Rhoddodd FDA yr Unol Daleithiau adolygiad blaenoriaeth ar gyfer hufen opzelura ataliwr JAK

Cyhoeddodd Incyte yn ddiweddar fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r DU (FDA) wedi derbyn Opzelura (ruxolitinib, 1. 5% hufen) cais am gyffuriau newydd atodol (sNDA) a'i fod wedi cael adolygiad blaenoriaeth: mae'r cyffur yn ataliwr JAK nad yw'n steroidau, yn wrthlidiol, ar gyfer trin vitiligo (vitiligo) mewn oedolion a phobl ifanc (oedran> 12 oed). Mae'r FDA wedi dynodi dyddiad targed "Deddf Taliadau Defnyddwyr Cyffuriau Presgripsiwn (PDUFA) yr SNDA fel 18 Ebrill 2022. Ym mis Hydref eleni, derbyniodd yr Asiantaeth Meddyginiaethau Ewropeaidd (EMA) gais awdurdodi marchnata Opzelura (MAA) ac mae wedi cychwyn proses adolygu ffurfiol: fe'i defnyddir ar gyfer oedolion a phobl ifanc (oedran> 12 oed) i drin vitiligo nad yw'n segmentu gyda chyfranogiad yr wyneb .

Os caiff ei gymeradwyo, hufen ruxolitinib fydd y cyffur cyntaf a'r unig gyffur a ddefnyddir i drin vitiligo i'w adfeddiannu. Mae Vitiligo yn glefyd awtoimiwn cronig a nodweddir gan ddibyniaeth ar y croen, sy'n glefyd y croen a achosir gan golli celloedd sy'n cynhyrchu pigment, melanocytes, sy'n aml yn effeithio ar harddwch. Mae Vitiligo yn effeithio ar tua 0.5%-2.0% o boblogaeth y byd. Ar hyn o bryd, nid oes therapi cyffuriau wedi'i gymeradwyo gan FDA'r UD neu LCA yr UE ar gyfer trin vitiligo. Gall y clefyd ddigwydd ar unrhyw oedran, er y bydd llawer o bobl â vitiligo yn profi symptomau cychwynnol cyn eu bod yn 20 oed.

Hufen Ruxolitinib yw'r ffordd y mae Incyte yn llunio'r dewis janus kinase 1 a Janus kinase 2 (JAK1/JAK2) ruxolitinib, a gynlluniwyd ar gyfer cais amserol. Mae gan Incyte hawliau byd-eang i ddatblygu a masnacheiddio hufen ruxolitinib. Ar hyn o bryd, mae hufen ruxolitinib yn natblygiad clinigol cam 3: (1) ar gyfer trin dermatitis atopig ysgafn i gymedrol (prosiect TRuE-AD); (2) ar gyfer trin vitiligo mewn pobl ifanc ac oedolion (prosiect TRuE-V) .

Ym mis Medi 2021, cymeradwyodd FDA Opzelura (hufen ruxolitinib) ar gyfer triniaethau cronig tymor byr a heb eu cynnal. Methodd derbyn therapïau presgripsiwn amserol reoli'r clefyd yn ddigonol neu pan fo'r therapïau hyn yn annymunol ac nad ydynt yn imiwnedd yn ysgafn i gymedrol dermatitis Atopic (AD) (≥ 12 oed) a chleifion sy'n oedolion.

Mae'n werth sôn mai Opzelura yw'r ataliwr JAK cyntaf a'r unig amserol a gymeradwywyd gan FDA'r UNOL. Dangosodd astudiaethau fod dysregu'r llwybr JAK-STAT yn arwain at nodweddion allweddol AD, megis cosi, llid, a chamweithredu rhwystrau croen. Mewn astudiaeth glinigol cam 3, roedd triniaeth Opzelura yn lleihau llid y croen yn sylweddol a chosi sy'n gysylltiedig ag AD. A gall lleihau cosi wella canlyniadau allweddol sy'n gysylltiedig â chlefydau ac ansawdd bywyd cleifion AD.

Mae'r defnydd rheoliadol o hufen ruxolitinib ar gyfer trin vitiligo yn seiliedig ar ganlyniadau prosiect treial clinigol allweddol Cam 3 TRuE-V. Dangosodd y data fod dwy astudiaeth glinigol cam 3 y prosiect wedi cyrraedd y pwyntiau terfyn eilaidd sylfaenol ac allweddol: ar ôl 24 wythnos o driniaeth, o'i gymharu â'r grŵp trin hufen, adferwyd briwiau croen yr wyneb a'r corff cyfan yn y grŵp trin hufen ruxolitinib Mae'r lliw wedi gwella'n sylweddol. Yn y prosiect hwn, ni adroddwyd am unrhyw adweithiau safle sy'n glinigol arwyddocaol ar gyfer hufen ruxolitinib am 24 wythnos, ac mae'r diogelwch cyffredinol yn dda.

Dywedodd Jonathan Dickinson, Is-lywydd Gweithredol a Rheolwr Cyffredinol Ewropeaidd Incyte: "Mae'r ffaith bod yr LCA yn derbyn MAA hufen ruxolitinib yn garreg filltir bwysig i'r grŵp o gleifion â vitiligo. Iddynt hwy, mae eu bywydau bob dydd fel arfer yn cael eu heffeithio'n fawr, ac mae'r opsiynau triniaeth yn gyfyngedig ar hyn o bryd. . Rydym wedi ymrwymo i wrando ar farn y gymuned cleifion i ddeall sut y gallwn helpu i ddiwallu anghenion nas diwallwyd a chefnogi darparwyr gofal iechyd i reoli'r clefyd heriol hwn yn well. Edrychwn ymlaen at weithio gydag asiantaethau rheoleiddio i wella Mae'r therapi posibl newydd hwn yn dod â chleifion cymwysedig."

Ruxolitinib yw cynhwysyn fferyllol gweithredol cyffur llafar Incyte Jakafi. Mae'r cyffur wedi'i gymeradwyo ar gyfer 3 arwydd yn yr Unol Daleithiau: (1) Trin cleifion sy'n oedolion â polycythemia (PV) sydd ag ymateb annigonol neu anoddefgar i sulfhydryluria; (2) Trin cleifion sy'n oedolion canol a risg uchel sydd â myelofibrosis (MF), gan gynnwys MF sylfaenol, MF ôl-PV, thrombocythemia MF ôl-hanfodol; (3) trin cleifion clefyd graddiad acíwt steroidau yn erbyn y lletywr (GVHD). Yn eu plith, cymeradwywyd y trydydd arwydd gan FDA ym mis Mai 2019, a dyma'r cyffur cyntaf a gymeradwywyd ar gyfer trin yr arwydd hwn. Gwerthir Jakafi gan Incyte yn yr Unol Daleithiau, a gwerthir Novartis o dan enw brand Jakavi mewn marchnadoedd y tu allan i'r Unol Daleithiau.

Ar hyn o bryd, mae Concert hefyd yn datblygu moleciwl ruxolitinib wedi'i addasu gyda thechnoleg cemegol deuteriwm-CTP-543. Mewn astudiaeth glinigol cam II, mae wedi dangos effeithiolrwydd cryf wrth drin areata alopecia. Mae Alopecia areata yn glefyd awtoimiwn sy'n achosi colli gwallt yn rhannol neu'n gyflawn. Gall addasiad cemegol deuteriwm o ruxolitinib newid ei ffarmacolegol dynol, a thrwy hynny wella ei ddefnydd fel triniaeth ar gyfer areata alopecia. Yn yr Unol Daleithiau, mae'r FDA wedi rhoi statws llwybr carlam CTP-543 ar gyfer trin alopecia areata.