Mae Bylvay (odevixibat) ar fin cael ei gymeradwyo yn yr UD a'r UE!

Mae Albireo Pharma yn gwmni clefyd yr afu prin sy'n datblygu rheolyddion asid bustl newydd. Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni fod Pwyllgor Asiantaeth Meddyginiaethau Ewrop (EMA) ar gyfer Cynhyrchion Meddyginiaethol i'w Ddefnyddio gan Bobl (CHMP) wedi cyhoeddi barn adolygiad cadarnhaol yn argymell cymeradwyo Bylvay (odevixibat) ar gyfer trin cholestasis intrahepatig teuluol blaengar (PFIC). ). Mae Bylvay yn atalydd cludo asid bustl ileal an-systemig, unwaith-y-dydd (IBATi), sydd â'r potensial i ddod y driniaeth an-lawfeddygol gyntaf ar gyfer y clefyd prin hwn a bydd yn newid mathau PFIC 1, 2, a 3 Y model triniaeth ar gyfer plant.

Nawr, bydd barn CHMP yn cael ei chyflwyno i'r Comisiwn Ewropeaidd (EC) i'w hadolygu, a fydd fel arfer yn gwneud penderfyniad cymeradwyo o fewn y 2 fis nesaf. Yn yr Unol Daleithiau, mae Bylvay yn cael adolygiad blaenoriaeth gan yr FDA, a dyddiad targed y Ddeddf Ffi Defnyddwyr Cyffuriau Rhagnodi (PDUFA) yw Gorffennaf 20, 2021. Yn yr Undeb Ewropeaidd, Bylvay yw'r unig IBATi a ddyfarnwyd gan yr EMA ar gyfer cyflymu. gwerthuso. Yn flaenorol, rhoddodd EMA y dynodiad cyffuriau amddifad a dynodiad cyffuriau â blaenoriaeth (PRIME) i Bylvay ar gyfer trin PFIC. Yn ogystal â PFIC, mae Bylvay hefyd wedi cael dynodiad cyffuriau amddifad ar gyfer trin syndrom Alagille, atresia bustlog, a cholangitis cynradd.

Mae PFIC yn glefyd prin, dinistriol a dinistriol sy'n effeithio ar blant ifanc a gall arwain at glefyd yr afu blaengar sy'n peryglu bywyd. Mewn llawer o achosion, gall PFIC achosi sirosis yr afu a methiant yr afu yn ystod 10 mlynedd gyntaf bywyd. Yr amlygiad parhaus amlycaf a thrafferthus o PFIC yw cosi dwys, sy'n aml yn arwain at ddirywiad difrifol yn ansawdd bywyd. Ar hyn o bryd, nid oes unrhyw feddyginiaeth i drin PFIC, a'r unig opsiwn i lawer o gleifion yw trawsblannu afu neu lawdriniaeth ymledol arall. Mae'r gofal safonol cyfredol o drawsblannu afu yn wynebu heriau go iawn, gan gynnwys gwrthimiwnedd gydol oes a'r her o ddod o hyd i organau ar gyfer plant ifanc.

Yn yr Unol Daleithiau a'r Undeb Ewropeaidd, mae gan Bylvay y potensial i ddod y cyffur cyntaf i dderbyn cymeradwyaeth reoliadol ar gyfer trin PFIC. Yn yr Unol Daleithiau, ar ôl i Bylvay gael ei gymeradwyo, bydd Albireo yn gymwys i gael taleb adolygu blaenoriaeth clefyd pediatreg prin (PRV), a bydd Bylvay yn cael ei farchnata yn ail hanner 2021. Ar hyn o bryd, treial BOLD Cam 3 Bylvay ar gyfer y driniaeth. mae atresia bustlog a threial ASSERT Cam 3 byd-eang ar gyfer trin syndrom Alagille ar y gweill.

Strwythur cemegolodevixibat(ffynhonnell llun: medkoo.com)

Cynhwysyn fferyllol gweithredol Bylvay' s yw odevixibat, sy'n atalydd cludo asid bustl (IBAT) arloesol, grymus a dethol, an-systemig, heb lawer o amlygiad systemig ac yn gweithredu'n lleol yn y coluddyn. Ar hyn o bryd, mae'r cyffur yn cael ei ddatblygu ar gyfer trin afiechydon afu cholestatig plentyndod prin, gan gynnwys PFIC, atresia bustlog, syndrom Alagille, ac ati; yn eu plith, PFIC yw'r arwydd targed cyntaf.

Dywedodd Ron Cooper, Llywydd a Phrif Swyddog Gweithredol Albireo: “Mae barn gadarnhaol CHMP heddiw ar Bylvay yn dod â ni un cam yn nes at y nod o lansio’r driniaeth an-lawfeddygol gyntaf mewn hanes. Gall y driniaeth hon leihau effaith PFIC ar deuluoedd a phlant. Baich. Trwy lansio Bylvay, rydym yn gobeithio rhoi rhyddhad tymor byr i blant o symptomau fel cosi a gwella paramedrau pwysig fel twf yn y tymor hir."

Mae adolygiad cadarnhaol CHMP o Bylvay yn seiliedig ar ddata o 2 astudiaeth glinigol (PEDFIC 1, PEDFIC 2), sef y treial clinigol cam 3 byd-eang mwyaf ar gyfer PFIC a gynhaliwyd erioed.

Mae PEDFIC-1 yn astudiaeth cam 3 ar hap, dwbl-ddall, a reolir gan placebo, ac mae'r canlyniadau'n cwrdd â phrif bwynt terfynol gofynion rheoliadol yr UD a'r UE: O'i gymharu â plasebo, gwellodd Bylvay gosi croen yn sylweddol (p=0.004) a'i leihau'n sylweddol Adwaith Asid bustl (SBA, p=0.003), wedi'i oddef yn dda, ac achosion isel iawn o ddolur rhydd / symudiadau coluddyn aml (9.5% yn y grŵp triniaeth a 5.0% yn y grŵp plasebo).

Mae PEDFIC-2 yn astudiaeth estyniad Cam 3 tymor hir, label agored. Mae'r data'n ailddatgan effeithiolrwydd cryf Bylvay' s, gan ddangos bod SBA, mewn cleifion sy'n cael eu trin am hyd at 48 wythnos, yn cael eu lleihau'n barhaus ac yn barhaus, bod asesiad cosi wedi gwella, afu a thwf Mae'r dangosyddion swyddogaethol yn galonogol.

Yn y ddwy astudiaeth hon, roedd Bylvay yn cael ei oddef yn dda, a dolur rhydd / symudiadau coluddyn mynych oedd y digwyddiadau niweidiol gastroberfeddol mwyaf cyffredin yn gysylltiedig â thriniaeth. Ni chafwyd unrhyw ddigwyddiadau niweidiol difrifol yn gysylltiedig â thriniaeth.

At ei gilydd, cadarnhaodd yr astudiaethau hyn botensial Bylvay' s fel y driniaeth PFIC gyntaf. Mae PFIC yn glefyd dinistriol ac ar hyn o bryd mae'n cael ei drin â llawfeddygaeth gan gynnwys trawsblannu afu. Mae Bylvay yn gyffur triniaeth ddiogel ac effeithiol gyda'r potensial i ddod â newidiadau go iawn i gleifion PFIC a'u teuluoedd. Ar ôl cael cymeradwyaeth reoliadol, mae Albireo yn bwriadu dod â Bylvay i'r farchnad yn ail hanner 2021.