Aml-system yn atroffi newydd! FDA a roddwyd y cymhwyster carlam cyntaf ar gyfer verdiperstat, ataliwr myeloperoxidase llafar!

Mae biohaven yn gwmni biofferyllol sy'n ymroi i ddatblygu cyffuriau newydd ar gyfer clefydau niwrolegol. Yng nghanol y mis hwn, lansiodd y cyffur Nurtec ODT (rimegepant, 75mg) yn y farchnad yn yr Unol Daleithiau. Dyma'r cyntaf a'r unig ffurf dos disintegration geneuol sy'n cael eu cymeradwyo'n gyflym gan y Rheoliadau (ODT) sy'n cael eu rhoi yn y dosbarth (cgrp) o calcitonin, sy'n cael eu defnyddio i drin meigryn oedolion yn llym (gyda neu heb Aura).

Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni fod gweinyddiaeth bwyd a chyffuriau yr Unol Daleithiau (FDA) wedi rhoi verdiperstat direloperoxidase (MPO) ar gyfer cymhwyster llwybr carlam (FTD) ar gyfer trin atroffi lluosog system (MSA).

Mae MSA yn glefyd Niwroddirywiol angheuol sy'n prysur ddatblygu, gydag amser ar gyfartaledd o'r dechrau hyd at farwolaeth 6-10 mlynedd. Gall MSA achosi problemau symud sy'n debyg i glefyd Parkinson (megis bradykinesia, cyhyrau'n stiff, Crynwr, a chydbwysedd gwael) a phroblemau swyddogaethol anwirfoddol, gan gynnwys rheoli pwysedd gwaed, swyddogaeth y bledren, a threuliad. Ar hyn o bryd, nid oes gwellhad i MSA, dim ond therapi symptomatig sydd ar gael.

Mae FTD yn anelu at gyflymu datblygiad ac adolygiad cyflym o gyffuriau ar gyfer clefydau difrifol i fynd i'r afael ag anghenion meddygol difrifol sydd heb eu diwallu mewn meysydd allweddol. Mae cael cymwysterau carlam ar gyfer cyffuriau arbrofol yn golygu y gall cwmnïau fferyllol ryngweithio â'r FDA yn amlach yn ystod y cyfnod o R D. Ar ôl cyflwyno ceisiadau marchnata, maent yn gymwys i gael cymeradwyaeth garlam ac adolygiad â blaenoriaeth os ydynt yn bodloni'r safonau perthnasol. Yn ogystal, maent hefyd yn gymwys i'w hadolygu'n barhaus.

Dywedodd irfan Qureshi, Is-Lywydd niwroleg yn Biohaven: "Rydym yn falch iawn bod yr FDA a roddwyd yn gymhwyster carlam verdiperstat, sy'n amlygu'r anghenion meddygol nas diwallwyd yn uchel ym mhoblogaeth cleifion MSA. Gall cymhwyster carlam helpu i gyflymu datblygiad verdiperstat fel y therapi cyntaf sy'n anelu at arafu cynnydd y clefyd dinistriol hwn. "

fformiwla adeileddol cemegol verdiperstat (Ffynhonnell: medchemexpress.cn)

Cafwyd verdiperstat gan AstraZeneca gan Biohaven ym mis Medi 2018, a'r Cod datblygu ar gyfer AstraZeneca yw AZD3241. Mae verdiperstat yn un o'r cyntaf i'r dosbarth, yn llafar, yn treiddio i'r ymennydd, ataliwr diwrthdro o myeloperoxidase (MPO). Mae MPO yn yrrwr allweddol o straen ocsidiol patholegol a llid yn yr ymennydd. Yn yr Unol Daleithiau a'r Undeb Ewropeaidd, mae verdiperstat wedi cael statws cyffuriau amddifad ar gyfer trin atroffi lluosog y system (MSA). Yn ogystal, mae gan verdiperstat y potensial i drin clefydau eraill sy'n gysylltiedig â straen ocsidiol, llid, a niwroddirywiad.

Mewn astudiaethau cam I a cham II, mae mwy na 250 o wirfoddolwyr a chleifion iach wedi cael eu trin â verdiperstat. Mewn cleifion gyda MSA, mae dos o hyd at 900 mg ddwywaith y dydd fel arfer yn oddefol. Dangosodd canlyniadau rhagarweiniol astudiaeth o gam IIa o gleifion MSA, ar ôl 12 wythnos o driniaeth, fod cleifion a oedd yn derbyn plasebo wedi dirywio o 4.6 pwynt yn y Prif Fynegai effeithiolrwydd (graddfa sgôr MSA unffurf), tra'n derbyn verdiperstat 300 dos AGB a 600 mg o ddos o gleifion yn dangos gostyngiad bach o 3.7 pwynt a 2.6 pwynt yn y drefn honno. Mae delweddu anifeiliaid anwes o brotein trawsleoliad (TGMC) mewn cleifion â chlefyd Parkinson yn dangos y gall verdiperstat leihau llid mewn rhanbarthau ymennydd sy'n gysylltiedig â chlefyd. Yn ogystal, mae verdiperstat hefyd yn lleihau'n sylweddol y gweithgaredd MPO mewn gwaed dynol, sy'n fiomarciwr i'r cyffur rwymo i'w darged.

Ar hyn o bryd, mae Biohaven yn cynnal astudiaeth cam III M-STAR (NCT03952806) aml-wlad i werthuso effeithiolrwydd verdiperstat ar gyfer MSA mewn tua 50 o ganolfannau clinigol yn yr Unol Daleithiau ac Ewrop. Mae'r cwmni hefyd yn gweithio gydag Ysbyty Cyffredinol Massachusetts i gynllunio treial clinigol i werthuso effeithlonrwydd verdiperstat wrth drin Sglerosis ochrol amyotroffig (ALS).