Atalydd Duvroq (daprodustat): Effeithlonrwydd Sylweddol A Diogelwch Uchel! - 2/2

daprodustat yw'r atalydd HIF-PH llafar cyntaf sydd wedi dangos effeithiolrwydd clir o'i gymharu ag ESA yn y boblogaeth HCA (gan gynnwys cleifion nad ydynt yn dialysis a chleifion dialysis) ac ni chynyddodd y risg cardiofasgwlaidd yn y dadansoddiad MACE.

Dywedodd Dr. Hal Barron, Prif Swyddog Gwyddonol a Llywydd Ymchwil a Datblygu GSK: “Mae dros 700 miliwn o bobl ledled y byd yn dioddef o glefyd cronig yr arennau, ac mae gan oddeutu un rhan o saith ohonynt anemia. Yn seiliedig ar ymchwil wyddonol enillwyr Gwobr Nobel, rydym yn credu mewn ASCEND. Mae data prosiect yn dangos bod gan daprodustat y potensial i newid patrwm triniaeth y cleifion hyn."

Yn ychwanegol at astudiaethau ASCEND-D ac ASCEND-ND, mae'r prosiect hefyd yn cynnwys astudiaeth dialysis digwyddiad (ASCEND-ID), astudiaeth mesur ansawdd bywyd (ASCEND-NHQ), ac astudiaeth regimen dosio tair wythnos (ASCEND) ar gyfer cleifion sydd newydd ddechrau dialysis. -TD). Mae pob astudiaeth o'r prosiect wedi cyrraedd ei ddiweddbwynt sylfaenol neu gyffredin ei hun, gan nodi y gall triniaeth daprodustat gynnal lefel Hb cleifion dialysis risg uchel (astudiaeth ASCEND-ID), a gall wella lefel haemoglobin (Hb) a bywyd yn sylweddol. Ansawdd cleifion nad ydynt yn ddialysis (astudiaeth ASCEND-NHQ), gellir darparu regimen dosio newydd (astudiaeth ASCEND-TD).

Trwy gydol y prosiect ASCEND, mae daprodustat yn cael ei oddef yn dda mewn cleifion nad ydyn nhw'n dialysis a dialysis. Roedd nifer yr achosion o ddigwyddiadau niweidiol cyfnod triniaeth (TEAE) yn debyg rhwng grwpiau triniaeth. Trwy gydol y rhaglen ASCEND, roedd y digwyddiadau niweidiol mwyaf cyffredin mewn cleifion a gafodd eu trin â daprodustat yn cynnwys gorbwysedd, dolur rhydd, isbwysedd dialysis, oedema ymylol, a heintiau'r llwybr wrinol.

strwythur cemegol daprodustat

Mae anemia yn gyffredin mewn cleifion â chlefyd cronig yr arennau (CKD) oherwydd nad yw arennau cleifion o'r fath bellach yn cynhyrchu digon o erythropoietin, hormon sy'n ymwneud â hyrwyddo cynhyrchu celloedd gwaed coch. Mae daprodustat yn atalydd hydroxylase prolyl ffactor hypoxia-inducible llafar (HIF-PHI), gall atal hydroxylase prolyl synhwyro ocsigen (PH) sefydlogi ffactor inducible hypoxia (HIF), gan arwain at erythropoietin a thrawsgrifio genynnau eraill sy'n ymwneud â chynhyrchu celloedd gwaed coch. ac mae metaboledd haearn yn debyg i'r effeithiau ffisiolegol sy'n digwydd yn y corff dynol ar uchderau uchel.

Mae HIF-PHI yn ddosbarth newydd o gyffuriau a all sbarduno addasiad y corff' s i hypocsia ac ysgogi'r mêr esgyrn i gynhyrchu mwy o gelloedd gwaed coch, a thrwy hynny fod o fudd i gleifion ag anemia arennol.

Cymeradwywyd Duvroq yn Japan ym mis Mehefin 2020 ac mae'n addas ar gyfer trin anemia arennol a achosir gan CKD mewn cleifion sy'n oedolion. Dyma gymeradwyaeth reoliadol gyntaf y byd' s ar gyfer Duvroq, ac nid yw'r cyffur wedi'i gymeradwyo eto mewn rhannau eraill o'r byd. Ym mis Tachwedd 2018, llofnododd Concord Kirin a GSK gytundeb cydweithredu strategol masnacheiddio ar gyfer Duvroq ym marchnad Japan. Yn ôl telerau'r cytundeb, ar ôl cael cymeradwyaeth reoliadol, Concord Kylin sy'n llwyr gyfrifol am ddosbarthiad Duvroq' s ym marchnad Japan.

Gall Duvroq leihau anemia arennol a bod o fudd i gleifion trwy ysgogi'r mêr esgyrn i gynhyrchu mwy o gelloedd gwaed coch. Gall y cyffur ddarparu cynllun triniaeth geg cyfleus a all osgoi heriau gweinyddu a gofynion rheweiddio symbylydd erythropoietin math chwistrelliad / ailgyfuno erythropoietin dynol ailgyfuno (rhEPO). Yn ogystal, gellir defnyddio Duvroq ar gyfer cleifion dialysis a heb ddialysis, a fydd yn darparu opsiwn triniaeth fwy cyfleus ar gyfer trin anemia arennol.