Trin afiechydon prin yr ysgyfaint Mae'r Nintedanib Boehringer Ingelheim wedi'i gymeradwyo yn yr UE

Ar 21 Ebrill, amser lleol, cyhoeddodd Boehringer Ingelheim fod yr Asiantaeth Feddyginiaethau Ewropeaidd (EMA) wedi cymeradwyo nintedanib yn swyddogol ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion sydd â chlefyd systemig yr ysgyfaint sy'n gysylltiedig â sglerosis ymledol (SSc-ILD).

Mae sglerosis systemig (CSS), a elwir yn gyffredin yn "sgloderma", yn anffurfiad, yn anabledd, ac o bosibl yn angheuol clefyd awtoimiwn prin, sy'n gallu achosi clefydau amrywiol gan gynnwys yr ysgyfaint, y galon, y llwybr treulio, yr arennau Mae'r organau yn ffurfio creithiau (ffibrosis) a gall achosi cymhlethdodau sy'n bygwth bywyd. Pan gaiff yr ysgyfaint ei heintio, mae'n achosi clefyd y ysgyfaint interstitaidd (ILD), a elwir yn SSc-ILD. Amcangyfrifir y bydd tua 80% o gleifion y cynghorau sgiliau sector yn symud ymlaen i ILD, sydd hefyd wedi dod yn ffactor allweddol ym marwolaeth cleifion y cyngor sgiliau sector, gan gyfrif am tua 35% o farwolaethau sy'n gysylltiedig â'r cyngor sgiliau sector.

Mae nintedanib yn ataliwr moleciwl bach o'r geg teiffoid sy'n atal yn gystadleuol yn atal y derbynnydd ffactor twf fibroblast (fffrwythlondeb 1-3), derbynnydd ffactor twf endothelaidd fasgwlaidd (veffrwythlondeb 1-3), derbynyddion ffactor twf sy'n deillio o blatennau (pdgfr α a β) a'r derbynnydd arall tyrosin kinases bloc arwyddion sy'n chwarae rhan allweddol yn y gwaith o amlhau, mudo a throsi fibroblasts, gan atal ffibrosis yr ysgyfaint.

Ym mis Medi 2019, cafodd nintedanib ei gymeradwyo gan yr Unol Daleithiau FDA i oedi dirywiad gweithrediad yr ysgyfaint mewn cleifion sy'n oedolion â ILD SSc, gan ddod y cyntaf ac ar hyn o bryd yr unig driniaeth gymeradwy ar gyfer y clefyd ysgyfaint prin hwn. Ar hyn o bryd, mae nintedanib wedi cael ei gymeradwyo ar gyfer dynodiadau CSS-ILD mewn 15 o wledydd, gan gynnwys Canada, Siapan, a Brasil.

Cafodd y LCA ei gymeradwyo ar ôl i'r Pwyllgor cynhyrchion meddygol dynol (CHMP) roi agwedd gadarnhaol at y driniaeth nintedanib o CSS-ILD ar 27 Chwefror. Mae argymhelliad CHMP a chymeradwyo'r LCA yn seiliedig ar ganlyniadau'r treial SENSCIS clinigol cam III. SENSCIS yw'r treial rheoledig ar hap mwyaf ar gyfer cleifion cyngor sgiliau sector, sy'n cynnwys 576 o gleifion mewn 32 o wledydd ledled y byd. Yn yr astudiaeth, neilltuwyd cleifion ar hap i dderbyn nintedanib (150 mg ddwywaith y dydd) neu placebo. Y pwynt sylfaenol oedd cyfradd y gostyngiad blynyddol mewn capasiti hanfodol dan orfod mewn cleifion cyngor sgiliau sector (FVC). Casglodd yr astudiaeth ddata hefyd ar arwyddion eraill o'r clefyd. Y prif bwyntiau eilaidd oedd trwch y croen ac ansawdd bywyd sy'n gysylltiedig ag iechyd.

Dangosodd y canlyniadau, ar ôl 52 o wythnosau o driniaeth, gan ddefnyddio mesuriad FVC, o gymharu â placebo, cleifion â grŵp triniaeth nintedanib wedi lleihau gweithrediad yr ysgyfaint yn sylweddol gan 44% (cyfradd ddirywiad blynyddol wedi'i addasu FVC:-52.4 ml/blwyddyn vs-93.3 ml/blwyddyn, gwahaniaeth absoliwt: 41.0 ml Dangosodd yr astudiaeth hefyd fod diogelwch a oddefadwyedd nintedanib wrth drin CSS-ILD yn debyg i drin cleifion â ffibrosis codennog yr ysgyfaint (IPF).

Yn wir, CSS-ILD yw'r trydydd arwydd o nintedanib. Cyn hynny, mae'r cyffur wedi'i gymeradwyo ar gyfer trin IPF mewn mwy na 75 o wledydd ledled y byd a'i werthu o dan enw'r brand Ofev; Mae hefyd wedi cael ei gymeradwyo mewn sawl gwlad Mae'n cael ei werthu o dan enw'r brand Vargatef ar gyfer trin canser yr ysgyfaint cell nad yw'n fach.

Mae ehangiad llyfn yr arwydd Nintedanib yn bwysig iawn i Boehringer Ingelheim. Wrth i warchod patentau ddod i ben, mae gwerthiannau clefyd rhwystrol cronig yr ysgyfaint (COPD) ac asthma blockbuster (tiotropium) wedi gostwng, ac mae ar y cwmni angen cynnyrch ar frys i gefnogi ei fasnachfraint resbiradol, mae cynnydd cyflym nintedanib yn ddiau yn ei wneud y dewis gorau.

Yn 2019, cyflawnodd Boehringer Ingelheim refeniw blynyddol o UDA $21,280,000,000, gan raddio'r 16eg yn rhestr refeniw mentrau fferyllol byd-eang. Yn eu plith, cynyddodd gwerthiant nintedanib 31.6% i 1,670,000,000 doler yr Unol Daleithiau.

Ar yr un pryd, mae'r estyniad ar label nintedanib ar gyfer afiechydon prin yr ysgyfaint yn parhau. Ar Hydref 10, 2019, roedd y FDA yn caniatáu dynodiad therapi Breakthrough nintedanib ar gyfer trin cleifion â ffibrosis systig cronig. Edrych ymlaen at gael nintedanib a mwy o feddyginiaethau i gwrdd â'r angen hwn sy'n cael ei ddiwallu'n fawr. (Bioon.com)