Caniataodd FDA yr UD adolygiad blaenoriaeth Nefecon (Budesonide): mae ganddo'r potensial i gywiro afiechyd!

Yn ddiweddar, cyhoeddodd cwmni biofaethygol Sweden Calliditas Therapeutics fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau’r Unol Daleithiau (FDA) wedi derbyn y Cais Cyffur Newydd (NDA) o Nefecon (Budesonide) ac wedi rhoi adolygiad blaenoriaeth, sy’n ffurfiad llafar newydd o budesonide. Mae'n is-reoleiddiwr IgA1, sy'n trin neffropathi IgA (IgAN) trwy is-reoleiddio IgA1 wedi'i dargedu. Mae'r FDA wedi dynodi dyfynbris&yr NDA; Deddf Ffioedd Defnyddwyr Cyffuriau Rhagnodi" (PUDFA) dyddiad targed fel Medi 15, 2021.

Os caiff ei gymeradwyo, Nefecon fydd y therapi cyntaf a ddyluniwyd ac a gymeradwywyd yn benodol ar gyfer trin IgAN, gyda photensial i gywiro afiechyd. Ar ôl cael cymeradwyaeth, mae Calliditas yn bwriadu masnacheiddio Nefecon ar ei ben ei hun yn yr Unol Daleithiau.

Dywedodd Renée Aguiar Lucander, Prif Swyddog Gweithredol Calliditas:" Rydym yn gyffrous iawn i dderbyn adolygiad â blaenoriaeth, sy'n adlewyrchu'r anghenion meddygol sylweddol sydd heb eu diwallu ar gyfer triniaeth IgAN. Rydym yn edrych ymlaen at weithio gyda'r asiantaeth i gael cymeradwyaeth carlam yn ddiweddarach eleni. Er mwyn i ni allu darparu'r cyffur cymeradwy cyntaf i gleifion IgAN. Quot GG;

Mae Nefecon yn baratoad llafar patent sy'n cynnwys rhyddhad gweithredol-sylwedd budesonide grymus ac adnabyddus i'w ryddhau wedi'i dargedu. Yn ôl y prif fodel pathogenesis, mae'r paratoad wedi'i gynllunio i ddosbarthu cyffuriau i ddarn Peyer' s yn y coluddyn bach isaf lle tarddodd y clefyd. Mae Nefecon yn deillio o dechnoleg TARGIT, sy'n caniatáu i sylweddau basio trwy'r stumog a'r coluddion heb gael eu hamsugno, a dim ond pan fyddant yn cyrraedd rhan isaf y coluddyn bach y gellir eu rhyddhau.

Fel y dangosir yn y treial Cam 2b mawr a gwblhawyd gan Calliditas, mae'r cyfuniad o ddos ​​a phroffil rhyddhau wedi'i optimeiddio yn effeithiol i gleifion IgAN. Yn ogystal ag effeithiau lleol effeithiol, mantais arall o ddefnyddio'r sylwedd gweithredol hwn yw ei bioargaeledd isel, hynny yw, mae tua 90% o'r sylwedd actif yn anactif yn yr afu cyn cyrraedd y cylchrediad systemig. Mae hyn yn golygu y gellir defnyddio cyffuriau crynodiad uchel yn lleol lle bo angen, ond mae amlygiad systemig a sgîl-effeithiau yn gyfyngedig iawn.

Calliditas yw'r unig gwmni sydd wedi sicrhau data cadarnhaol yng ngham 2b a cham 3 treialon clinigol ar hap, dwbl-ddall, a reolir gan placebo, o IgAN. Cyrhaeddodd y ddau dreial y terfynau eilaidd cynradd ac allweddol.

Mae cyflwyniad Nefecon NDA yn seiliedig ar y data cadarnhaol o ran A o astudiaeth cyfnod allweddol 3 o NefIgArd. Astudiaeth aml-fenter ryngwladol ar hap, dwbl-ddall, a reolir gan placebo, a ddyluniwyd i werthuso effeithiolrwydd a diogelwch Nefecon a plasebo mewn 200 o gleifion IgAN sy'n oedolion. Fel y soniwyd yn gynharach, o'i gymharu â plasebo, cyrhaeddodd yr astudiaeth brif bwynt lleihau proteinuria a dangos bod eGFR yn sefydlog ar ôl 9 mis. Mae'r wybodaeth a gyflwynwyd hefyd yn cynnwys data clinigol o dreial Cam 2 NEFIGAN, a gyrhaeddodd hefyd bwyntiau terfynol cynradd ac eilaidd astudiaeth NefIgArd. Dangosodd y ddau dreial fod Nefecon yn gyffredinol yn cael ei oddef yn dda, a bod canlyniadau tebyg i'r ddau grŵp.

Mae Calliditas wedi gwneud cais am gymeradwyaeth carlam. Mae cymeradwyo carlam yn sianel cymeradwyo cyffuriau newydd gan FDA yr UD, sy'n caniatáu cymeradwyo cyffuriau sydd â'r potensial i ddatrys anghenion meddygol heb eu diwallu afiechydon mawr yn seiliedig ar ddiweddbwynt dirprwyol. Diweddbwynt dirprwyol treial cyfnod allweddol NefIgArd yw lleihau proteinwria o'i gymharu â plasebo, a oedd yn seiliedig ar fframwaith ystadegol meta-ddadansoddiad ymchwil glinigol a gyhoeddwyd gan Thompson A et al. yn 2019 ar gyfer ymyriadau mewn cleifion IgAN mewn astudiaethau clinigol. sefyll o'r neilltu. Mae astudiaeth gadarnhau a ddyluniwyd i ddarparu data tymor hir ar fudd-daliadau arennau wedi'i chofrestru'n llawn a disgwylir iddo gael ei gyhoeddi yn gynnar yn 2023.