VISEN pharma cyhoeddi hormon twf dynol TransConTM cael cymhwysedd cyffuriau amddifad ar gyfer yr Unol Daleithiau A thriniaeth yr UE o ddiffyg hormon twf

Ar 21 Ebrill, 2020, cyflwynodd VISEN pharma, cwmni cyd-fenter yn unswydd ar gyfer y maes trin Endocrinaidd, ddulliau trin a chyffuriau mwyaf blaenllaw'r byd i Tsieina, ac roedd yn gyfrifol am raglen driniaeth endocrinaidd o Ascendis pharma mewn datblygiad a dyrchafiad mwy China. Cyhoeddodd ascendis pharma ar Ebrill 15, 2020 bod gweinyddiaeth bwyd a chyffuriau yr Unol Daleithiau (FDA) wedi rhoi hormon twf dynol TransCon (lonapegsomatropin) dynodiad cyffuriau amddifad i drin diffyg hormon twf (GHD).

Hormon twf dynol TransCon yw procyffur hirdymor ymchwil o hormon twf, sydd wedi cael ei ddatblygu i mewn i gyffur triniaeth GHD wythnosol. Mae'r hormon twf dynol Trawscon yn cynnal yr un dull o weithredu fel y driniaeth hormon twf dynol dyddiol trwy ryddhau'r un moleciwlau hormon twf. Ar hyn o bryd, nid oes unrhyw therapi hormon twf hirdymor cymeradwy yn yr Unol Daleithiau neu'r farchnad Ewropeaidd. Hormon twf dynol Trawscon wedi'i ardystio gan y Comisiwn Ewropeaidd (CE) ar gyfer trin GHD yn Ewrop ym mis Hydref 2019.

"Mae'r hormon twf dynol Trawscon bellach wedi'i ardystio fel cyffur amddifad yn yr Unol Daleithiau ac Ewrop. Credwn fod hwn yn gadarnhad pwysig bod angen therapi hir-weithredol ar y byd i ddelio â GHD a phob problem iechyd Endocrinaidd. " Dywedodd ascendis pharma uwch Ddirprwy Lywydd Dana Pizzuti, MD: "fel yr unig gynnyrch hormon twf hirdymor mewn datblygiad sy'n darparu hormon twf heb ei addasu, credwn fod gan hormon twf dynol Trawscon botensial mawr i wella bywydau cleifion. Disgwylir i ni fod yn ail yn y flwyddyn hon o hyd wrth gyflwyno ceisiadau marchnata ar gyfer hormon twf dynol Trawscon yn UDA ac Ewrop yn y pedwerydd chwarter. "

Mae cyffuriau a gymeradwyir gan y FDA ar gyfer cyffuriau amddifad yn cyfeirio at y rhai sy'n gallu trin, diagnosio neu atal clefydau neu gyflyrau prin sy'n effeithio ar lai na 200,000 o ddinasyddion yr Unol Daleithiau, a gallant fod yn fwy diogel neu'n fwy effeithiol na chynhyrchion cymeradwy. Mae'r dynodiad cyffuriau amddifad yn cynnig manteision a chymhellion penodol i ddatblygwyr cyffuriau, gan gynnwys cyfnod monopoli marchnad o saith mlynedd yr Unol Daleithiau o ddyddiad awdurdodi'r farchnad, esemptiad rhag ffioedd defnyddwyr FDA a chredydau treth ar gyfer ymchwil clinigol. Ni fydd caniatáu dynodiadau cyffuriau amddifad yn newid gofynion rheoleiddiol FDA i bennu diogelwch ac effeithiolrwydd cyffuriau drwy ymchwil priodol a reolir yn dda i gefnogi cymeradwyo a masnacheiddio.

Tynnodd lu Anbang, Prif Swyddog Gweithredol Weisheng fferyllol, sylw at y canlynol: "ar hyn o bryd, mae diffyg triniaeth effeithiol ar gyfer mwy na 90% o glefydau prin. Mae cymeradwyo hormon twf dynol TransCon gan y Unol Daleithiau FDA amddifad cyffur yn arwyddocaol iawn ar gyfer y driniaeth o ddiffyg hormon twf. Gall yr hormon twf dynol Trawscon wythnosol leihau baich pigiadau dyddiol, gan roi gwell cyfle i gleifion gyflawni uchder arferol oedolion ac iechyd endocrin cyffredinol. Ar hyn o bryd, mae hormon twf dynol Trawscon yn cael ei ddefnyddio yn y cam III treial clinigol o ran hormon twf plentyndod Mae'r ymchwil wedi dechrau ar ddiwedd 2019. Fel y cwmni R a gwerthiant awdurdodedig arbennig o TransCon twf dynol hormon yn Tsieina fwyaf, bydd y ' Weisheng fferyllol ' yn hyrwyddo'n llawn y cynllun rhestru yn Tsieina yn y dyfodol ac yn ymrwymedig i gyflwyno'r byd prif ddulliau trin a chyffuriau Tsieina, yn gobeithio caniatáu i fwy o gleifion Tsieineaidd elwa o opsiynau triniaeth uwch a dibynadwy y byd yn gynharach. "

Ynglŷn â thechnoleg TransConTM

Mae TransCon yn cyfeirio at "gysylltiad darfodedig" (cytseiniaid darfodedig). Mae'r platfform technoleg Trawscon yn datblygu triniaethau newydd trwy dechnolegau arloesol i optimeiddio effeithiau triniaeth gan gynnwys effeithiolrwydd, diogelwch, ac amlder gweinyddu.

Mae'r moleciwl TransCon yn cynnwys tair rhan: cyffur prototeip heb ei addasu, moleciwl cludwr anadweithiol sy'n amddiffyn y cyffur prototeip, a strwythur cysylltiad sy'n cysylltu'r ddau dros dro. Pan gyfunir y tair rhan, gall y moleciwl cludwr yn anactifadu'r cyffur prototeip ac nid yw'n cael ei glirio gan y corff. Pan gaiff ei chwistrellu i mewn i'r corff dynol, o dan amodau ffisiolegol pH a thymheredd y corff, bydd y cyffur prototeip gweithredol, heb ei addasu yn cael ei ryddhau mewn modd rheoledig. Gan nad yw'r cyffur prototeip wedi'i addasu, gall gynnal ei fecanwaith ffarmacolegol gwreiddiol. Gall technoleg TransCon yn cael ei gymhwyso'n eang i broteinau, peptidau neu foleciwlau bach mewn gwahanol feysydd therapiwtig, a gellir eu cymhwyso'n systemig neu'n lleol.