AstraZeneca Caffael Y genhedlaeth nesaf Arddangoswr PCSK9 Llafar

Yn ddiweddar, llofnododd AstraZeneca gytundeb trwyddedu gyda Therapiwics Dogma i gael ei raglen atal PCSK9 lafar, ac mae'n bwriadu ei symud ymlaen i dreialon clinigol dynol y flwyddyn nesaf i arsylwi ar effeithiau atalwyr PCSK9 llafar mewn pobl.

Ystyrir mai swildod PCSK9 yw'r cynnydd mwyaf yn y maes gostwng lipid ar ôl statinau, ond nid yw eu potensial i werthu trwm wedi'i wireddu eto yn y farchnad. Ar hyn o bryd, mae dau gyffur gwrthgyrff PCSK9 ar werth, sef Repatha Amgen a Praluent Sanofi/Regeneron. Mae'r ddwy ochr yn cymryd rhan mewn rhyfel pris ffyrnig.

Er bod nifer fawr o ganlyniadau profion clinigol yn dangos y gall defnyddio cyffuriau o'r fath leihau digwyddiadau cardiaidd 15-20%, mae'r defnydd eang o swildod PCSK9 sy'n seiliedig ar wrthun wedi'i gwestiynu oherwydd eu cost-effeithiolrwydd.

Rhwystrir dulliau amgen o atal PCSK9 hefyd gan yr ystod eang o safleoedd rhwymol a gwmpesir gan wrthgorffynnau, a hyd yn hyn, dim ond dulliau ar gyfer atal PCSK9 yn anuniongyrchol gan ddefnyddio moleciwlau bach sydd wedi'u hadrodd.

Y llynedd, gyda chymorth Charles River Laboratories, cwmni contractio allan datblygu cyffuriau, safodd Therapiwics Dogma allan. Defnyddiodd y cwmni ei blatfform i ddarganfod ataliwr moleciwl bach sy'n gallu rhwymo'n uniongyrchol i boced rwymol newydd a dirgel yn PCSK9.

Yn ôl y cwmni, mewn treialon rhagflaenol, roedd primatiaid nad ydynt yn rhai dynol â dyslipidemia yn cael eu trin gan weinyddiaeth lafar, a chanfuwyd bod ei ataliwr moleciwlau bach PCSK9 llafar "Ar ôl sawl wythnos o weinyddu, dangosodd LDL-C yn sylweddol ac yn lleihau'n sylweddol. "

Yn awr, mae AstraZeneca yn gobeithio cael y dull cenhedlaeth nesaf hwn. Ni ddatgelwyd manylion ariannol y cytundeb awdurdodi cydweithredu hwn. Yn ôl y cyhoeddiad, bydd AstraZeneca yn datblygu'r prosiect i ddatblygiad clinigol dyslipidemia a hypercolesterolemia teuluol.

Er bod PCSK9 yn darged profedig sy'n gallu lleihau LDL-C yn effeithiol, mae wedi bod yn heriol iawn ei atal â moleciwlau bach. Bydd y cytundeb trwyddedu hwn gyda Therapiwics Dogma yn rhoi cyfle i AstraZeneca ddatblygu'r moleciwl bach cyntaf, sydd ar gael ar lafar i atal PCSK9.

Yn ogystal â chyffuriau gwrthgyrff monoclonol, mae triniaeth arloesol ar fin bod ar y farchnad hefyd, sef novartis' yn ddi-sail, a gaffaelwyd drwy gaffael TMC am $9.4 biliwn. Mae'r cyffur yn fath o siRNA sy'n defnyddio mecanwaith ymyrraeth RNA i gau'n uniongyrchol y mynegiant o brotein PCSK9 yn yr afu, ac mae wedi dangos effaith gref mewn treialon clinigol.

Ar hyn o bryd, mae'r rhai sy'n cael eu hadolygu'n reoleiddiol yn yr Unol Daleithiau ac Ewrop. Gyda mantais pigiad iscutaidd ddwywaith y flwyddyn, mae'n siŵr o gael effaith dreisgar ar y ddau wrthgorffynnau monoclonol swildod PCSK9.