Gwrthodwyd Tyvaso DPI (Treprostinil, Anadlydd Powdwr Sych) Gan FDA yr UD!

Cyhoeddodd United Therapeutics yn ddiweddar fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r UD (FDA) wedi cyhoeddi llythyr ymateb cyflawn (CRL) ar gyfer y Cais Cyffur Newydd (NDA) ar gyfer Tyvaso DPI (wedi'i anadlu)treprostinil) anadlwyr powdr sych. , Gwrthod cymeradwyo Tyvaso DPI: a ddefnyddir i drin gorbwysedd arterial pwlmonaidd (PAH) a gorbwysedd ysgyfeiniol rhyng-ganolbwyntiol sy'n gysylltiedig â chlefyd yr ysgyfaint (PH-ILD) i wella cleifion' gallu ymarfer corff.

Mae'n werth nodi, pan gyflwynodd United Therapeutics y Tyvaso DPI NDA yn flaenorol, ei fod hefyd wedi cyflwyno Taleb Adolygu Blaenoriaeth (PRV) i gyflymu cylch adolygu FDA' s.

Yn y CRL, dim ond un nam a gododd yr FDA a oedd yn atal cymeradwyaeth Tyvaso DPI. Mae'r nam yn gysylltiedig â mater archwilio cyhoeddus mewn cyfleuster trydydd parti sy'n cynnal dadansoddiad a phrofion otreprostinilAPIs. Yn ogystal, ni soniodd FDA yr UD am unrhyw ddiffygion neu broblemau yn ymwneud â DPI Tyvaso (gan gynnwys ei offer cysylltiedig) a gynhyrchwyd, a brofwyd ac a beciwyd yn ffatri MannKind' s. Mae'r holl geisiadau eraill a wnaed gan yr asiantaeth wedi'u datrys.

Mae label drafft Tyvaso DPI a adolygwyd gan yr FDA yn cynnwys yr un arwyddion â Tyvaso® (treprostinil) datrysiad anadlu ar gyfer PAH a PH-ILD i wella gallu ymarfer corff, ac nid yw'n cynnwys unrhyw wrtharwyddion na rhybuddion blwch du.

Dywedodd Dr. Martine Rothblatt, Cadeirydd a Phrif Swyddog Gweithredol Therapiwteg Cyfuno:" Rydym yn falch iawn gydag adborth yr FDA' s ar y label, a fydd yn y pen draw yn ein galluogi i ddod â Tyvaso DPI i filoedd o cleifion mewn angen. Credwn fod y llythyr ymateb llawn wedi'i gynnwys. Bydd y nam arfaethedig sengl yn cael ei ddatrys yn gyflym, a bydd Tyvaso DPI yn cael ei gymeradwyo yn ystod haf 2022 (os nad ynghynt). Bydd y cyffur yn ddatblygiad arloesol wrth drin cleifion â PAH a PH-ILD."

Strwythur cemegol treprostinil

Tyvaso DPI yw lluniad powdr sych cenhedlaeth nesaf Tyvaso (treprostinil, datrysiad anadlu), y disgwylir iddo ddarparu dull gweinyddu mwy cyfleus na therapi Tyvaso atomedig traddodiadol.

Cymeradwywyd datrysiad anadlu Tyvaso gyntaf gan yr FDA ym mis Gorffennaf 2009 ar gyfer trin cleifion â gorbwysedd yr ysgyfaint (PAH, grŵp 1 WHO) ac i wella gallu ymarfer corff. Ym mis Ebrill eleni, cymeradwyodd yr FDA ail arwydd Tyvaso' s ar gyfer trin cleifion â gorbwysedd ysgyfeiniol rhyng-ganolbwyntiol sy'n gysylltiedig â chlefyd yr ysgyfaint (PH-ILD; WHO Group 3) i wella perfformiad ymarfer corff.

Mae'n werth nodi mai Tyvaso yw'r driniaeth gyntaf a'r unig gymeradwyaeth ar gyfer PH-ILD yn yr Unol Daleithiau, gan nodi carreg filltir ym maes PH-ILD. Mae PH-ILD yn glefyd sy'n peryglu bywyd yn ddifrifol. Yn yr astudiaeth CYNYDDU allweddol, fe wnaeth triniaeth Tyvaso wella gallu ymarfer corff' s yn sylweddol.

Dynwarediad prostacyclin synthetig yw Treprostinil, sy'n gweithredu'n bennaf trwy ymledu yn uniongyrchol y gwelyau prifwythiennol pwlmonaidd a systemig ac atal agregu platennau.

Mae Therapiwteg Cyfuno wedi lansio amrywiaeth o ffurflenni dos ar gyfertreprostinil, gan gynnwys: Tyvaso (toddiant anadlu), Orenitram (tabledi rhyddhau parhaus), ac Remodulin (pigiad). Ar hyn o bryd, mae United Therapeutics hefyd yn datblygu powdr sych, Tyvaso DPI, sef fformiwla powdr sych cenhedlaeth nesaf Tyvaso' s.

Mae Tyvaso DPI' s Cais Cyffuriau Newydd (NDA) yn cynnwys data o'r astudiaeth BREEZE. Dangosodd y canlyniadau a gyhoeddwyd ym mis Ionawr eleni fod yr astudiaeth wedi cyrraedd y pwynt terfynol cynradd. Profodd y data ddiogelwch a goddefgarwch cleifion PAH sy'n trosglwyddo o Tyvaso (treprostinil) hydoddiant anadlu i DPI Tyvaso. Yn ogystal, mae astudiaethau ffarmacocinetig (PK) a gynhaliwyd mewn gwirfoddolwyr iach wedi dangos bod yr hyn sy'n cyfateb i amlygiad Treprostinil rhwng datrysiadau anadlu Tyvaso DPI a Tyvaso yn gymharol.

Os caiff ei gymeradwyo, disgwylir i Tyvaso DPI wneud cynnydd sylweddol wrth drin Treprostinil wedi'i anadlu, sy'n darparu mantais gweinyddiaeth gyfleus o'i gymharu â'r datrysiad anadlu Tyvaso presennol.