Data Newydd 18 mis Vutrisiran: Trin Amyloidosis HATTR yn Effeithiol Gyda Pholyneuropathi!

Mae Alnylam yn gwmni therapi RNAi sy'n arwain y diwydiant. Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni ganlyniadau cadarnhaol 18 mis astudiaeth HELIOS-A cam 3 vutrisiran. Mae Vutrisiran yn therapi RNAi sy'n cael ei ddatblygu, sy'n cael ei chwistrellu'n isgroenol bob 3 mis ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion â pholyneuropathi amyloidosis transthyretin etifeddol (hATTR-PN). Yn flaenorol, cyrhaeddodd yr astudiaeth y pwynt terfyn cynradd a phob pwynt terfyn eilaidd ar y pwynt amser 9 mis.

Mae'r canlyniadau diweddaraf a ryddhawyd y tro hwn yn dangos bod yr astudiaeth wedi cyrraedd yr holl bwyntiau terfyn eilaidd a fesurwyd ar y pwynt amser 18 mis: o'i chymharu â data plasebo allanol astudiaeth APOLLO Cam 3 cyffur RNAi Onpattro (patisiran), achosodd triniaeth vutrisiran ddifrod niwropathi (mNIS Cafodd +7), ansawdd bywyd (QOL), cyflymder cerddediad, statws maethol, ac anabledd cyffredinol eu gwella'n ystadegol yn sylweddol. O ran y pwynt olaf eilaidd terfynol, yn ôl y disgwyl, dangosodd y grŵp triniaeth vutrisiran nad oedd yn israddol wrth ostwng lefelau TTR serwm o'i gymharu â'r grŵp triniaeth Onpattro yn yr astudiaeth.

Yn ogystal, ar ôl 18 mis, dangosodd cleifion a gafodd eu trin â vutrisiran welliant mewn sawl pwynt archwilio archwiliadol. O'i gymharu â plasebo, dangosodd cleifion a gafodd eu trin â vutrisiran welliant yn y pwynt terfyn biomarcwr cardiaidd NT-proBNP (mesur o bwysau cardiaidd). Yn ogystal, o'i gymharu â plasebo, roedd cleifion a gafodd eu trin â vutrisiran hefyd yn gwella mewn rhai paramedrau ecocardiograffig. Yn olaf, mewn carfan a gynlluniwyd o 48 o gleifion, roedd triniaeth vutrisiran yn gysylltiedig â gwelliant yn y nifer sy'n cymryd technetiwm (Technetium) yng nghalon y mwyafrif o gleifion, gan ddarparu tystiolaeth bosibl ar gyfer llwyth amyloid cardiaidd llai.

Yn yr astudiaeth hon, mae vutrisiran yn parhau i ddangos diogelwch a goddefgarwch calonogol. Mae Alnylam yn bwriadu cyhoeddi'r canlyniadau 18 mis llawn yn y gynhadledd feddygol yn gynnar yn 2022.

siRNA: Tawelu genynnau penodol, gan leihau'r ystod mynegiant 99%

Mae Vutrisiran yn therapi RNAi isgroenol sy'n cael ei ddatblygu ar gyfer trin amyloidosis ATTR, gan gynnwys amyloidosis etifeddol (hATTR) ac o fath gwyllt (wtATTR). Gall Vutrisiran dargedu a thawelu RNA negesydd penodol, gan ei rwystro cyn cynhyrchu proteinau math gwyllt a mutant transthyretin (TTR).

Mae Vutrisiran yn cael ei chwistrellu'n isgroenol bob chwarter (3 mis), a all helpu i leihau dyddodiad TTR amyloid yn y meinweoedd, hyrwyddo tynnu amyloid TTR a adneuwyd yn y meinweoedd, ac o bosibl adfer swyddogaeth y meinweoedd hyn. mae vutrisiran yn defnyddio platfform cyflenwi cydgysylltiedig Alnylam' s Cemeg Sefydlog Uwch (ESC) -GalNAc, sy'n ceisio gwella nerth a sefydlogrwydd metabolig uchel, gan ganiatáu pigiadau isgroenol anaml.

Ar hyn o bryd, mae cymhwysiad marchnata vutrisiran ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion â hATTR-PN yn cael ei adolygu gan FDA yr UD ac EMA yr Undeb Ewropeaidd. Yn yr Unol Daleithiau a’r Undeb Ewropeaidd, mae vutrisiran wedi cael Dynodiad Cyffuriau Amddifad (ODD) ar gyfer trin amyloidosis ATTR, ac yn yr Unol Daleithiau mae hefyd wedi cael Dynodiad Trac Cyflym (FTD) ar gyfer trin hATTR-PN i oedolion. Mae Vutrisiran yn cael adolygiad blaenoriaeth gan FDA yr UD, a dyddiad targed Deddf Ffi Defnyddwyr Cyffuriau Presgripsiwn (PDUFA) yw Ebrill 14, 2022.