Mae vitrakvi yn cael ei gymeradwyo yn y DU ar gyfer y driniaeth o tiwmorau solet ymasiad NTRK

Yn ddiweddar, mae'r cawr fferyllol o'r Almaen Bayer (Bayer) Precision oncoleg cyffur Vitrakvi (larotrectinib) wedi cael newyddion da yn y DU. Mae'r Sefydliad Cenedlaethol dros Iechyd a optimeiddio clinigol (NICE) wedi cyhoeddi canllawiau i gymeradwyo vitrakvi i'w ddefnyddio yn y Gwasanaeth Iechyd Gwladol (GIG) y Deyrnas Unedig, ar gyfer tiwmorau solet sy'n cynnwys ffit neurotroffig teiffoid kinase (ntrk) Fusion genyn yn tiwmorau cleifion plant ac oedolion, yn benodol: gall cleifion sydd ag ymasiad genynnau ntrk positif, yn lleol uwch, metastatig neu ad-drefnu llawfeddygol achosi cymhlethdodau difrifol , ac nid oes dewis boddhaol arall ar gyfer triniaeth. Mae'n werth crybwyll mai Vitrakvi yw'r cyffur "rhywogaeth ddiderfyn o ganser (nad yw'n gysylltiedig â histoleg)" a ddarperir gan y DU drwy'r gronfa cyffuriau canser (CDF) ar gyfer cleifion y GIG.

Vitrakvi yw atalydd trk arloesol llafar, sy'n ddull histoleg-driniaeth annibynnol, a ddatblygwyd yn arbennig ar gyfer trin tiwmorau sy'n cario genyn ntrk, waeth ble mae'r tiwmor yn tarddu o'r corff. Gall tiwmorau a yrrir gan TRK ddigwydd mewn gwahanol rannau o'r corff, fel arfer mewn mathau prin o diwmor, ac efallai na fydd opsiynau triniaeth confensiynol (fel llawdriniaeth, cemotherapi, radiotherapi, ac ati) yn foddhaol. Mae gan vitrakvi effeithlonrwydd cryf mewn plant ac oedolion gyda tiwmorau Fusion TRK, gan gynnwys tiwmorau system nerfol ganolog (NGA) a metastasau'r ymennydd, a all ddarparu cyfraddau talu uchel a recenadaethau parhaol.

Ar ddiwedd Tachwedd 2018, derbyniodd vitrakvi swp cyntaf y byd yn yr Unol Daleithiau, gan ddod yn yr atalydd trk llafar cyntaf a gymeradwywyd mewn hanes a'r cyntaf "rhywogaethau canser diderfyn, sbectrwm eang" cyffur gwrth-ganser nad oedd yn gysylltiedig â math tiwmor, agorodd cyfnod newydd o driniaeth "tiwmor agnostig". Ar hyn o bryd, mae Vitrakvi wedi cael ei gymeradwyo mewn llawer o wledydd a rhanbarthau ledled y byd, gan gynnwys yr Undeb Ewropeaidd.

Roedd penderfyniad NICE yn y DU yn seiliedig ar ddata cyfanredol o gyfanswm o 102 o gleifion o'r astudiaeth cam I o gleifion sy'n oedolion, sef astudiaeth cam II o gleifion o oedolion a phlant pediatrig, a'r astudiaeth gan cam I/II SCOUT o gleifion pediatrig, y mae 93 o gleifion o'r prif grŵp dadansoddi a 9 arall o gleifion â thwmorau prif system nerfol canolog. Dangosodd y canlyniadau fod triniaeth Vitrakvi yn dangos cyfradd peidio uchel, gollyngiad parhaol a chyflym. Y data penodol yw: Mae'r prif set o ddadansoddiadau yn dangos mai cyfanswm cyfradd ymateb (ORR) yw 72% (95% CI: 62, 81), y mae'r gyfradd ymateb gyflawn (CR) yn 16% a'r gyfradd ymateb rhannol (PR) yn 55%. Mewn dadansoddiad ychwanegol arall, gan gynnwys cleifion â nyrs glinigol arbenigol, roedd ORR yn 67% (95% CI: 57, 76), gyda CR o 15% a PR o 51%.

Ar adeg y prif ddadansoddiad, yr amser canolrif i'r ymateb cyntaf i gleifion a oedd yn derbyn Viktarvy oedd 1.81 mis. Ar adeg y dadansoddiad, nid oedd hyd canolrif y gollyngiad wedi ei gyrraedd (ystod: 1.6 + i 38.7 + mis), ac roedd gan 75% o'r cleifion hyd yn y cyfnod o beidio â thalu am 12 mis. O'r cleifion a gafodd driniaeth, roedd 88% (95% CI: 81, 95) yn dal yn fyw un flwyddyn ar ôl dechrau triniaeth. Ar adeg y dadansoddiad, nid yw'r goroesiad (PFS) cynnydd canolrifol wedi'i gyrraedd. Gwerthuswyd diogelwch 125 o gleifion ag ymasiad genynnau NTRK. Digwyddiadau mwyaf anffafriol (AEs) oedd gradd 1 neu radd 2. Dim ond 3% o gleifion oedd wedi gorfod rhoi'r gorau i'w trin yn barhaol oherwydd AEs a ddigwyddodd yn ystod triniaeth. Pedwar ar bymtheg (15%) Nododd y cleifion ostyngiad o ran dognau, ac o'r rhain roedd 10 (8%) o ganlyniad i ddigwyddiadau anffafriol. Digwyddodd y rhan fwyaf o ddigwyddiadau anffafriol a arweiniodd at leihad mewn dogn yn ystod tri mis cyntaf y driniaeth.

Viktarvy driniaeth ar gyfer oedolion sy'n gyrru TRK a phlant gyda chanser Mae gwelliannau clinigol sylweddol yn ansawdd bywyd cleifion (QoL). Yn y ddau fyd-eang, cofnodwyd bod 60% o gleifion sy'n oedolion wedi gwella yn yr EORTC QLQ-C30 sgôr iechyd byd-eang. Ar gyfer cleifion pediatrig, dywedodd 76% o gleifion fod gwelliant yng nghyfanswm y sgôr o PedsQL.

Meddai Amanda Cunnington, Cyfarwyddwr meddyginiaethau i gleifion Bayer UK: "Mae Bayer yn croesawu argymhelliad NICE am Viktarvy gan y bydd yn rhoi'r cyfle cyntaf i glinigwyr yn y DU ddarparu cleifion oedolion a phlant pediatrig gyda chanser sy'n cael eu gyrru gan Fusion i dargedu eu triniaethau sy'n benodol i yrrwr y clefyd. Mae Bayer yn falch o gydweithio â NICE a system gwasanaeth cenedlaethol y DU (GIG) drwy gydol y gwerthusiad o'r therapi arloesol hwn i ddod â phoblogaeth lafar newydd a allai fod yn fuddiol i gleifion canser sy'n cael eu gyrru gan opsiynau triniaeth Fusion TRK. "

Ntrk Fusion genyn yn newid genetig annormal sy'n bodoli mewn ystod eang o diwmorau, sy'n arwain at arwyddion trk heb reolaeth a thwf tiwmor. Mae mwy a mwy o dystiolaeth yn dangos y gellir amgodio protein TRKs y genyn, sydd â genynnau eraill, yn cynhyrchu signalau a all achosi i ganser dyfu mewn sawl rhan o'r corff. Mae canser y TRK Fusion ar y cyfan yn brin, gan effeithio ar ddim mwy nag ychydig filoedd o gleifion yn Ewrop bob blwyddyn. Gall ymasiad TRK effeithio ar blant ac oedolion ac mae'n digwydd ar amleddau gwahanol mewn gwahanol fathau o diwmor.

Y cynhwysyn fferyllol gweithredol vitrakvi yw larotrectinib, sy'n un ataliol, llafar, detholus, sy'n dderbynnydd tropomyosin derbynnydd (trks) wedi'i gynllunio i dargedu trk yn uniongyrchol (gan gynnwys trkb, trkb, a trkc), gan arwain at gau trk ffiwsiau llwybr signal twf tiwmor. Yn gyffredinol, mae canser y TRK Fusion yn brin ac mae'n effeithio ar ddim mwy nag ychydig filoedd o gleifion yn Ewrop bob blwyddyn. Gall y clefyd effeithio ar blant ac oedolion ac mae'n digwydd ar amleddau gwahanol mewn tiwmorau gwahanol. Mewn astudiaethau clinigol, ymchwiliwyd i Vitrakvi a'i drin 29 tiwmorau solet gyda gwahanol histolegau. Mae'r canlyniadau'n dangos bod gan vitrakvi weithgarwch gwrth-tiwmor sylweddol a gwydn yn erbyn tiwmorau ymasio trk, gan gynnwys o'r prif Lasau CNS a metastas yr ymennydd, waeth beth fo oedran y claf a histoleg y tiwmor.

Ffynhonnell:NiceAproves cyffur llafar VITRAKVI (larotrectinib), yr histology cyntaf-triniaeth annibynnol i gael ei darparu yn Lloegr, ar gyfer plant ac oedolion sydd â chanser gyrru TRK Fusion