U.S. FDA Yn cymeradwyo Voxzogo Analog Peptid Natriuretig math C (vosoritide)---2/2

Mecanwaith gweithredu vosoritide

Achondroplasia yw'r statws byr anghymesur mwyaf cyffredin mewn pobl. Fe'i nodweddir gan ossification endochondral araf, sy'n arwain at ddiffyg anghymesur ac anhwylderau strwythurol yr esgyrn hir, y sbin, yr wyneb a'r sylfaen sglefrio. Mae'r cyflwr hwn yn cael ei achosi gan fwtanau yn y genyn ffactor twf ffibr 3 genyn (FGFR3), sy'n rheoleiddiwr negyddol o dwf esgyrn.

Yn ogystal â statws anghymesur o fyr, gall cleifion ag achondroplasia brofi cymhlethdodau iechyd difrifol, gan gynnwys cywasgu fforamen, apnea cysgu, coesau plygu, hypoplasia wyneb, siglenni cefn is parhaol, stenosis asgwrn cefn, a chlustiau ailadroddus. Adran yr haint. Gall rhai o'r cymhlethdodau hyn arwain at yr angen am lawdriniaeth ymledol, megis dadwasgu cord y cefn a sythu coesau plygu. Yn ogystal, mae astudiaethau wedi dangos bod cyfraddau marwolaethau yn cynyddu ar gyfer pob grŵp oedran.

Mae mwy nag 80% o rieni plant ag achondroplasia o statws canolig, ac mae'r clefyd yn cael ei achosi gan fwtanau genetig digymell. Mae nifer yr achosion byd-eang o achondroplasia tua un o bob 25,000 o enedigaethau byw.

Mae Vosoritide yn gyfatebiaeth peptid natriuretig o fath C (CNP) sy'n deillio o peptidau dynol naturiol ac mae'n symbylydd effeithiol o ossification endochondral. Mae peptid dynol naturiol yn rheoleiddiwr cadarnhaol o dwf esgyrn. Biniau Vosoritide i dderbynyddion penodol ac yn cychwyn signalau mewnacer sy'n llesteirio'r llwybr FGFR3 goractif.

Ar hyn o bryd, mae vosoritide yn cael ei werthuso ar gyfer plant y mae eu plât twf yn dal i fod yn "agored", fel arfer plant o dan 18 oed. Mae'r cleifion hyn yn cyfrif am tua 25% o gleifion ag achondroplasia. Yn America Ladin, y Dwyrain Canol, a'r rhan fwyaf o ranbarth Asia a'r Môr Tawel, nid oes unrhyw gymeradwyaeth reoleiddiol ar hyn o bryd ar gyfer cyffuriau a ddefnyddir i drin achondroplasia.