Rhoddodd FDA'r UD adolygiad blaenoriaeth o'r ffetws: trin diffyg o fath a molybdenum (MoCD)!

Cyhoeddodd Fferyllfeydd BridgeBio a'i is-gwmnïau Biowyddorau Tarddiad yn ddiweddar fod yr Unol Daleithiau. Mae Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau (FDA) wedi derbyn cais cyffuriau newydd (NDA) ar gyfer fosdenopterin (BBP-870/ORGN001 gynt), sy'n therapi amnewid is-set asid Ffosbric (cPMP) ciclopyropterin (cPMP) i drin cleifion â diffyg ffatri o fath A molybdenum (MoCD). Ar hyn o bryd nid oes triniaeth gymeradwy i drin math A MoCD, sy'n gallu achosi niwed difrifol a di-droi'n-ôl i fabanod a phlant.

Dyma NDA cyntaf BridgeBio i'w dderbyn, ac mae FDA wedi rhoi cymhwyster adolygu blaenoriaeth ar gyfer yr NDA hwn. Yn y gorffennol, mae'r FDA wedi rhoi Dynodiad Cyffuriau Brecwast (BTD) a Dynodiad Clefyd Pediatreg Rare (RPDD) gan yr FDA. Os caiff fosdenopterin ei gymeradwyo, bydd BridgeBio yn gymwys i gael Voucher Adolygu Blaenoriaeth (PRV). Yn yr Unol Daleithiau a'r Undeb Ewropeaidd, mae'r fosdenopterin wedi cael Dynodiad Cyffuriau Amddifad (ODD). Dyma'r tro cyntaf i BridgeBio dderbyn cytundeb cyfrinachedd.

Mae Math A MoCD yn anhwylder metabolig cynhenid prin iawn, awtosomal a etifeddwyd. Achosir y clefyd drwy dorri ar draws synthesis y cofactor molybdenum (MoCo), sy'n atal s-thiocyanate (is Mae cronni metabolau niwroocsiig o sylflfate yn hanfodol. Fel arfer, mae cleifion MoCD math A yn fabanod ag encephalopathi difrifol ac epilepsi anhydrin. Mae'r clefyd yn mynd rhagddo'n gyflym ac mae cyfradd marwolaethau babanod yn uchel. Mae'r babanod hynny a oroesodd yr ychydig fisoedd cyntaf wedi oedi cyn datblygu ac wedi dioddef niwed nerfol na ellir ei wrthdroi, gan gynnwys erchyllterau'r ymennydd gyda gwddf deunydd gwyn, datweoedd wyneb, a pharaplegia spastig. Gall y maniffestos clinigol debyg i encephalopathi hypocig-isgemig (HIE) neu anhwylderau ymafael newyddenedigol eraill, a all arwain at gamddiagnosis a cholli diagnosis. Gall canfod lefelau sylffwd uwch a lefelau S-thiocyanate yn yr wrin ar unwaith, yn ogystal â lefelau asid serum wrig isel iawn, helpu i ddiagnosio cleifion â'r moCD tybiedig.

mae fosdenopterin yn dihydrad hydrobromide arloesol sydd wedi'i gynllunio i drin math A MoCD drwy ddisodli cPMP a chaniatáu i'r ddau risiau synthesis MoCo sy'n weddill (actifadu ensym sy'n ddibynnol ar MoCo a thynnu'r maes glo) barhau.

Ar hyn o bryd, mae fosdenopterin yn cael ei ddatblygu i drin cleifion â math A MoCD. Ar hyn o bryd, nid oes therapi wedi'i gymeradwyo ar gyfer trin math A MoCD, sy'n gallu achosi niwed niwrolegol difrifol a di-droi'n-ôl, gydag amser goroesi canolrifol o 3-4 blynedd.

Dywedodd Neil Kumar, Prif Swyddog Gweithredol a sylfaenydd BridgeBio: "Hoffem ddiolch i gleifion, aelodau o'r teulu, gwyddonwyr, meddygon a'r holl bersonél perthnasol eraill a'n helpodd i gyflawni'r garreg filltir hollbwysig hon. Mae math A MoCD yn glefyd dinistriol gyda goroesiad canolrifol. Mewn llai na 4 blynedd, gobeithiwn yn eiddgar y gellir darparu ein therapïau ymchwil i gleifion nad oes ganddynt opsiynau triniaeth cymeradwy ar hyn o bryd. Mae BridgeBio yn bodoli i helpu cynifer o gleifion â phosibl gyda chlefydau genetig, waeth pa mor brin. Diolchwn i CHI FDA am dderbyn ein NDA cyntaf a chynnal adolygiad blaenoriaeth. Edrychwn ymlaen at gyflwyno'r ail NDA ar gyfer gwybodaeth am driniaeth ail-linell o groniocarcinoma yn ddiweddarach eleni."