C3 Targedu Ataliwr Empaveli (pegcetacoplan) Yn Gwneud Cais i'w Rhestru yn 2022!

Mae Apellis Fferyllma yn arweinydd wrth ddatblygu therapïau wedi'u targedu C3, sy'n ymroi i ddatblygu therapïau arloesol a gorau yn y dosbarth drwy ddulliau C3 wedi'u targedu'n arloesol ar gyfer trin ystod eang o gyffuriau a yrrir gan glefydau rhaeadru heb reolaeth neu or-actifadu, gan gynnwys y rhai ym meysydd hematoleg, offthalmoleg, a neffroleg.

Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni ei fod wedi derbyn adborth ysgrifenedig ffurfiol gan yr Unol Daleithiau. Gweinyddu Bwyd a Chyffuriau (FDA), gan gryfhau ymhellach y broses o gyflwyno chwistrelliad ymwthiol o pegcetacoplan ar gyfer trin dirywiad macwlaidd sy'n gysylltiedig ag oedran (AMD) a chynllun Cais Am Gyffuriau Newydd (GA) daearyddol eilaidd (GA). Bydd yr NDA yn cael ei gefnogi gan y data effeithiolrwydd a diogelwch o astudiaeth CAM 3 DERBY a OAKS ac astudiaeth FILLY Cam 2.

Mewn adborth ysgrifenedig, dywedodd FDA, os yw treialon clinigol yn ddigonol ac yn cael eu rheoli'n dda, na fydd yr asiantaeth yn gwahaniaethu rhwng gwahanol gyfnodau o'r treial, ac mae'n ymddangos bod y tair astudiaeth yn ddigonol ac yn cael eu rheoli'n dda. Yn seiliedig ar yr adborth hwn, disgwylir i Apellis gyflwyno'r NDA o hyd yn hanner cyntaf 2022, ac mae'n credu nad oes angen unrhyw ymchwil ychwanegol i gyflwyno'r NDA.

Dywedodd Prif Swyddog Meddygol Apellis, Federico Grossi, MD: "Rydym yn falch iawn bod adborth fda yn gyson â'n cynllun. Rydym yn bwriadu cyflwyno NDA pegcetacoplan yn seiliedig ar ddata mwy na 1,500 o gleifion mewn 3 astudiaeth ar hap a reolir yn dda. GA. Mae'n glefyd dinistriol sy'n achosi dallineb. Edrychwn ymlaen at weithio'n agos gyda'r FDA i ddod â'r driniaeth gyntaf i boblogaeth cleifion GA."

Nodweddion strwythurol a mecanwaith pegcetacoplan

Mae GA yn fath datblygedig o ddirywiad macwlaidd sy'n gysylltiedig ag oedran (AMD), ac AMD yw prif achos dallineb. Mae clefyd GA yn effeithio ar ran ganolog y retina, y macwla, sy'n gyfrifol am weledigaeth ganolog. Mae goractifadu'r cyflenwad yn arwain at dwf patholegol na ellir ei wrthdroi yn GA, a C3 yw'r unig darged ar gyfer rheoli'n fanwl y broses o oractifadu'r cyflenwad. Mae GA yn flaengar ac yn ddi-droi'n-ôl, gan arwain at ddifrod i weledigaeth ganolog a cholli golwg parhaol. Yn ôl ymchwil a gyhoeddwyd, mae mwy na 5 miliwn o gleifion GA yn fyd-eang a thua 1 miliwn yn yr Unol Daleithiau. Ar hyn o bryd, nid oes triniaeth gymeradwy ar gyfer GA.

Mae Pegcetacoplan yn rhwystr C3 wedi'i dargedu sydd wedi'i gynllunio i reoleiddio'r gwaith o actifadu'r rhaeadr ategol yn ormodol. Mae'r rhaeadr ategol yn rhan o'r system imiwnedd dynol, a'i actifadu gormodol yw achos digwyddiadau a datblygiad llawer o glefydau difrifol. Mae Pegcetacoplan yn peptid cylchol synthetig sy'n rhwymo polymer glycol polyethylen ac yn rhwymo'n benodol i C3 a C3b. Ar hyn o bryd, mae pegcetacoplan yn cael ei ddatblygu i drin amrywiaeth o glefydau, gan gynnwys: atrophy daearyddol (GA), hemoglobinuria nosol paroxysmal (PNH), a C3 glomerulopathi. Yn yr Unol Daleithiau, mae'r FDA wedi rhoi cymhwyster llwybr carlam pegcetacoplan ar gyfer trin PNH a GA.

Ym mis Mai 2021, cymeradwywyd Empaveli (pegcetacoplan) gan FDA yr Unol Daleithiau ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion â hemoglobinuria nosol parocsmal (PNH). Cymeradwywyd Empaveli drwy'r broses adolygu blaenoriaeth, sydd â'r potensial i wella safonau gofal PNH ac ailddiffinio triniaeth PNH.

Mae'n werth sôn mai Empaveli yw'r therapi cyntaf a dim ond C3 sydd wedi cael cymeradwyaeth reoleiddiol. Mae'r cyffur hwn yn addas ar gyfer: (1) cleifion sy'n oedolion PNH nad ydynt wedi cael triniaeth o'r blaen; (2) Wedi derbyn ataliwr C5 yn flaenorol Cleifion sy'n oedolion gyda PNH o Soliris (eculizumab) ac Ultomiris (ravulizumab).

Yn ystod y degawd diwethaf, yr unig opsiwn ar gyfer trin PNH oedd Swildod C5, ond mae llawer o gleifion yn dal i brofi hypohemoglobinosis parhaus, sy'n aml yn arwain at flinder gwanychol a thrallwysiadau gwaed mynych. Mewn treialon clinigol, gall Empaveli ddarparu rheolaeth helaeth ar PNH, gwella bywydau cleifion PNH drwy gynyddu lefelau hemoglobin a lleihau'r angen am drallwysiadau gwaed.