Mae FDA yr UD yn Cymeradwyo Analog Peptid Natriuretig C-math Voxzogo (vosoritide) --- 1/2

Cyhoeddodd BioMarin Pharmaceuticals yn ddiweddar fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau’r Unol Daleithiau (FDA) wedi cyflymu cymeradwyaeth Voxzogo (vosoritide), chwistrelliad unwaith y dydd o analogs peptid natriwretig (CNP) math C ar gyfer trin cleifion 5 oed ac Mewn cleifion pediatreg gydag achondroplasia (achondroplasia) uchod ac mae'r plât twf yn agored, cynyddir twf llinellol. Achondroplasia yw'r statws byr anghymesur mwyaf cyffredin mewn bodau dynol.

Wrth gymeradwyo Voxzogo, cyhoeddodd yr FDA daleb adolygu blaenoriaeth clefyd pediatreg prin (PRV) i BioMarin i wobrwyo'r cwmni am ei gyfraniadau rhagorol i ddatblygiad cyffuriau newydd ar gyfer clefydau prin. Gellir cyfnewid y PRV hwn am adolygiad blaenoriaeth o unrhyw gyffur newydd nad yw'n cwrdd â'r adolygiad blaenoriaeth, ac y gellir ei werthu neu ei drosglwyddo.

Yn seiliedig ar wella'r gyfradd twf flynyddol (AGV), cymeradwywyd yr arwydd o dan y broses gymeradwyo carlam. Bydd cymeradwyaeth barhaus ar gyfer yr arwydd hwn yn dibynnu ar ddilysu a disgrifio buddion clinigol mewn astudiaethau cadarnhau. Er mwyn cwrdd â'r gofyniad ôl-farchnata hwn, mae BioMarin yn bwriadu defnyddio'r astudiaeth ehangu label agored barhaus i gymharu â hanes natur sy'n bodoli eisoes.

Yn yr Undeb Ewropeaidd, cymeradwywyd Voxzogo ym mis Awst 2021 ar gyfer trin achondroplasia mewn plant rhwng 2 oed a phlatiau twf caeedig. Yn yr Unol Daleithiau a'r Undeb Ewropeaidd, mae Voxzogo wedi cael Dynodiad Cyffuriau Amddifad (ODD) ar gyfer trin achondroplasia. Mae cau'r plât tyfiant yn digwydd ar ôl y glasoed, pan gyrhaeddir uchder terfynol oedolyn.

Voxzogo yw'r cyffur cyntaf a gymeradwywyd i drin plant ag achondroplasia. Gall drin achos sylfaenol y clefyd. Mae'n cynrychioli datblygiad meddygol mawr ac mae ganddo'r potensial i gael effaith ystyrlon ar gleifion' bywydau. Cynhwysyn fferyllol gweithredol Voxzogo yw vosoritide, sy'n peptid natriwretig math C (CNP) wedi'i addasu sy'n hyrwyddo ffurfiant esgyrn endochondral trwy is-reoleiddio signal ffactor twf ffibroblastlast 3 (FGFR3) ac yn targedu datblygiad cartilag yn uniongyrchol Pathoffisioleg fewnol annigonolrwydd.

Mae'r gymeradwyaeth hon yn seiliedig ar ganlyniadau astudiaeth Cam 3 ar hap, dwbl-ddall, a reolir gan placebo ac estyniad label agored yr astudiaeth Cam 3 hon. Cofrestrodd yr astudiaeth 121 o blant ag achondroplasia rhwng 5 a 14.9 oed. AGV cymedrig sylfaenol y grŵp plasebo a'r grŵp Voxzogo oedd 4.06 cm / blwyddyn a 4.26 cm / blwyddyn, yn y drefn honno. Yn ystod 52ain wythnos y driniaeth, newid AGV yn y grŵp plasebo o'r llinell sylfaen oedd -0.17 cm / blwyddyn, a'r newid yn AGV yn y grŵp Voxzogo o'r llinell sylfaen oedd 1.40 cm y flwyddyn, gan wneud y grŵp Voxzogo o'i gymharu â'r grŵp plasebo o ran AGV. Gwelliant sylweddol yn yr ysgol yw 1.57 cm y flwyddyn. Ar ôl 52 wythnos o'r astudiaeth Cam 3 a reolir gan placebo, aeth 58 o gleifion a neilltuwyd ar hap i Voxzogo i'r cyfnod ehangu label agored. Mewn cleifion a ddilynwyd am 2 flynedd ar ôl hap, arhosodd gwelliant AGV yn ddigyfnewid.