Llwyddodd Sbaen i ddatblygu math newydd o nanomedicine ar gyfer trin clefyd Fabry

Yn ddiweddar, mae ymchwilwyr o Sefydliad Gwyddor Deunydd Barcelona (ICMAB-CSIC) o dan Gyngor Ymchwil Goruchaf Sbaen (CSIC) wedi datblygu cyffur newydd yn llwyddiannus ar gyfer trin Fabry.

Mae clefyd ffabrig yn glefyd prin, clefyd storio lysosomaidd etifeddol a achosir gan fwtaniadau yn y genyn GLA sy'n amgodio α-galactosidase A (α-Gal A). Gall y clefyd achosi cymhlethdodau cardiofasgwlaidd a serebro-fasgwlaidd a methiant arennol, yn ogystal â phenodau poen difrifol. Yn ôl yr ystadegau, mae 2.6 o bobl i bob 10,000 o bobl yng ngwledydd yr UE yn dioddef o glefyd Fabry.

Enwir y cyffur nano a ddatblygwyd gan Xixin yn" nanoGLA". Mae astudiaethau wedi dangos bod gan y cyffur newydd well effeithiolrwydd clinigol na'r therapi amnewid ensymau sydd wedi'i awdurdodi ar hyn o bryd i drin clefyd Fabry. Ar yr un pryd, mae ganddo hefyd fanteision cost is a gwella ansawdd bywyd cleifion.

Mae'r cyffur yn ganlyniad ymchwil i'r dyfynbris GG; Smart4Fabry" prosiect wedi'i lansio yn 2017 yn Ewrop. Ariannwyd ymchwil a datblygiad y prosiect gan 5.8 miliwn ewro gan' s quot GG; Horizon 2020" rhaglen. Ar hyn o bryd, mae'r cyffur wedi'i awdurdodi gan Bwyllgor Cynhyrchion Cyffuriau Amddifad (COMP) Asiantaeth Meddyginiaethau Ewrop (EMA).