FDA yn cymeradwyo Johnson & Johnson Darzalex Faspro I Drin Cadwyn Golau Amyloidosis

Yn ddiweddar, cymeradwyodd Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r DU Darzalex Faspro o Xian Janssen, is-gwmni Johnson & Johnson, ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion sydd newydd gael diagnosis o amyloidosis cadwyn ysgafn.

Mae'n werth nodi mai Darzalex Faspro hefyd yw'r therapi cyntaf a'r unig therapi a gymeradwywyd gan FDA ar gyfer cleifion sydd â'r arwydd hwn. Y tro hwn, cymeradwyodd FDA y cyffur i'w ddefnyddio ar y cyd âCymorth Bortezomib, Beicio a Dexamethasone.

Mae cymeradwyo'r arwydd newydd hwn yn seiliedig yn bennaf ar ddata o astudiaeth ANDROMEDA Cam III Darzalex Faspro. Mae canlyniadau'r profion yn dangos, o'i gymharu â'r cynllun triniaeth nodweddiadol presennol, fod y cyfuniad o Darzalex + bortezomib + beiciau + dexamethasone (13%) o'i gymharu â'r cynllun triniaeth nodweddiadol presennol, bortezomib + beiciau + triniaeth dexamethasone (VCd) yn unig (13%) Gyda'r gatrawd meddyginiaeth (D-VCd), cynyddodd cyfradd derbyn gwaed gyflawn y claf fwy na 3 gwaith (42%). Yn ogystal, cyflawnodd cleifion â chyfuniad Darzalex gyfradd ymateb hematolegol gyffredinol uwch (92% vs. 77%). O'i gymharu â'r gatrawd triniaeth VCd nodweddiadol presennol, mae'r gatrawd cyfuniad Darzalex hefyd yn ymestyn goroesiad di-ddilyniant (MOD-PFS) dirywiad hanfodol y claf mewn organau ac yn ymestyn goroesiad di-ddigwyddiad y claf (MOD-EFS). Yn yr astudiaeth hon, mae diogelwch y cyffur cyfunol yn gyson â diogelwch paratoi iscutaidd Darzalex neu gatrawd VCd.

Mae amyloidosis cadwyn ysgafn yn glefyd gwaed sy'n gysylltiedig â phrotestiadau annormal. Gall proteinau annormal yng nghorff y claf arwain at ddirywiad mewn organau hanfodol (yn enwedig y galon, yr arennau a'r afu). Nid yw'r cwmni'n argymell defnyddio'r cyffur yn NYHA IIB neu IV clefyd y galon na chleifion amyloidosis cadwyn ysgafn Mayo IIIB y tu allan i dreialon clinigol rheoledig. Bob blwyddyn, mae 4,500 o bobl ledled y byd yn anffodus yn dioddef o amyloidosis cadwyn ysgafn. Roedd tua thraean o gleifion wedi gweld pump neu fwy o feddygon ar gyfartaledd cyn cael diagnosis cywir o'r diwedd, a chafodd 72% o gleifion ddiagnosis fwy na blwyddyn ar ôl eu symptomau cyntaf. Oherwydd yr oedi cyn cael diagnosis, mae prognosis cleifion o'r fath fel arfer yn wael. Yn y flwyddyn gyntaf ar ôl cael diagnosis, mae tua 30% o gleifion ag amyloidosis cadwyn ysgafn yn marw.

Datblygwyd Darzalex Faspro yn wreiddiol gan Genmab. Ym mis Mai y llynedd, cymeradwywyd y cyffur ar gyfer trin 4 opsiwn triniaeth ar gyfer myeloma lluosog (MM), gan gynnwys ar gyfer nifer o gleifion myeloma sydd newydd gael diagnosis nad ydynt yn gymwys i'w trawsblannu O gleifion myeloma lluosog, cleifion myeloma wedi'u llacio neu'n atblygol. Mae Darzalex Faspro, gan gynnwys daratumumab a hyaluronidase-fihj, yn baratoad chwistrelliad iscutaidd newydd (SC) o Darzalex. Ar hyn o bryd, mae cais Darzalex Faspro am drin yr arwydd hwn hefyd yn cael ei adolygu gan asiantaethau rheoleiddio'r UE.