Ryplazim Cymeradwy FDA yr Unol Daleithiau (plasminogen): Y Cyffur Cyntaf i Drin Diffyg Plasminogen!

Cyhoeddodd LimS BioSciences yn ddiweddar fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau’r Unol Daleithiau (FDA) wedi cymeradwyo Ryplazim (plasminogen, human-tvmh) ar gyfer trin cleifion diffyg plasminogen math 1 (hypoplasminogenemia). Mae'n werth nodi mai Ryplazim yw'r cyffur cyntaf a gymeradwywyd gan yr FDA i drin diffyg plasminogen. Mae hwn yn glefyd genetig prin a all niweidio swyddogaeth feinwe ac organ arferol ac a allai achosi dallineb.

Wrth gymeradwyo Ryplazim, cyhoeddodd yr FDA daleb adolygu blaenoriaeth clefyd pediatreg prin (PRV) i Liminal BioSciences i wobrwyo'r cwmni am ei gyfraniad rhagorol i ddatblygiad cyffuriau newydd ar gyfer clefydau prin. Gellir prynu'r daleb ar gyfer adolygiad blaenoriaeth o unrhyw gymwysiadau cyffuriau newydd dilynol, a gellir ei werthu neu ei drosglwyddo.

Dywedodd Bruce Pritchard, Prif Swyddog Gweithredol Liminal BioSciences:" Mae'r gymeradwyaeth hon yn garreg filltir bwysig i Liminal, cleifion, rhoddwyr gofal a meddygon. Rydym yn falch iawn y bydd Ryplazim yn darparu gwasanaethau i gleifion â diffyg plasminogen cynhenid ​​yn yr Unol Daleithiau. Triniaeth. Mae gan y daleb adolygu â blaenoriaeth a dderbynnir (PRV) ar gyfer clefydau pediatreg prin hefyd y potensial i ddarparu arian diamheuol i Liminal i gefnogi ein hymdrechion parhaus i ddatblygu ac ehangu ein strategaeth ymchwil a datblygu moleciwlau bach."

Mae diffyg plasminogen yn glefyd genetig aml-system a phrin prin sy'n cael effaith ddwys ar iechyd ac ansawdd bywyd cleifion. Ym mhob claf â diffyg plasminogen, mae lefelau plasminogen plasma yn cael eu gostwng yn sylweddol.

Protein sy'n digwydd yn naturiol yw plasminogen sy'n cael ei syntheseiddio gan yr afu ac yn cylchredeg yn y gwaed. Plasminogen wedi'i actifadu, plasmin, yw cydran sylfaenol y system ffibrinolytig a'r prif ensym sy'n hydoddi thrombus ac yn cael gwared ar ffibrin wedi'i allfasio. Felly, mae plasminogen yn hanfodol wrth wella clwyfau, mudo celloedd, ailfodelu meinwe, angiogenesis, ac embryogenesis. Mae diffyg plasminogen yn arwain at gronni ffibrin, gan arwain at ddatblygu briwiau, a thrwy hynny amharu ar swyddogaeth meinwe ac organ arferol. Pan fydd y briwiau hyn yn effeithio ar y llygad, gall arwain at ddallineb.

Cynhwysyn gweithredol Ryplazim yw plasminogen, sy'n cael ei dynnu a'i buro o plasma dynol. Mae triniaeth Ryplazim yn helpu i gynyddu lefelau plasminogen plasma, cywiro diffyg plasminogen dros dro, lleihau neu ddileu afiechyd.

Llwybr actifadu plasminogen (ffynhonnell llun: GeneReviews)

Cadarnhawyd effeithiolrwydd Ryplazim mewn cleifion pediatreg ac oedolion â diffyg plasminogen math 1 mewn treial clinigol un fraich, label agored. Cofrestrodd y treial 15 o gleifion yr oedd eu lefelau gweithgaredd plasminogen sylfaenol rhwng< 5%="" i="" 45%="" o'r="" gwerthoedd="" arferol.="" derbyniodd="" pob="" claf="" ddos="" ​​ryplazim="" o="" 6.6="" mg="" kg,="" unwaith="" bob="" 2-4="" diwrnod,="" a="" pharhau="" â="" thriniaeth="" am="" 48="" wythnos,="" fel="" bod="" lefel="" eu="" gweithgaredd="" plasminogen="" cafn="" o="" leiaf="" 10%="" yn="" uwch="" na'r="" llinell="" sylfaen,="" a="" bod="" y="" clefyd="" yn="" cael="" ei="" drin.="" amlygiadau="">

Mae effeithlonrwydd yn seiliedig ar gyfanswm y gyfradd llwyddiant clinigol ar 48 wythnos, a ddiffinnir fel 50% o gleifion â briwiau anweledig gweladwy neu fesuradwy eraill, gydag o leiaf welliant o 50% yn nifer / maint neu effaith swyddogaethol briwiau o'r llinell sylfaen. Dangosodd y canlyniadau fod yr holl gleifion a gafodd unrhyw friwiau yn yr archwiliad sylfaenol wedi gwella nifer neu faint y briwiau o leiaf 50%. Yn yr astudiaeth hon, goddefwyd Ryplazim yn dda.

Mae cymeradwyo Ryplazim ar gyfer marchnata yn nodi trobwynt pwysig, gan roi'r therapi cyntaf a mawr ei angen i gleifion â diffyg plasminogen math 1, a rhoi opsiwn newydd i gleifion a theuluoedd helpu i reoli symptomau'r afiechyd.