Ryplazim (plasminogen) Unwaith eto Cymhwysol i'w Rhestru: Y Driniaeth Gyntaf ar gyfer Diffinio Plasminogen Congenital (C-PLGD)!

Mae BioWyddorau Liminal yn gwmni biofferyllol cyfnod clinigol sy'n ymroi i ddatblygu therapïau arloesol i drin clefydau anadlol, afu/iau ac arennau sy'n ymwneud yn bennaf â ffibrosis. Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni ei fod wedi ailgyflwyno cais am drwydded cynnyrch biolegol (BLA) ar gyfer Ryplazim (plasminogen) i FDA'r UD drwy ei is-gwmni Prometig Biotherapewn yn yr Unol Daleithiau, a ddefnyddir i drin diffyg plasminogen cynhenid (C-PLGD). ). Gan nad oes dull triniaeth cymeradwy, mae C-PLGD yn ardal driniaeth sydd ag angen sylweddol heb ei diwallu yn y byd. Mae gan Ryplazim y potensial i fod y cyffur cyntaf a gymeradwywyd gan fda i drin C-PLGD.

Mae C-PLGD yn glefyd aml-system prin sy'n cael effaith ddofn ar iechyd ac ansawdd bywyd cleifion. Mae Plasminogen yn brotein sy'n digwydd yn naturiol sy'n syntheseidr gan yr afu ac sy'n cylchredeg yn y gwaed. Plasminogen wedi'i actifadu, plasmin, yw elfen sylfaenol y system ffibr a'r prif ensym sy'n toddi thrombws ac yn cael gwared ar ffibriliad eithafol. Felly, mae plasminogen yn hanfodol mewn gwella clwyfau, mudo celloedd, ailfodelu meinweoedd, angiogenesis, ac embryonau. Efallai na fydd y claf yn gallu cynhyrchu digon o blasminogen yn naturiol ar enedigaeth. Gelwir y cyflwr hwn yn ddiffyg plasma cynhenid (C-PLGD), neu ddiffyg acíwt neu gaffaeledig ar ôl trawma neu salwch.

Bydd cleifion â C-PLGD yn cronni twf ffibr neu anafiadau ar wyneb mwcosa'r corff cyfan. Mae llawer o achosion yn cael eu diagnosio am y tro cyntaf yn y boblogaeth bediatreg. Os na fyddant yn cael eu trin mewn pryd, gallant achosi clefyd sy'n niweidio organau. Dengys adroddiadau cyhoeddi a adolygwyd gan gymheiriaid y gallai nifer yr achosion byd-eang o'r clefyd fod yn 1.6 y filiwn.

System ffibrinolysis (ffynhonnell lluniau: healthjade.net)

Yn y treial clinigol cam 2/3 allweddol ar gyfer trin C-PLGD, cofrestrwyd cyfanswm o 15 o gleifion C-PLGD, gan gynnwys 6 phlentyn, a derbyniodd Ryplazim am 48 wythnos. Roedd pob claf a gafodd ei drin â Ryplazim, ar ôl cael 12 wythnos o driniaeth, gwerth cafn eu lefel gweithgaredd plasminogen personol o leiaf wedi cyflawni cynnydd yn y gydymffurfiaeth â'r llinell sylfaen. Yn ogystal, cafodd pob claf â briwiau gweithredol a gweladwy yn ystod y treial eu briwiau wedi gwella'n llwyr o fewn 48 wythnos ar ôl dechrau triniaeth. Roedd y digwyddiadau andwyol a adroddwyd mewn astudiaethau clinigol yn ysgafn, ac nid oedd unrhyw farwolaethau, digwyddiadau andwyol difrifol, na digwyddiadau andwyol a arweiniodd at atal yr astudiaeth.

Yn 2017, derbyniodd Liminal BioSciences lythyr ymateb cyflawn gan fda ynghylch BLA Ryplazim. Mae'r cwmni o'r enw bod y BLA wedi ailgyflwyno'r diffygion y tro hwn yn ymwneud â rhai gweithdrefnau gweithgynhyrchu a amlinellir yn y CRL. Mae'r cwmni'n credu ymhellach fod y BLA diwygiedig yn cynrychioli ailgyflwyno Dosbarth II, sy'n golygu y bydd fda yn cwblhau'r adolygiad ac yn gwneud penderfyniad cymeradwyo o fewn 6 mis ar ôl derbyn yr ailgyflwyno.

Yn y gorffennol, mae FDA wedi rhoi Dynodiad Cyffuriau Amddifad Ryplazim (ODD) a Dynodiad Clefyd Pediatreg Rare (PRDD) ar gyfer trin C-PLGD. Mae hyn yn golygu, os caiff Ryplazim ei gymeradwyo, y bydd BioWyddorau Liminal yn gymwys i dderbyn Voucher Adolygu Blaenoriaeth (PRV), y gellir ei ail-efelychu ar gyfer adolygiad blaenoriaeth ar gyfer unrhyw geisiadau newydd dilynol am gyffuriau a gellir eu gwerthu neu eu trosglwyddo.

Dywedodd Moira Daniels, Pennaeth Materion Rheoliadol a Sicrhau Ansawdd yn Liminal BioGwyddorau: "Rydym yn diolch i'r holl randdeiliaid sydd wedi gweithio'n ddiflino i'n helpu i gyflawni'r garreg filltir hon, gan gynnwys ein tîm proffesiynol ym maes cynhyrchu BioWyddorau Liminal, rheoli ansawdd ac ymchwil glinigol, ac Ymchwilwyr, cleifion a theuluoedd sy'n cefnogi cynllun datblygu Ryplazim. Rydym wedi ymrwymo i ddarparu'r cynllun triniaeth C-PLGD cyntaf a gymeradwywyd gan FDA i gleifion, a fydd yn cael effaith gadarnhaol ar fywydau cleifion."