Mae'r Undeb Ewropeaidd wedi Cymeradwyo'r Idefirix Torri Gwrthgyrff IgG Newydd i'w Ddefnyddio mewn Cleifion Trawsblannu Arennau Sensitif Iawn!

Mae Hansa Biopharma yn arweinydd wrth ddatblygu technoleg ensymau immunomodulatory i drin afiechydon prin wedi'u cyfryngu gan IgG. Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni fod gan y Comisiwn Ewropeaidd (EC) amodau i gymeradwyo'r ensym diraddiol gwrthgyrff IgG Idefirix (imlifidase) newydd i'w ddefnyddio mewn cleifion trawsblaniad aren sensitif iawn.

Cafwyd cymeradwyaeth swyddogol y CE 2 fis ar ôl i Bwyllgor Cynhyrchion Meddyginiaethol yr Asiantaeth Feddyginiaethau Ewropeaidd (EMA) gyhoeddi barn adolygiad cadarnhaol. Yn flaenorol, mae CHMP wedi argymell y dylid cymeradwyo Idefirix yn amodol ar gyfer triniaeth dadsensiteiddio mewn cleifion sy'n oedolion â thrawsblaniadau arennau sensitif iawn sy'n cael eu croes-baru â'r rhoddwyr marw sydd ar gael.

Cynhwysyn fferyllol gweithredol Idefirix yw imlifidase, sy'n ensym torri gwrthgyrff unigryw sy'n deillio o Streptococcus pyogenes, a all dargedu IgG yn benodol ac atal ymatebion imiwnedd a gyfryngir gan IgG. Mae defnyddio imlifidase yn ddull newydd i ddileu IgG pathogenig. Mae ganddo fodd cychwyn cyflym, a all glirio gwrthgyrff IgG yn gyflym ac atal eu hadweithedd o fewn ychydig oriau ar ôl eu rhoi.

Ar hyn o bryd, mae imlifidase yn cael ei ddatblygu fel triniaeth ar gyfer trawsblannu arennau mewn cleifion â sensitifrwydd uchel. Mae'r cyffur yn fath newydd o ensym diraddiol gwrthgorff a all ddileu'r rhwystr imiwnedd. Gweinyddir Imlifidase fel un trwyth mewnwythiennol cyn trawsblannu, a all anactifadu gwrthgyrff penodol i roddwyr (DSAs) yn gyflym. Mae gan y cyffur y potensial i gynyddu'r siawns o gael trawsblaniad aren ar gyfer cleifion â sensitifrwydd uchel yn sylweddol.

Ymhlith y cleifion â sensitifrwydd uchel sy'n aros am drawsblannu aren, mae angen meddygol mawr heb ei ddiwallu. Mae'r cleifion hyn yn aml yn dal i fod mewn cyflwr afiechyd gwan yn ystod triniaeth dialysis tymor hir, ac mae'r cyfleoedd i dderbyn trawsblaniad aren yn gyfyngedig iawn. Mae data clinigol yn dangos y gall imlifidase glirio gwrthgyrff IgG yn gyflym ac yn benodol, gan alluogi'r cleifion hyn yn llwyddiannus i gael trawsblaniadau aren sy'n achub bywyd. Dangosodd data dilynol tymor hir a ryddhawyd ym mis Mawrth eleni, ar ôl i gleifion â sensitifrwydd uchel dderbyn triniaeth imlifidase a thrawsblannu aren, bod cyfradd goroesi 2 flynedd yr impiad mor uchel ag 89%.

Dywedodd Soren Tulstrup, Llywydd a Phrif Swyddog Gweithredol Hansa Biopharma:" Rydym yn gyffrous iawn am benderfyniad' s EC' s i gymeradwyo Idefirix ar gyfer trin cleifion trawsblaniad aren sensitif iawn. Dyma'r cyffur cyntaf a gymeradwywyd gan Hansa a bydd yn aros am filoedd yn Ewrop. Mae cleifion hynod sensitif i drawsblaniadau arennau sy'n achub bywydau yn dod â gobaith. Quot GG;

Adolygwyd Idefirix fel rhan o raglen Meddyginiaethau Blaenoriaeth (PRIME) EMA' s. Mae'r cynllun yn darparu cefnogaeth wyddonol a rheoliadol gynnar a gwell i gyffuriau sydd â photensial unigryw i fynd i'r afael ag anghenion meddygol sylweddol heb eu diwallu ymhlith cleifion. Ym mis Mai 2017, dyfarnwyd cymhwyster PRIME gan imlifidase gan EMA.

Ar 28 Chwefror, 2019, derbyniodd EMA y cais am awdurdodiad marchnata (MAA) ar gyfer imlifidase mewn trawsblannu arennau yn seiliedig ar ddata o 4 astudiaeth Cam II a gwblhawyd yn Sweden, Ffrainc a'r Unol Daleithiau. Cyrhaeddodd pob astudiaeth yr holl derfynau cynradd ac eilaidd, gan brofi effeithiolrwydd a diogelwch imlifidase wrth gyflawni trawsblaniad aren yn llwyddiannus.

Yn yr Unol Daleithiau, ar ôl dod i gytundeb gyda’r FDA, cyflwynodd Hansa Biopharma gynnig ymchwil i’r FDA ar Fehefin 17, 2020. Bwriedir i’r astudiaeth glinigol reoledig hon ar hap ddechrau ym mhedwerydd chwarter eleni a recriwtio 45 o gleifion â sensitifrwydd uchel. mewn canolfannau 10-15 yn yr Unol Daleithiau. Efallai y bydd y data yn cefnogi cyflwyno cais am drwydded cynnyrch biolegol (BLA) yn yr Unol Daleithiau cyn 2023.