Mae'r Atalydd Tavneos ar fin cael ei gymeradwyo yn yr UE: Vascwlitis sy'n gysylltiedig ag ANCA!

Cyhoeddodd ChemoCentryx yn ddiweddar fod Pwyllgor Asiantaeth Meddyginiaethau Ewrop (EMA) ar gyfer Cynhyrchion Meddyginiaethol i'w Ddefnyddio gan Bobl (CHMP) wedi cyhoeddi adolygiad cadarnhaol sy'n awgrymu cymeradwyo Tavneos (afacopan), atalydd derbynnydd cyflenwol llafar 5a (C5aR), wedi'i gyfuno â rituximab (rituximab ) neu regimen cyclophosphamide, ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion â pholyangiitis granulomatous difrifol (GPA) neu polyangiitis microsgopig (MPA). GPA ac MPA yw'r ddau brif fath o vascwlitis cysylltiedig â autoantibody cytoplasmig gwrth-niwtroffilig (ANCA) (a elwir hefyd yn vasculitis ANCA). Nawr, bydd barn CHMP yn cael ei chyflwyno i'r Comisiwn Ewropeaidd (EC) i'w hadolygu, sydd fel arfer yn gwneud penderfyniad adolygu terfynol o fewn 2 fis.

Ym mis Medi eleni, Tavneos oedd y cyntaf i gael cymeradwyaeth Japaneaidd ar gyfer trin vascwlitis ANCA. Ym mis Hydref eleni, cymeradwywyd Tavneos yn yr Unol Daleithiau: fel cyffur cynorthwyol, ynghyd â therapïau safonol, fe'i defnyddir mewn cleifion sy'n oedolion i drin vascwlitis ANCA sy'n weithredol iawn (GPA ac MPA). Mae'n werth nodi mai Tavneos yw'r atalydd derbynnydd 5a cyflenwad llafar (C5aR) cyntaf a gymeradwywyd gan FDA yr UD a'r cyffur cyntaf a gymeradwywyd ar gyfer trin vascwlitis sy'n gysylltiedig ag ANCA mewn deng mlynedd.

Mae vascwlitis ANCA yn glefyd hunanimiwn systemig prin a difrifol. Mae actifadu'r system gyflenwi yn ormodol yn actifadu niwtroffiliau ymhellach, gan arwain at lid ac yn y pen draw dinistrio pibellau gwaed bach. Gall y clefyd achosi niwed a methiant organau. Yr aren yw'r prif organ darged, ac mae'n aml yn angheuol os na chaiff ei drin.

Dywedodd Dr. Thomas J. Schall, Llywydd a Phrif Swyddog Gweithredol ChemoCentryx:" Mae cynnig CHMP' s i gymeradwyo Tavneos yn gam cadarnhaol tuag at ein nod. Ein nod yw sicrhau bod Tavneos ar gael mewn marchnadoedd allweddol ledled y byd. Yn dilyn y lansiad diweddar yn yr Unol Daleithiau. Ar ôl cael cymeradwyaeth reoliadol gyda Japan, rydym yn gobeithio y bydd cleifion yn Ewrop yn gallu derbyn triniaeth Tavneos yn fuan."

Strwythur cemegol Avacopan

Mae vascwlitis sy'n gysylltiedig ag ANCA yn glefyd dinistriol, ac mae triniaethau cyfredol yn aml yn arwain at sgîl-effeithiau difrifol neu hyd yn oed angheuol ac yn lleihau triniaethau achub bywyd. Bydd cymeradwyo Tavneos ar y farchnad yn darparu opsiwn triniaeth newydd y mae mawr ei angen ac yn dod â dyfodol mwy disglair i gleifion.

Tavneos' mae cymeradwyaeth reoliadol yn seiliedig ar ddata o dreial clinigol canolog Cam 3 CYNGOR. Cyrhaeddodd yr astudiaeth brif bwyntiau terfyn rhyddhau clefyd yn wythnos 26 a chael rhyddhad yn wythnos 52.

Dangosodd y data, yn ôl gwerthusiad Sgôr Gweithgaredd Vasculitis Birmingham (BVAS), o'i gymharu â'r grŵp triniaeth prednisone, fod gan y grŵp triniaeth afacopan fantais ystadegol mewn dileu afiechyd yn wythnos 26 a chael rhyddhad parhaus yn wythnos 52. Yn y treial hwn, o'i gymharu â gostyngwyd y grŵp triniaeth prednisone, gwenwyndra glucocorticoid y grŵp triniaeth afacopan yn sylweddol, gwellwyd y swyddogaeth arennol yn fawr, a gwellwyd yn fawr hefyd y dangosyddion ansawdd bywyd sy'n gysylltiedig ag iechyd.

Mecanwaith gweithredu Avacopan (CCX168)

Moleciwl bach llafar yw Avacopan ac atalydd dethol o dderbynnydd C5a C5aR1. Trwy rwystro derbynnydd (C5aR) y darn cyflenwad pro-llidiol darn C5a (C5aR) sy'n bresennol ar wyneb celloedd llidiol dinistriol fel niwtroffiliau, gall afacopan atal y celloedd hyn rhag niweidio gallu actifadu C5a, sef gwaed ANCA llestr Ffactorau gyrru llid. Dyluniwyd triniaeth afacopan i reoli'r broses vascwlitis llidiol yn effeithiol, atal ailddigwyddiad, a lleihau'r risg o ddifrod sy'n gysylltiedig â thriniaeth. Yn ogystal, dim ond yn ddetholus y mae afacopan yn atal C5aR1 i ganiatáu i lwybr C5a I weithio fel arfer trwy'r derbynnydd C5L2.

Mae ChemoCentryx yn gyfrifol am ddarganfod a datblygu afacopan ac mae ganddo'r hawl i fasnacheiddio'r cyffur yn yr Unol Daleithiau. Sicrhaodd Vifor Pharma yr hawl unigryw i fasnacheiddio afacopan mewn marchnadoedd y tu allan i'r Unol Daleithiau trwy'r gynghrair iechyd arennau a gyrhaeddwyd gyda ChemoCentryx.

Ar hyn o bryd, mae ChemiCentryx hefyd yn datblygu afacopan ar gyfer trin cleifion â glomerwlopathi C3 (C3G) a hidradenitis suppurativa (HS). Yn flaenorol, mae FDA yr UD wedi rhoi’r dynodiad cyffuriau amddifad i avacopan ar gyfer trin vascwlitis sy’n gysylltiedig ag ANCA, C3G, a syndrom uremig hemolytig annodweddiadol (aHUS). Yn yr Undeb Ewropeaidd, mae EMA wedi rhoi’r dynodiad cyffuriau amddifad i avacopan ar gyfer trin C3G a dau fath o fasgwlitis ANCA (GPA ac MPA).