Mae Trikafta, therapi triphlyg arloesol Vertex, yn trin plant 6-11 oed yn llwyddiannus yng Ngham 3 yr astudiaeth fyd-eang!

Mae Vertex Pharmaceuticals yn arweinydd byd-eang wrth drin ffibrosis systig (CF). Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni fod astudiaeth fyd-eang cam III yn gwerthuso'r therapi triphlyg Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor ac ivacaftor) ar gyfer trin plant Cymunedau yn Gyntaf rhwng 6-11 oed. Yn ôl y canlyniadau, bydd y cwmni'n cyflwyno cais cyffuriau atodol newydd (sNDA) i FDA yr UD ym mhedwerydd chwarter 2020, ac yn dilyn hynny bydd yn cyflwyno ceisiadau i asiantaethau rheoleiddio eraill ledled y byd.

Ym mis Hydref 2019, cymeradwywyd Trikafta gan FDA yr UD ar gyfer trin cleifion CF ag o leiaf un treiglad F508del yn y genyn rheoleiddiwr dargludiad traws-groen ffibrosis systig (CFTR) ac ≥12 oed, yn benodol: mae 2 dreiglad F508del (F / F) cleifion, neu gleifion ag un treiglad F508del ac un treiglad swyddogaethol lleiaf posibl (F / MF). Treiglad F508del yw'r treiglad mwyaf cyffredin sy'n achosi CF. Cyn hyn, mae'r FDA wedi rhoi cymhwyster adolygu blaenoriaeth Trikafta, cymhwyster llwybr cyflym, a chymhwyster cyffuriau arloesol (BTD).

Dywedodd Dr. Carmen Bozic, Prif Swyddog Meddygol Vertex ac Is-lywydd Gweithredol Datblygu Cyffuriau Byd-eang a Materion Meddygol:" Ein nod yw ehangu'r cymwysterau triniaeth i bob claf a allai elwa o'r cyffur trawsnewidiol hwn, ymhlith plant 6 oed. -11 mlynedd. Mae'r canlyniadau cadarnhaol a gyflawnwyd yn astudiaeth Cam 3 yn ein galluogi i fynd â'r nod hwn un cam ymhellach. Rydym yn edrych ymlaen at gyflwyno sNDA yn ystod y misoedd nesaf a dod â Trikafta i" i gleifion CF iau;

Mae'r cyhoeddiad yn astudiaeth cam 3 byd-eang label agored 24 wythnos a gynhaliwyd mewn 66 o blant CF 6-11 oed i werthuso effeithiolrwydd a diogelwch Trikafta. Yn y cleifion sydd wedi cofrestru yn yr astudiaeth, mae dau dreiglad F508del, neu un treiglad F508del ac un treiglad swyddogaethol lleiaf posibl (F / MF) yn y genyn CFTR. Prif bwyntiau diwedd yr astudiaeth yw diogelwch a goddefgarwch.

Dangosodd y canlyniadau fod Trikafta yn gyffredinol yn cael ei oddef yn dda ar ôl 24 wythnos o driniaeth, ac roedd y data diogelwch yn gyson â'r data a arsylwyd yn yr astudiaeth cam 3 flaenorol. Yn ogystal, yn ystod 24 wythnos o driniaeth, gwelwyd gwelliannau arwyddocaol yn glinigol mewn sawl pwynt terfyn effeithiolrwydd eilaidd, gan gynnwys: y newid canrannol a ragwelir mewn cyfaint anadlol gorfodol yr eiliad (ppFEV1), clorid chwys, a Fersiwn-adolygu holiadur ffibrosis systig (CFQ-R) sgôr parth anadlol, mynegai màs y corff (BMI) a dangosyddion mesur eraill.

Dangosodd yr astudiaeth fod proffil budd-risg Trikafta mewn plant CF 6-11 oed yn debyg i broffil risg-budd yr astudiaeth Cam 3 sy'n cefnogi cymeradwyo'r cyffur ar gyfer cleifion Cymunedau yn Gyntaf 12 oed a hŷn.

Mae ffibrosis systig (CF) yn glefyd genetig prin sy'n byrhau bywyd ac sy'n effeithio ar oddeutu 75,000 o bobl ledled y byd. Mae CF yn glefyd blaengar, aml-system sy'n effeithio ar yr ysgyfaint, yr afu, y llwybr gastroberfeddol, sinysau, chwarennau chwys, pancreas a'r llwybr atgenhedlu. Mae CF yn cael ei achosi gan rai treigladau yn y genyn CFTR sy'n achosi diffygion neu ddileu swyddogaeth protein CFTR. Rhaid i blant etifeddu 2 genyn CFTR diffygiol (un ar gyfer pob rhiant) i ddatblygu CF.

Er bod yna lawer o wahanol fathau o fwtaniadau CFTR a all achosi afiechyd, mae gan y mwyafrif o gleifion CF o leiaf un treiglad F508del. Gellir pennu'r treigladau hyn trwy brofion genetig neu genoteipio. Mae'r protein CFTR fel arfer yn rheoleiddio cludo ïon yn y gellbilen, a gall treigladau genynnau achosi dinistrio neu golli swyddogaeth y cynnyrch protein. Pan amherir ar gludiant ïon yn y gellbilen, bydd gludedd y gorchudd mwcws ar rai organau yn tewhau. Un o brif nodweddion y clefyd yw cronni mwcws trwchus yn y llwybr anadlol, gan arwain at anhawster anadlu, heintiau cronig yr ysgyfaint rheolaidd, a niwed cynyddol i'r ysgyfaint, sy'n arwain at farwolaeth yn y pen draw. Mae canolrif oedran marwolaeth cleifion Cymunedau yn Gyntaf yn eu 30au cynnar.

Hyd yn hyn, mae Vertex wedi rhestru 4 cyffur CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor ac ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor ac ivacaftor), gall y 3 chyffur cyntaf drin yno mae tua 40,000 o gleifion ledled y byd, gan gyfrif am oddeutu 50% o'r holl gleifion Cymunedau yn Gyntaf. Gall y therapi triphlyg Trikafta sydd newydd ei gymeradwyo ehangu'r ystod driniaeth i 90% o gleifion Cymunedau yn Gyntaf ledled y byd.

Ym mis Mehefin eleni, rhyddhaodd yr asiantaeth ymchwil marchnad fferyllol EvaluatePhamra adroddiad yn rhagweld y bydd Trikafta yn dod yn un o gyffuriau TOP10 a werthodd orau'r byd yn 2026, gyda gwerthiant yn cyrraedd 8.739 biliwn o ddoleri'r UD, a chyfradd twf blynyddol cyfansawdd. o 54.3% yn ystod 2019-2026. .