Mae Novartis Mayzent yn gwella gwybyddiaeth&yn arafu cynnydd anabledd, wedi'i lansio yn Tsieina

Yn ddiweddar, cyhoeddodd Novartis ddadansoddiad o’r cyffur sglerosis ymledol Mayzent (siponimod) ar gyfer trin treial CYFNEWID Sglerosis Ymledol blaengar (SPMS) Cam IIIb a threial EXPAND Cam III yn 8fed cynhadledd ACVIMS-ECTRIMS MSVirtual2020. canlyniad. Mae data'n dangos bod Mayzent yn gynllun triniaeth ddiogel a all wella gallu gwybyddol a lleihau'r risg o ddatblygiad anabledd. Po gynharaf y driniaeth, y mwyaf yw'r budd.

Ym mis Mai eleni, cymeradwywyd Mayzent i'w restru yn Tsieina ar gyfer trin sglerosis ymledol oedolion (RMS), gan gynnwys syndrom ynysig yn glinigol (CIS), clefyd ailwaelu-ail-dynnu (RRMS) a chlefyd blaengar eilaidd gweithredol (SPMS). Dros amser, bydd hyd at 50-60% o gleifion RRMS yn datblygu SPMS. Mae Mayzent yn fodiwlydd derbynnydd sphingosine 1-ffosffad (S1P) detholus cenhedlaeth newydd a'r cyntaf a gymeradwywyd ar gyfer trin SPMS yn y byd Cyffuriau therapi addasu clefyd y geg (DMT), gall cychwyn triniaeth yn gynnar arafu datblygiad anabledd a dirywiad gwybyddol mewn cleifion.

Mae EXCHANGE yn astudiaeth Cyfnod IIIb label agored 6 mis, sy'n gwerthuso diogelwch a goddefgarwch cleifion â sglerosis ymledol sy'n newid o therapi addasu clefydau eraill (DMT) i therapi Mayzent, gan gynnwys gweithgareddau SPMS Rhywiol. Roedd y dadansoddiad interim yn cynnwys 112 o gleifion o 42 canolfan yn yr Unol Daleithiau a fodlonodd y dadansoddiad diogelwch. Cryfhaodd y data ddiogelwch a goddefgarwch Mayzent' s ymhellach.

Mae EXPAND yn astudiaeth Cam III ar hap, dwbl-ddall, a reolir gan placebo, sy'n cymharu effeithiolrwydd a diogelwch Mayzent a plasebo mewn cleifion SPMS sydd â graddau amrywiol o anabledd. Mae'r canlyniadau'n dangos y gall defnyddio Mayzent yn gynnar ohirio datblygiad anabledd a gwella gallu gwybyddol.

Dangosodd dadansoddiad EXPAND ar ôl y digwyddiad fod cyflymder prosesu gwybyddol cleifion SPMS gweithredol ac anactif a dderbyniodd driniaeth Mayzent yn dangos gwelliant. Yn ogystal, mewn cleifion â chlefyd gweithredol, mae mwy o siawns o arsylwi gwelliannau sy'n berthnasol yn glinigol. Mae gan gleifion â SPMS gweithredol sy'n derbyn triniaeth Mayzent gynnar a pharhaus risg is o ddilyniant anabledd a dirywiad gwybyddol na'r rhai sy'n gohirio triniaeth Mayzent. Dangosodd dadansoddiad is-grwpiau, mewn cleifion â SPMS gweithredol, mai gwerth defnyddio triniaeth Mayzent yn gynnar yw y gall ei effaith gadarnhaol ar anabledd, cyflymder prosesu gwybyddol, a prognosis ailddigwydd bara hyd at 5 mlynedd.

Dywedodd Norman Putzki, Pennaeth Datblygu Byd-eang Niwrowyddoniaeth Novartis: “Un o’r nodau mwyaf i gleifion â sglerosis ymledol yw gallu byw’n annibynnol cyhyd ag y bo modd. Mae'r data a ryddhawyd heddiw yn cadarnhau ymhellach fuddion gallu gwybyddol ac oedi dilyniant anabledd. Gellir defnyddio Effaith, Mayzent fel opsiwn addas i gleifion newid yn ddiogel o therapïau eraill. Mae Mayzent yn dod â gobaith i gleifion sy'n ceisio cyflawni'r nod pwysig hwn. Quot GG;

Er bod cwrs sglerosis ymledol (MS) pob claf yn unigryw ac yn cael ei effeithio gan lawer o ffactorau, gan gynnwys defnyddio therapi addasu clefyd MS (DMT), amcangyfrifir y bydd hyd at 80% o gleifion sglerosis ymledol sy'n ail-dynnu (RRMS) yn y pen draw trosglwyddo i SPMS. Felly, mae'n bwysig iawn i gleifion ddechrau triniaeth yn gynnar er mwyn arafu dilyniant anabledd. Mae dilyniant anabledd yn amlaf yn cynnwys, ond heb fod yn gyfyngedig i, yr effaith ar symudedd, a allai arwain at yr angen am gymorth cerdded neu gadeiriau olwyn, camweithrediad y bledren, a dirywiad gwybyddol.

Cynhwysyn fferyllol gweithredol Mayzent' s yw siponimod, modulator derbynnydd sphingosine 1-ffosffad (S1P) cenhedlaeth newydd a all rwymo'n ddetholus i dderbynyddion S1P1 a S1P5. Wrth rwymo i dderbynyddion isdeip S1P1 ar lymffocytau, gall siponimod atal lymffocytau rhag gadael y nodau lymff, a thrwy hynny eu hatal rhag mynd i mewn i'r system nerfol ganolog (CNS) cleifion ag MS, gan chwarae effaith gwrthlidiol. Yn ogystal, gall siponimod hefyd fynd i mewn i'r CNS a rhwymo'n uniongyrchol i dderbynyddion isdeip S1P5 a S1P1 ar gelloedd penodol (oligodendrocytes ac astrocytes) i hyrwyddo ail-haenu ac atal llid.

Cymeradwywyd Mayzent gan FDA yr UD ym mis Mawrth 2019 ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion â sglerosis ymledol atglafychol (RMS), gan gynnwys sglerosis ymledol blaengar eilaidd gweithredol (SPMS) a sglerosis ymledol atglafychol (RRMS), Syndrom Ynysig Clinigol (CIS). Yn yr Undeb Ewropeaidd, cymeradwywyd Mayzent ym mis Ionawr 2020 ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion â SPMS, yn benodol: mae nodweddion delweddu gyda gweithgaredd sy'n digwydd eto neu ymfflamychol (er enghraifft, briwiau neu weithgaredd T1 wedi'i wella gan Gd, Lesau T2 newydd neu fwy). cleifion â chlefyd gweithredol gyda thystiolaeth, gan ohirio datblygiad anableddau corfforol.

Mae'n werth nodi mai Mayzent yw'r cyffur llafar cyntaf a gymeradwywyd ar gyfer cleifion SPMS â chlefyd gweithredol a'r cyffur cyntaf a gymeradwywyd ar gyfer cleifion SPMS â chlefyd gweithredol yn ystod y 15 mlynedd diwethaf. Profwyd bod y cyffur yn effeithiol wrth ohirio dilyniant afiechyd a bydd yn mynd i'r afael ag angen meddygol sylweddol heb ei ddiwallu ym mhoblogaeth cleifion SPMS â chlefyd gweithredol.

Mae Novartis wedi ymrwymo i ddod â Mayzent i gleifion ledled y byd. Ar hyn o bryd, mae ffeilio rheoliadol mewn sawl gwlad ar y gweill. Mae llwyddiant Mayzent' s yn hanfodol i Novartis, oherwydd mae Gilenya, cyffur llafar MS ysgubol arall gyda gwerthiant blynyddol o $ 3 biliwn, yn wynebu cystadleuaeth gynyddol. Mae'r diwydiant yn optimistaidd iawn ynghylch rhagolygon busnes Mayzent' s. Mae rhai dadansoddwyr yn rhagweld y bydd gwerthiannau brig Mayzent' s ar ôl rhestru yn cyrraedd $ 3 biliwn.