Ataliwr Squibb Bryste-Myers Mavacamten U.S. Adolygiad wedi'i ymestyn o 3 mis!

Cyhoeddodd Bristol-Myers Squibb (BMS) yn ddiweddar fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r DU (FDA) wedi ymestyn amser adolygu Cais Am Gyffuriau Newydd (NDA) mavacamten o 3 mis. Y dyddiad targed "Deddf Ffioedd Defnyddwyr Cyffuriau Presgripsiwn" (PDUFA) newydd yw 2022 Ebrill 28ain. Mae'r cyffur yn fodiwleiddio alosterig myosin myocardiaidd newydd, geneuol a ddefnyddir i drin cardiomyopathi hypertroffig rhwystrol symptomatig (oHCM), clefyd cronig y galon gydag achosion uchel.

Ym mis Gorffennaf 2020, rhoddodd FDA yr Unol Daleithiau ddynodiad cyffuriau arloesol ar gyfer oHCM. Os caiff ei gymeradwyo, mavacamten fydd yr ataliwr myosin cyntaf i drin oHCM. Ar hyn o bryd, mae'r Asiantaeth Meddyginiaethau Ewropeaidd (LCA) hefyd yn adolygu'r cais am awdurdod marchnata (MAA) o'r mavacamten ar gyfer trin oHCM symptomatig.

Yn ôl cyhoeddiad y BMS, hysbysodd FDA y cwmni ar 18 Tachwedd 2021 i ymestyn dyddiad PDUFA i ganiatáu digon o amser i adolygu gwybodaeth wedi'i diweddaru sy'n gysylltiedig â'r strategaeth lliniaru asesu risg arfaethedig (REMS). Cafodd y rhaglen REMS ei chynnwys yn y defnydd cychwynnol o mavacamten. Ni ofynnodd yr FDA am ddata nac ymchwil ychwanegol.

Dywedodd Samit Hirawat, MD, Is-lywydd Gweithredol a Phrif Swyddog Meddygol Bryste-Myers Squibb: "Rydym yn hyderus yn y mavacamten. Yn y treial explorer-HCM allweddol, defnyddiwyd yr ataliwr myosin cardiaidd arloesol hwn i drin cleifion oHCM symptomatig. , Mae statws swyddogaethol ac ansawdd bywyd wedi dangos gwelliannau clinigol arwyddocaol. Edrychwn ymlaen at barhau i weithio'n agos gyda'r FDA i ddod â'r cyffur pwysig hwn i gleifion."

mae mavacamten yn rhwystr alosterig o'r radd flaenaf, llafar, myosin, a ddefnyddir i drin clefydau â crebachu gormodol ar y galon a llenwi diastolig â nam fel achosion mewnol. Credir bod Mavacamten yn lleihau'r crebachu myocardiaidd drwy atal ffurfio croes-bontydd myosin-actin gormodol. Gall ffurfio croesbont myosin-actin ormodol arwain at grebachu myocardiaidd gormodol, hypertrophy wedi'i adael a llai o gydymffurfiaeth. Mewn astudiaethau clinigol a rhagflaenol, mae mavacamten yn parhau i ddangos biofarwyr sy'n lleihau straen wal y galon, yn lleihau crebachu myocardiaidd gormodol, ac yn cynyddu cydymffurfiaeth diastolig.

datblygwyd mavacamten yn wreiddiol i drin cardiomyopathi hypertroffig rhwystrol symptomatig (oHCM). Yn seiliedig ar ei fecanwaith gweithredu a thystiolaeth o weithgarwch therapiwtig, mae mavacamten hefyd yn cael ei astudio'n glinigol ar gyfer trin cardiomyopathi hypertroffig symptomatig nad yw'n rhwystrol (HCM) a methiant y galon gyda ffracsiwn ejection wedi'i gadw (HFpEF).

strwythur cemegol mavacamten

Mae NDA a MAA mavacamten yn seiliedig ar ganlyniadau treial allweddol 3 EXPLORER-HCM. Cynhaliwyd y treial mewn cleifion symptomatig oHCM a chymharu mavacamten â phlabo. Mae canlyniadau'r profion yn dangos bod mavacamten wedi dangos effaith therapiwtig gref, gyda gwelliannau clinigol arwyddocaol mewn symptomau, statws swyddogaethol ac ansawdd bywyd, yn ogystal â'i allu i leddfu rhwystr i'r llwybr all-lif. Yn astudiaeth EXPLORER-HCM, cyrhaeddodd pob pwynt terfyn sylfaenol ac eilaidd arwyddocâd ystadegol.

datblygwyd mavacamten (MYK-461) gan MyoKardia. Ar 5 Hydref 2020, cyhoeddodd Bristol-Myers Squibb y byddai'n caffael MyoKardia ar gyfer USD 13.1 biliwn mewn arian parod a phremiwm o 60%. Ar 17 Tachwedd 2020, cyhoeddodd Bristol-Myers Squibb fod caffael MyoKardia wedi'i gwblhau'n llwyddiannus. Y caffaeliad hwn yw ail drafodiad mwyaf Bryste-Myers Squibb ar ôl i'r UD$74 biliwn gaffael Celgene yn 2019.

Mae'n werth nodi bod LianBio, a gafodd ei deori gan y cwmni buddsoddi Cynghorwyr Canfyddiadol, wedi'i sefydlu'n ffurfiol ar 11 Awst 2020. Ar yr un diwrnod, cyhoeddodd ddau gydweithrediad pwysig. Un oedd cyflwyno pibell gynnyrch BridgeBio Fferyllma i Tsieina, a'r llall Y prosiect yw cyflwyno mavecamten myoKardia i Tsieina.

Mae gan Bristol-Myers Squibb obeithion mawr am y mavacamten. Pan gaffaelodd MyoKardia, cyhoeddodd y cwmni y byddai mavacamten yn dod yn gyffur arloesol ar gyfer trin HCM. Mae'r diwydiant hefyd yn optimistaidd iawn am ragolygon busnes mavacamten. Ym mis Rhagfyr 2020, rhyddhaodd Evaluate Vantage, sefydliad ymchwil marchnad fferyllol, y "10 Cyffuriau Newydd Uchaf gyda Photensial Masnachol yn 2021". Yn y rhestr hon, mae mavacamten yn drydydd. Mae Gwerthuso Vantage yn rhagweld y bydd gwerthiant byd-eang mavacamten yn 2026 yn gallu cyrraedd UDA$2 biliwn.