Cymeradwyodd FDA yr UD Octagam 10%: yr imiwnoglobwlin mewnwythiennol cyntaf (IVIg) ar gyfer trin dermatomyositis oedolion!

Cyhoeddodd Octapharma USA yn ddiweddar fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau’r Unol Daleithiau (FDA) wedi cymeradwyo Octaam 10% (imiwnoglobwlin mewnwythiennol [dynol]), sef y cyffur cyntaf a’r unig gyffur a ddefnyddir i drin dermatomyositis oedolion (dermatomyositis, DM) imiwnoglobwlin mewnwythiennol mewnwythiennol (IVIg). Mae dermatomyositis yn glefyd llidiol prin wedi'i gyfryngu imiwnedd. Mae Octagam 10% yn doddiant pigiad mewnwythiennol imiwnoglobwlin [dynol], sydd wedi'i gymeradwyo yn yr Unol Daleithiau ar gyfer trin purpura thrombocytopenig imiwn cronig (ITP) mewn oedolion.

Cymeradwyodd yr FDA Octagam i drin dermatomyositis yn seiliedig ar ganlyniadau treial clinigol ProDERM Cam 3 (rhif cofrestru ClinicalTrials.gov: NCT02728752). Mae hwn yn dreial clinigol ar hap canolog a'r astudiaeth gyntaf i werthuso effeithiolrwydd a diogelwch hirdymor IVIg wrth drin dermatomyositis oedolion. Cofrestrodd y darpar dreial clinigol Cam 3 arfaethedig hwn, dwbl-ddall, a reolir gan placebo, 95 o gleifion mewn 36 o ganolfannau clinigol ledled y byd (gan gynnwys 17 yn yr Unol Daleithiau) a dyma'r astudiaeth fwyaf sy'n gwerthuso IVIg fel opsiwn triniaeth ar gyfer dermatomyositis.

Dywedodd Rohit Aggarwal, aelod o Bwyllgor Llywio Ymchwil PrimDRM a chyfarwyddwr meddygol y Ganolfan Arthritis ac Hunanimiwn yn Ysgol Feddygaeth Prifysgol Pittsburgh:" Bydd ymchwil ProDERM yn cael effaith sylweddol ar ymarfer clinigol oherwydd bydd IVIg yn dod yn opsiwn triniaeth bwysig i gleifion â dermatomyositis. Yr ymchwil hon Mae'n rhoi mwy o hyder i glinigwyr yn effeithiolrwydd a diogelwch IVIg, ac mae'n darparu gwybodaeth werthfawr am ba fathau o gleifion sydd fwyaf addas ar gyfer triniaeth."

Mae dermatomyositis yn glefyd hunanimiwn idiopathig prin o achos anhysbys, sy'n effeithio ar oddeutu 10 o bobl fesul miliwn o drigolion America. Mae cleifion â dermatomyositis fel arfer yn dioddef o frech ar y croen, llid cronig yn y cyhyrau, a gwendid cyhyrau cynyddol. Mae'r afiechyd fel arfer yn effeithio ar oedolion yn eu 40au i'w 60au a phlant rhwng 5 a 15 oed. Mae cymhlethdodau dermatomyositis yn cynnwys dysffagia, niwmonia dyhead, problemau anadlu, a dyddodion calsiwm yn y cyhyrau, y croen, a meinweoedd cysylltiol. O'i gymharu â'r boblogaeth gyffredinol gyfatebol, mae cyfradd marwolaethau cleifion â dermatomyositis fwy na theirgwaith yn uwch.

Dywedodd Flemming Nielsen, Llywydd Octapharma USA:" Mae cymeradwyaeth yr FDA' s i Octaam® 10% fel triniaeth ddiogel ac effeithiol ar gyfer dermatomyositis oedolion yn newyddion cyffrous i gleifion sydd wedi dibynnu o'r blaen ar anghymeradwyaeth. triniaethau. Mae Octaharma wedi ymrwymo i ddarparu therapïau achub bywyd a gwella bywyd i gleifion â chlefydau prin. Rydym yn edrych ymlaen at weithio gyda sefydliadau cleifion a'r gymuned feddygol i ddatblygu addysg a rhaglenni cymorth eraill i ddarparu gwasanaethau i gleifion â dermatomyositis."

Roedd treial clinigol ProDerm yn cynnwys cyfnod cychwynnol 16 wythnos, dwbl-ddall, a reolir gan placebo. Cafodd cleifion eu hapoli i dderbyn Octagam dos uchel 10% (2g / kg) neu blasebo unwaith bob 4 wythnos. Dilynir y cyfnod triniaeth gychwynnol gan gyfnod ehangu label agored 24 wythnos. Os bydd cyflwr y claf' s yn dirywio yn ystod yr achos, caniateir iddynt newid y cynllun triniaeth. Yn yr astudiaeth, defnyddiwyd Safon Ymateb Myositis Coleg Americanaidd Rhewmatoleg (ACR) / Undeb Ewropeaidd yn Erbyn Cryd cymalau (EULAR) i fesur ymateb y claf' s i driniaeth.

Dangosodd y canlyniadau, yn y cyfnod triniaeth dwbl-ddall 16 wythnos gyntaf, ymatebodd 78.7% o'r cleifion a dderbyniodd Octagam yn gadarnhaol i driniaeth, tra bod 43.8% o'r cleifion a dderbyniodd blasebo wedi ymateb yn gadarnhaol i driniaeth. Ar ôl newid i IVIg yn ystod y cyfnod ehangu, roedd cyfradd ymateb y grŵp plasebo yn wythnos 40 yn debyg i gyfradd grŵp Octagam 10% yn wythnos 16 (y gwelliant lleiaf oedd 70%). Yn gyson â'r pwynt terfyn cynradd cyffredinol, roedd y pwyntiau terfyn eilaidd (gan gynnwys holl is-eitemau'r raddfa wella gyffredinol [TIS] ac eithrio ensymau cyhyrau, ardal clefyd dermatomyositis a mynegai difrifoldeb [CDASI]), o'i gymharu â plasebo, roedd triniaeth IVIg hefyd yn dangos arwyddocâd ystadegol arwyddocaol. gwelliant. Yn yr astudiaeth, mae diogelwch a goddefgarwch IVIg yn gyson â chanlyniadau diogelwch triniaeth IVIg a adroddwyd yn flaenorol.