Vutrisiran wrth drin amyloidosis hATTR â pholyneuropathi: niwed sylweddol i'r nerf --- 1/2

Mae Alnylam yn gwmni therapi RNAi sy'n arwain y diwydiant. Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni ganlyniadau cadarnhaol ychwanegol dadansoddiad yr is-grŵp a diweddbwynt archwiliadol astudiaeth HELIOS-A cam 3 vutrisiran yn 3edd Gynhadledd Amyloidosis ATTR Ewropeaidd. Mae Vutrisiran yn therapi RNAi sy'n cael ei ddatblygu sy'n cael ei ddatblygu i drin amyloidosis transthyretin (ATTR).

Mae HELIOS yn astudiaeth o gleifion ag amyloidosis ATTR etifeddol â pholyneuropathi (hATTR-PN). Mae'r data a ryddhawyd yn y cyfarfod yn cefnogi ac yn adeiladu ymhellach ar ganlyniadau pwyntiau terfynol cynradd ac eilaidd yr astudiaeth HELIOS-A a adroddwyd yn flaenorol: gwelwyd gwelliannau mewn meysydd pwysig o iechyd a swyddogaeth cleifion, gan gynnwys difrod niwropathi ac ansawdd bywyd (QoL ), gweithgareddau beunyddiol a gallu cyfranogi cymdeithasol, statws maethol a phwysedd y galon.

Yn benodol, dangosodd dadansoddiad is-grwpiau a phwyntiau terfyn archwiliadol, ar ôl 9 mis, o gymharu â plasebo, fod vutrisiran wedi gwella meysydd pwysig o iechyd a swyddogaeth cleifion. Dangosodd dadansoddiadau eraill, ni waeth a oedd y claf wedi defnyddio sefydlogwyr TTR o'r blaen, fod gan driniaeth vutrisiran welliannau tebyg o ran dilyniant niwroopathi ac ansawdd bywyd o'i gymharu â plasebo.

Ar hyn o bryd, mae'r cymhwysiad cyffuriau newydd (NDA) o vutrisiran ar gyfer trin polyneuropathi amyloidosis transthyretin etifeddol oedolion (hATTR-PN) trwy bigiad isgroenol bob 3 mis yn cael adolygiad blaenoriaeth gan FDA yr UD, a'r dyfynbris &; Cyffur Presgripsiwn Dyfynbris Deddf Taliadau Defnyddwyr &; (PDUFA) Y dyddiad targed yw Ebrill 14, 2022. Yn ogystal, yn seiliedig ar drafodaethau gydag Asiantaeth Meddyginiaethau Ewrop (EMA), mae Alnylam bellach yn bwriadu cyflwyno cais am awdurdodiad marchnata (MAA) ar gyfer vutrisiran ymlaen llaw yn seiliedig ar y canlyniadau 9 mis. o'r astudiaeth HELIOS-A.

Mae Vutrisiran wedi cael Dynodiad Cyffuriau Amddifad (ODD) ar gyfer trin amyloidosis ATTR yn yr Unol Daleithiau a'r Undeb Ewropeaidd, a Dynodiad Trac Cyflym (FTD) ar gyfer trin hATTR-PN yn yr Unol Daleithiau. Os caiff ei gymeradwyo, fel chwistrelliad isgroenol newydd bob 3 mis, mae gan vutrisiran y potensial i wyrdroi amlygiadau polyneuropathi y clefyd.

Dywedodd Pushkal Garg, MD, Prif Swyddog Meddygol Alnylam:" mae amyloidosis hATTR yn glefyd aml-system sy'n datblygu'n gyflym ac sy'n cael effaith sylweddol ar fywyd beunyddiol cleifion a bydd yn gwaethygu dros amser heb driniaeth briodol. Mae'r data ychwanegol hyn o astudiaeth HELIOS-A yn dangos bod gan vutrisiran botensial i drin cleifion ag ystod eang o amyloidosis hATTR â pholyneuropathi (hATTR-PN), ac mae wedi cyflawni canlyniadau calonogol mewn cyfres o fesurau iechyd a swyddogaethol pwysig Yn ogystal , waeth beth oedd y defnydd blaenorol o sefydlogwyr TTR, fe wnaeth sgorau difrod niwropathig ac ansawdd bywyd y claf wella."

siRNA: Tawelu genynnau penodol, gan leihau'r ystod mynegiant 99%

Roedd astudiaeth HELIOS-A yn cynnwys 164 o gleifion ag amyloidosis ATTR etifeddol â pholyneuropathi (hATTR-PN). Yn 9 mis, cyrhaeddodd vutrisiran y pwyntiau terfynol sylfaenol a phob pwynt eilaidd: o'i gymharu â plasebo, arweiniodd triniaeth vutrisiran at welliant ystadegol arwyddocaol mewn difrod niwropathig, ansawdd bywyd a chyflymder cerddediad. Mae dadansoddiad yr is-grŵp a data effeithiolrwydd archwiliadol astudiaeth HELIOS-A yn rhoi mwy o fewnwelediadau i fuddion posibl vutrisiran mewn agweddau pwysig ar iechyd a lles cleifion, fel a ganlyn:

—— Ar y 9fed mis, ym mhob is-grŵp cleifion a bennwyd ymlaen llaw (gan gynnwys oedran, rhyw, hil, ardal ddaearyddol, nam niwropathig sylfaenol, genoteip, defnydd blaenorol o sefydlogwyr TTR, polyneuropathi teuluol amyloid teuluol [FAP]) a cham cyn- arweiniodd is-grŵp cardiaidd penodedig, o'i gymharu â plasebo, triniaeth vutrisiran at well sgôr difrod niwroopathi (mNIS+7) ac roedd sgôr niwroopathi bywyd-diabetig ansawdd Norfolk (Norfolk QOL-DN) yn dangos gwelliant cyson.