Plasma Kallikrein Arddangoswr Orladeyo (berotralstat) A gymeradwywyd yn yr UE!

Cyhoeddodd Fferyllfeydd BioCryst yn ddiweddar fod y Comisiwn Ewropeaidd (CE) wedi cymeradwyo capsiwlau Orladeyo (berotralstat), llafar, cyffur unwaith bob dydd i blant a chleifion sy'n oedolion 12 oed a hŷn i atal Onset etifeddol angioedema (HAE). Ym mis Rhagfyr 2020 a mis Ionawr 2021, cymeradwywyd Orladeyo hefyd am yr un arwyddion yn yr Unol Daleithiau a Japan.

Mae'n werth sôn mai Orladeyo yw'r therapi llafar cyntaf wedi'i dargedu a gymeradwywyd ar gyfer atal ymosodiadau HAE. Mae cymeradwyo'r cyffur ar y farchnad wedi arwain at gynnydd sylweddol o ran trin cleifion HAE sydd wedi bod yn aros am opsiynau triniaeth ataliol ar lafar, a bydd yn helpu i leihau baich triniaeth cleifion.

Mae cynhwysion fferyllol gweithredol Orladeyo yn berotralstat, sy'n rhwystr newydd, llafar, unwaith y dydd, grymus a detholus o kallikrein plasma dynol, sy'n gweithio drwy leihau gweithgarwch plasma kallikrein. Datblygwyd y cyffur ar gyfer cleifion HAE i atal a thrin dechrau angioedema. Ar hyn o bryd, mae BioCryst yn datblygu dwy ffordd o lunio berotralstat, datblygir capsiwlau i atal ymosodiadau HAE, a defnyddir fformiwleiddio hylif geneuol i drin ymosodiadau HAE acíwt.

Strwythur cemegol berotralstat (ffynhonnell y llun: chemicalbook.com)

Dywedodd Jon Stonehouse, Llywydd a Phrif Swyddog Gweithredol BioCryst: "Ar hyn o bryd, mae'r rhan fwyaf o gleifion HAE Ewropeaidd yn defnyddio therapi neu andros ar alw i drin y clefyd. Credwn y bydd cymeradwyaeth lafar, unwaith y dydd i Orladeyo, yn helpu cleifion i ddarparu cyfle newydd cyffrous i leihau eu baich triniaeth drwy ddefnyddio Orladeyo ar gyfer triniaeth ataliol."

Dywedodd Henrik Balle-Boysen, Is-lywydd Gweithredol a Phrif Swyddog Gweithredu HAE International, rhwydwaith cymdeithasau cleifion di-elw byd-eang sy'n ymroi i wella bywydau cleifion HAE: "Orladeyo sy'n darparu'r cyffuriau di-steroidau llafar cyntaf i gleifion HAE a'u meddygon yn Ewrop. Atal ymosodiadau HAE. Mae hwn yn ddatblygiad eithriadol o bwysig a mwyaf poblogaidd o ran darparu mwy o opsiynau triniaeth sydd ar gael."

Yn y treial Cam 3 APeX-2 allweddol, lleihaodd Orladeyo episodau HAE yn sylweddol yn y 24ain wythnos o driniaeth, a pharhaodd y gostyngiad hwn tan y 48fed wythnos. Ymhlith cleifion HAE a gwblhaodd 48 wythnos o driniaeth (150 mg), roedd cyfradd ymosodiadau HAE yn 2.9 ymosodiad y mis ar gyfartaledd yn yr archwiliad sylfaenol, a gostyngodd i gyfartaledd o 1.0 ymosodiad y mis ar ôl 48 wythnos o driniaeth. Yn y treial APeX-S hirdymor, roedd gan gleifion HAE a gwblhaodd 48 wythnos o driniaeth (150 mg) gyfartaledd o 0.8 trawiad y mis.

Mewn 2 dreial, roedd Orladeyo yn ddiogel ac yn cael ei oddef yn dda. O'i gymharu â'r grŵp plasebo, yr adweithiau andwyol a gofnodwyd amlaf mewn cleifion a oedd yn cymryd Orladeyo oedd adweithiau gastroberfol. Mae'r adweithiau hyn fel arfer yn digwydd yn gynnar ar ôl dechrau triniaeth Orladeyo, yn mynd yn llai aml dros amser, ac fel arfer yn diflannu ar eu pennau eu hunain.

Mae gan therapïau ataliol HAE presennol faich triniaeth sylweddol. Yn ogystal â lleihau cyfradd yr ymosodiadau HAE, dangosodd data o dreial APeX-2 fod cleifion a gymerodd Orladeyo (150 mg) ar lafar unwaith y dydd, roedd ansawdd bywyd a boddhad cyffredinol cleifion wedi gwella'n sylweddol, a chafodd y feddyginiaeth gofal safonol fisol ar alw ei thorri'n ôl yn sylweddol.

Dywedodd Marc Riedl, ymchwilydd i dreial APeX-2 ac athro meddygaeth a chyfarwyddwr clinigol y Ganolfan ar gyfer Angioedema Hereditary ym Mhrifysgol California, San Diego: "Mae cleifion a meddygon yn cytuno y bydd triniaeth HAE yn cynyddu baich bywyd y claf. Fel llafar unwaith y dydd Gydag opsiynau triniaeth, gall Orladeyo leihau trawiadau'n sylweddol a lleihau'r baich sy'n gysylltiedig â chwistrelliadau a gwyd."