Mae efgartigimod antagonist FcRn yn cael ei adolygu yn yr UE, a chyflwynodd Zai Lab ef i China!

Cyhoeddodd argenx partner Zai Lab yn ddiweddar fod Asiantaeth Meddyginiaethau Ewrop (EMA) wedi derbyn cais am awdurdodiad marchnata (MAA) ar gyfer efgartigimod, antagonist FcRn ar gyfer trin myasthenia gravis systemig (gMG). Mae LCA wedi cychwyn proses adolygu ffurfiol a disgwylir iddo wneud penderfyniad adolygu yng nghanol 2022. Ar hyn o bryd, mae triniaeth efgartigimod' s hefyd yn cael ei adolygu gan FDA yr UD, a dyddiad targed Deddf Ffi Defnyddwyr Cyffuriau Presgripsiwn (PDUFA) yw Rhagfyr 17, 2021. Yn gynharach eleni, cyflwynodd argenza hefyd cais am efgartigimod i drin gMG i Asiantaeth Fferyllol a Dyfeisiau Meddygol Japan (PMDA).

Mae Myasthenia gravis (MG) yn glefyd niwrogyhyrol sy'n cael ei gyfryngu gan IgG pathogenig ac sy'n effeithio'n ddifrifol ar ansawdd bywyd. Gall symptomau’r afiechyd a sgil effeithiau therapïau cyfredol achosi niwed sylweddol i fywydau cleifion. Gall MG gael effaith ddinistriol ar fywyd ac annibyniaeth y claf' s, a gall effeithio ar y gallu i lyncu, siarad, cerdded, a hyd yn oed anadlu. Yn ogystal, mae pob claf yn profi MG yn wahanol, sy'n gwneud rheoli clefydau yn anrhagweladwy.

Os caiff ei gymeradwyo, efgartigimod fydd yr antagonydd FcRn cyntaf a'r unig un i dderbyn cymeradwyaeth reoliadol a bydd yn dod â therapi wedi'i dargedu cyntaf o'i fath i gleifion gMG. Dangosodd canlyniadau treial canolog ADAPT Cam 3 y gall triniaeth efgartigimod wella cryfder ac ansawdd bywyd cleifion â gMG yn sylweddol. Yn benodol, mae'r rhan fwyaf o gleifion sy'n cael eu trin ag efgartigimod wedi arsylwi gwelliannau arwyddocaol yn glinigol yn ystod pythefnos gyntaf eu gweinyddiaeth. Mae gan y canlyniadau hyn oblygiadau pwysig i'r gymuned MG.

Mae cymhwysiad rheoliadol efgartigimod ar gyfer trin gMG yn seiliedig ar ganlyniadau treial canolog ADAPT Cam 3. Cyhoeddwyd y data perthnasol yn The Lancet Neurology ym mis Mehefin eleni. Teitl yr erthygl yw: Diogelwch, effeithiolrwydd, a goddefgarwch efgartigimod mewn cleifion â myasthenia gravis cyffredinol (ADAPT): treial cam 3 aml-ganolfan, ar hap, wedi'i reoli gan placebo.

Dangosodd y canlyniadau fod y treial ADAPT wedi cyrraedd y pwynt olaf sylfaenol: mewn cleifion â gwrthgorff derbynnydd acetylcholine positif (AChR Ab +) gMG, yn ôl sgôr gweithgaredd myasthenia gravis o ddydd i ddydd (MG-ADL), o'i gymharu â'r plasebo. grŵp, roedd gan y grŵp triniaeth efgartigimod fwy Roedd cyfran uchel o gleifion yn ymatebwyr (67.7% o'i gymharu â 29.7%; p< 0.0001).="" diffiniwyd="" ymatebwyr="" fel="" rhai="" oedd="" â="" gwelliant="" o="" 2="" bwynt="" o="" leiaf="" yn="" y="" sgôr="" mg-adl="" am="" 4="" wythnos="" yn="" olynol="" neu'n="" hwy.="" yn="" ogystal,="" cyflawnodd="" 40%="" o="" gleifion="" yn="" y="" grŵp="" triniaeth="" efgartigimod="" fynegiant="" symptomau="" lleiaf="" posibl="" (a="" ddiffinnir="" fel="" sgôr="" mg-adl="" o="" 0="" [asymptomatig]="" neu="" 1),="" tra="" mai="" dim="" ond="" 11.1%="" oedd="" cyfran="" y="" cleifion="" yn="" y="" grŵp="" plasebo="" a="" gyflawnodd="" y="" nod="" hwn.="" ymhlith="" yr="" ymatebwyr="" achr-ab="" +,="" cafodd="" 84.1%="" o="" gleifion="" welliant="" clinigol="" sylweddol="" yn="" sgorau="" mg-adl="" o="" fewn="" pythefnos="" cyntaf="" y="" driniaeth.="" yn="" yr="" astudiaeth="" hon,="" roedd="" diogelwch="" efgartigimod="" yn="" debyg="" i="">

Ar ôl cwblhau'r treial ADAPT, aeth 90% o gleifion i dreial ADAPT plus, astudiaeth estyniad label agored a barhaodd 3 blynedd i werthuso diogelwch a goddefgarwch tymor hir efgartigmod. Yn ADAPT ac ADAPT a mwy, cafodd o leiaf 118 o gleifion driniaeth efgartigmod am 12 mis neu fwy.

mecanwaith gweithredu efgartigimod

Mae Efgartigimod yn ddarn o wrthgorff sy'n cael ei ddatblygu, wedi'i gynllunio i leihau gwrthgyrff imiwnoglobwlin G (IgG) pathogenig a rhwystro cylchrediad IgG. Gall Efgartigimod rwymo i FcRn, a fynegir yn eang ledled y corff ac sy'n chwarae rhan ganolog wrth atal dirywiad gwrthgyrff IgG. Gall blocio FcRn leihau lefel mynegiant gwrthgyrff IgG a gall drin afiechydon hunanimiwn y gwyddys eu bod yn cael eu gyrru gan wrthgyrff IgG pathogenig, gan gynnwys: myasthenia gravis (MG), clefyd cronig sy'n achosi gwendid cyhyrau; pemphigus vulgaris (PV), clefyd croen cronig a nodweddir gan bothellu difrifol ar y croen; thrombocytopenia imiwn (ITP), clefyd cronig a amlygir gan ecchymosis a gwaedu; polyneuropathi llidiol cronig demyelinating (CIDP)), clefyd lle mae niwed i'r system nerfol yn achosi anhwylderau symud.

Ar Ionawr 6, 2021, cyhoeddodd Zai Lab ac argenx fod y ddwy ochr wedi dod i gydweithrediad awdurdodedig unigryw, a bydd Zai Lab yn gyfrifol am hyrwyddo datblygiad a masnacheiddio efgartigimod yn China Fwyaf (gan gynnwys Mainland China, Hong Kong, Taiwan a Macau ).

Dywedodd Dr. Ren Hairui, prif swyddog meddygol ym maes autoimmunity a gwrth-heintio Zai Lab: Ar hyn o bryd mae tua 200,000 o gleifion â myasthenia gravis yn Tsieina. Mae'r opsiynau triniaeth presennol yn gyfyngedig iawn ac mae anghenion clinigol enfawr heb eu diwallu. Yn seiliedig ar y data presennol o efgartigimod, disgwylir i'r cynnyrch hwn newid statws cyfredol triniaeth myasthenia gravis systemig a chlefydau hunanimiwn difrifol eraill ar ôl ei gymeradwyo.

Yn ôl telerau'r cytundeb, bydd Zai Lab yn sicrhau'r hawl unigryw i ddatblygu a masnacheiddio efgartigimod yn China Fwyaf. Bydd Zai Lab yn gyfrifol am ymchwil glinigol cofrestru byd-eang a datblygu efgartigimod ar gyfer sawl arwydd yn Tsieina. Yn ogystal, bydd Zai Lab hefyd yn gyfrifol am gychwyn astudiaethau cadarnhau cam 2 ar gyfer nifer o arwyddion newydd yn China Fwyaf i gyflymu datblygiad mwy o arwyddion hunanimiwn ar gyfer efgartigimod ar raddfa fyd-eang.