Mae HMPL-523 Chi-Med wedi'i gynnwys yn y categori therapi arloesol

Cyhoeddodd Chi-Med Fferyllfeydd (HUTCHMED) yn ddiweddar fod y Ganolfan ar gyfer Gwerthuso Cyffuriau (CDE) o'r Weinyddiaeth Cynhyrchion Meddygol Cenedlaethol (NMPA) wedi cynnwys HMPL-523 fel cyffur therapi arloesol ar gyfer trin pathogenau cronig sydd wedi cael o leiaf un therapi blaenorol. Cleifion sy'n oedolion sydd â thrombocytopenia imiwnedd (ITP). Mae HMPL-523 yn ataliwr newydd ar lafar spleen tyrosine kinase (Syk). Mae ITP yn anhwylder gwaedu awtoimiwn sy'n achosi gwaedu difrifol ac sy'n cael effaith sylweddol ac amlochrog ar iechyd ac ansawdd bywyd cleifion.

Mae cyffuriau therapi arloesol Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r Wladwriaeth yn cynnwys cyffuriau arloesol a ddefnyddir i atal a thrin clefydau difrifol sy'n bygwth bywyd ac nad oes ganddynt unrhyw ddulliau atal a thrin effeithiol nac sydd â manteision clinigol amlwg o'u cymharu â'r dulliau triniaeth presennol. Ar gyfer mathau sydd wedi'u cynnwys mewn cyffuriau therapi arloesol, gellir cyflwyno ceisiadau cymeradwyo amodol a cheisiadau adolygu a chymeradwyo blaenoriaeth wrth gyflwyno ceisiadau marchnata cyffuriau newydd.

Mae cynnwys HMPL-523 fel therapi arloesol yn seiliedig ar gefnogaeth data astudio Cam 1b. Cyflwynwyd data perthnasol fel cyflwyniad llafar yng Nghyfarfod Blynyddol Cymdeithas Hematoleg America (ASH) ym mis Rhagfyr 2021: O'r dyddiad torri data ym mis Medi 30, 2021, roedd cyfanswm o 34 o gleifion wedi'u hap-drefnu i HMPL-523 Yn y grŵp triniaeth, neilltuwyd 11 o gleifion i'r grŵp plasebo. O'r rhain, 11 (68. 8%) o'r 16 claf ar hap i dderbyn y dos a argymhellir o 300 mg unwaith bob dydd o HMPL-523 mewn treial clinigol cam 2 (RP2D) a ymatebodd yn ystod cyfnod dwbl-ddall 8 wythnos gyntaf yr astudiaeth. I'r gwrthwyneb, dim ond 1 (9.1%) o 11 o gleifion a oedd ar hap i dderbyn plasebo a ymatebodd. Mewn cyfnod label agored dilynol o 16 wythnos, ymatebodd claf arall ar hap i dderbyn RP2D HMPL-523.

Roedd pedwar claf a neilltuwyd ar hap i dderbyn plasebo wedi'u croesi i dderbyn RP2D HMPL-523 ar ôl y cyfnod dwbl-ddall cyntaf o 8 wythnos, ac ymatebodd pob un o'r 4 claf. Ar draws 2 gam yr astudiaeth, ymatebodd 16 o 20 o gleifion (80%) a chyflawnodd 8 (40%) ymatebion cadarn. [Diffiniwyd yr ymateb fel o leiaf un cyfrif platiau ≥50 × 10E9/L. Diffiniwyd ymateb gwydn fel cyfrif platiau ≥50 × 10E9/L ar o leiaf 4 o'r 6 ymweliad diwethaf. 】

Mae ITP yn glefyd awtoimiwn a nodweddir gan ddinistrio platiau imiwnedd a llai o gynhyrchu platiau. Gall cleifion gyflwyno petechiae croen, purpura, a gwaedu mwcosaidd gastroberfeddol a/neu wrethral. Mae ITP hefyd yn gysylltiedig â blinder (a adroddir mewn hyd at 39% o oedolion â ITP) ac ansawdd bywyd amhariad (gan gynnwys agweddau ar iechyd emosiynol, swyddogaethol ac atgenhedlol, yn ogystal â gwaith neu fywyd cymdeithasol). Amcangyfrifir mai 3.3 fesul 100,000 o oedolion y flwyddyn yw nifer yr achosion o ITP cynradd mewn oedolion, a'r nifer fwyaf o achosion yw 9.5 fesul 100,000 o oedolion.

Mae HMPL-523 yn ataliwr moleciwlau bach newydd, dethol iawn, cryf, a weinyddir ar lafar, gan dargedu spleen tyrosine kinase (Syk). Fel protein allweddol yn y llwybr signalau celloedd B, mae Syk yn darged therapiwtig aeddfed ar gyfer gwahanol is-deipiau o lymffomas celloedd B a chlefydau awtoimiwn. Ar hyn o bryd, mae gan Chi-Med bob hawl i HMPL-523 yn fyd-eang.

Gan fod dinistrio ITP yn gysylltiedig â phagocytosis a reoleiddir gan Syk o blatiau sy'n rhwym wrth dderbynyddion Fcγ, gall atalyddion Syk fod yn therapi ITP addawol.