Rhoddodd FDA'r Unol Daleithiau y dynodiad cyffuriau arloesol ar gyfer yr ataliwr reuptake pwerus Norepineall AXS-12!

Cwmni biofferyllol cyfnod clinigol yw Therapiwics Echel sy'n canolbwyntio ar ddatblygu therapïau arloesol ar gyfer trin clefydau'r system nerfol ganolog (CNS). Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r UD (FDA) wedi rhoi dynodiad cyffuriau arloesol AXS-12 (ail-flwch) ar gyfer trin cleifion narcolepsy (narcolepsy) gyda chataractau.

Mae Narcolepsy (narcolepsy) yn glefyd niwrolegol difrifol, gwanychol a nodweddir gan gysgu gormodol yn ystod y dydd (EDS) a chataractau, a'r olaf yn golled sydyn o goslef cyhyrau a ysgogwyd gan emosiynau cryf. Mae'r clefyd yn glefyd heintus. Dros amser, bydd baich y clefyd yn cael effaith ddofn ar iechyd cleifion.

Mae AXS-12 (ail-flwch) yn ataliwr ail-ddefnyddio newydd, llafar, detholus a grymus, sydd ar fin mynd i mewn i ddatblygiad clinigol Cam III ar gyfer trin narcolepsi. Gall AXS-12 reoleiddio gweithgarwch norbennethyne, hyrwyddo deffro, cynnal tôn cyhyrau, a gwella gallu gwybyddol. Yn y gorffennol, rhoddodd fda Hefyd Ddynodiad Cyffuriau Amddifad (ODD) ar gyfer AXS-12 i drin narcolepsi.

Mae gan Reboxetine record ddiogelwch helaeth yn Ewrop a mwy na 40 o wledydd, ac mae wedi'i chymeradwyo i drin iselder yn y gwledydd hyn. Cefnogir rôl AXS-12 yn narcolepsi gan ganlyniadau clinigol rhagflaenol a rhagarweiniol, sy'n dangos bod AXS-12 yn lleihau'n sylweddol narcolepsi mewn llygod diffygiol hypothalamws (orexin). Mewn treial peilot ar label agored, mae AXS-12 wedi gwella'n sylweddol y cwsg yn ystod y dydd ac yn lleihau cataplexy mewn cleifion â narcolepsi.

Mae BTD yn sianel adolygu cyffuriau newydd a grëwyd gan fda yn 2012. Ei nod yw cyflymu'r gwaith o ddatblygu ac adolygu ar gyfer trin clefydau difrifol neu glefydau sy'n bygwth bywyd, ac mae tystiolaeth glinigol ragarweiniol bod y cyffur mewn un neu fwy o gyffuriau newydd sydd wedi gwella pwyntiau terfyn clinigol arwyddocaol yn sylweddol. Gall cyffuriau a gafwyd gan BTD gael canllawiau manylach gan gynnwys swyddogion FDA lefel uchel yn ystod y datblygiad, gan sicrhau y gellir darparu opsiynau triniaeth newydd i gleifion yn yr amser byrraf.

Rhoddodd fda BTD AXS-12 yn seiliedig ar ganlyniadau cadarnhaol astudiaeth CONCERT Cam II. Mae hwn yn dreial ar hap, dwbl-ddall, wedi'i reoli gan blacebo, croesi, amlganolwr Americanaidd. Yn y treial hwn, roedd 21 o gleifion a gafodd ddiagnosis o narcolepsi gyda chataractau yn cael eu trin ag AXS-12 neu blacebo am bythefnos, ac yna'n cael eu croesd trin ar ôl cyfnod o 1 wythnos i lawr a golchi allan.

Dangosodd y canlyniadau fod AXS-12 wedi cyrraedd y prif bwynt terfyn: o'i gymharu â phlabo, roedd nifer wythnosol cyfartalog y cataplexy yn ystod y cyfnod triniaeth o 2 wythnos (effaith driniaeth gyffredinol) yn sylweddol is na'r llinell sylfaen (p<0.001), at="" the="" end="" of="" the="" 2-week="" treatment="" period="" the="" average="" number="" of="" cataplexy="" attacks="" per="" week="" was="" significantly="" lower="" than="" baseline="" (p="0.002)." in="" addition,="" axs-12="" also="" significantly="" improved="" eds="" compared="" with="" placebo,="" as="" measured="" by="" the="" epworth="" sleepiness="" scale="" (ess)="" and="" the="" frequency="" of="" accidental="" naps="" (p="0.003" and=""><0.001, respectively).="" in="" addition,="" according="" to="" the="" narcolepsy="" symptom="" assessment="" questionnaire="" (nsaq-ac)="" measurement="" results,="" axs-12="" significantly="" improved="" cognitive="" function="" compared="" with="" placebo="" during="" the="" 2-week="" treatment="" period=""><0.001). in="" this="" trial,="" axs-12="" was="" well="" tolerated,="" and="" the="" most="" common="" adverse="" reactions="" were="" anxiety,="" constipation="" and="">

Dywedodd Axsome Prif Swyddog Gweithredol Herriot Tabuteau, MD: "Mae FDA wedi rhoi dynodiad cyffuriau arloesol i AXS-12 ar gyfer trin catactplexy narcolepsy, sy'n tanlinellu potensial y cyffur. Mae poblogaeth y cleifion yn dod â manteision ystyrlon a gwelliannau sylweddol o gymharu â'r opsiynau triniaeth sydd ar gael ar hyn o bryd. Rydym yn gyffrous am ddatblygiad clinigol cyflym AXS-12, sydd wedi cael dynodiad cyffuriau amddifad o'r blaen ar gyfer trin narcolepsi. "

Erbyn hyn, mae Axsome wedi cael 3 o gymwysterau cyffuriau arloesol a roddwyd gan yr FDA. Y 2 arall yw: AXS-05 ar gyfer trin iselder difrifol ac AXS-05 ar gyfer trin clefyd Alzheimer. Mae'r cymwysterau hyn yn adlewyrchu ymrwymiad Axsome i ddatblygu cyffuriau a allai newid bywydau i gleifion â chlefydau'r system nerfol ganolog anodd eu trin, dulliau datblygu clinigol arloesol, a'r biblinell system nerfol ganolog wahaniaethol a helaeth yn hwyr.

Mae AXS-05 yn cynnwys dextromethorphan a bypropion, ac mae'n defnyddio technoleg atal metabolig Axsome. Mae cydran dextromethorphan AXS-05 yn wrthelydd derbynyddion N-methyl-D-D nad yw'n gystadleuol (NMDA), a elwir hefyd yn fodiwleiddio derbynyddion glud, sy'n fecanwaith gweithredu newydd yn golygu bod ei weithredu'n wahanol i'r triniaethau sydd ar gael ar hyn o bryd ar gyfer iselder. Mae cydran dextromethorphan AXS-05 hefyd yn synist derbynyddion ochenaid-1, gwrthselydd derbynyddion nicotinig, serotonin a'r ataliwr cludwr norbennethyne. Gall elfen bypropion AXS-05 gynyddu bioargaeledd deheuiaeth. Mae'n ataliwr ail-ddefnyddio norbennethyne a dopamin a derbynnydd nicotinig acetylcholine. Mae gan AXS-05 fwy na 30 U.S. a patentau rhyngwladol, gyda chyfnod amddiffyn tan 2034.