Mae Bayer Lampit (nifurtimox) wedi cael ei gymeradwyo gan FDA yr UD i'w ddefnyddio mewn cleifion pediatreg!

Cyhoeddodd Bayer yn ddiweddar fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau’r Unol Daleithiau (FDA) wedi cymeradwyo tabledi â sgôr Lampit (nifurtimox) ar gyfer cleifion pediatreg (0 i 18 oed, yn pwyso ≥2.5 kg) i drin Trypanosoma cruzi (T. cruzi) a achosir gan glefyd Chagas ( Clefyd Chagas).

Mae Lampit yn dabled newydd, rhanadwy, hawdd ei wasgaru y gellir ei gwahanu â llaw ar y llinell sgôr. Mae'r dabled yn mabwysiadu fformiwla newydd y gellir ei gwasgaru'n hawdd mewn dŵr, sy'n ddefnyddiol i gleifion pediatreg a allai gael anhawster llyncu neu sydd angen hanner tabled. O ran meddyginiaeth, gellir addasu Lampit yn ôl pwysau' s y claf.

Yn ôl cyfran y cleifion y mae eu gwrthgorff imiwnoglobwlin G (IgG) yn troi’n negyddol neu mae’r dwysedd optegol yn gostwng o leiaf 20% mewn dau brawf gwrthgorff IgG gwahanol yn erbyn antigen Trypanosoma cruzi, mae’r FDA wedi cyflymu cymeradwyaeth Lampit ar gyfer yr arwydd hwn. Gall cymeradwyaeth barhaus ar gyfer yr arwydd hwn ddibynnu ar ddilysu a disgrifio buddion clinigol mewn treialon cadarnhau.

Mae clefyd Chagas yn glefyd trofannol heintus sy'n effeithio ar oddeutu 300,000 o bobl yn yr Unol Daleithiau. Mae'r afiechyd hwn yn endemig yn y rhan fwyaf o America Ladin, ond yn yr Unol Daleithiau, mae'r afiechyd hwn yn achosi pryderon iechyd fwyfwy. Mae cymeradwyo cyffur i gleifion pediatreg yn garreg filltir bwysig.

Dywedodd Aleksandra Vlajnic, MD, Uwch Is-lywydd a Phennaeth Materion Meddygol, Bayer Americas: “Gall clefyd Chagas ddigwydd ar unrhyw oedran, ac mae ei ganfod a’i drin yn gynnar yn bwysig. Mae pwysigrwydd trin plant yn rheswm mawr dros gydweithrediad Bayer ag awdurdodau iechyd. Y nod yw cynyddu'r siawns o gael Lampit fel ffordd o drin clefyd Chagas. Quot GG;

Mae cymeradwyaeth FDA' s o Lampit yn seiliedig ar ganlyniadau astudiaeth CHICO Cam III (NCT02625974). Dyma ran gyntaf y prosiect cam III triniaeth glinigol fwyaf a gynhaliwyd erioed mewn plant â chlefyd Chagas, a chadarnhaodd y canlyniadau Lampit (tabledi â sgôr nifurtimox fformiwla newydd yn hawdd i'w rhannu) ar gyfer trin cleifion pediatreg â Chagas afiechyd Y diogelwch a'r effeithiolrwydd. Mae CHICO yn ddarpar astudiaeth Cam III, ar hap, dwbl-ddall, a reolir yn hanesyddol, a gynhaliwyd mewn 25 canolfan ymchwil yn yr Ariannin, Bolivia, a Colombia rhwng 2016 a 2018. Cofrestrwyd cyfanswm o 330 o achosion o haint T. cruzi gyda thystiolaeth serolegol. heb unrhyw symptomau cardiofasgwlaidd a / neu gastroberfeddol sy'n gysylltiedig â chlefyd Chagas, gwerthuswyd effeithiolrwydd, diogelwch a ffarmacocineteg. Yn yr astudiaeth, neilltuwyd cleifion ar hap ar gymhareb 2: 1, cawsant 60 diwrnod (n=219) neu 30 diwrnod (n=111) cynllun triniaeth Lampit, a gwnaed gwaith dilynol am flwyddyn ar ôl y driniaeth.

Dangosodd y canlyniadau fod y regimen Lampit 60 diwrnod yn well na'r rheolaeth plasebo hanesyddol o ran yr ymateb serolegol yn dilyn dilyniant blwyddyn ar ôl diwedd y driniaeth, gan gyrraedd prif bwynt terfynol yr astudiaeth. Ym mhoblogaeth yr astudiaeth gyfan, roedd y regimen 60 diwrnod yn well na'r regimen 30 diwrnod (regimen dosio anghymeradwy) o ran ymateb serolegol. Yn yr astudiaeth, dangosodd triniaeth dos wedi'i haddasu yn ôl pwysau Lampit' s ddiogelwch da. Bydd yr astudiaeth yn parhau gyda'r ail ran (Lampit-SECURE), lle bydd cleifion yn cael eu dilyn am gyfnod o 3 blynedd i gadarnhau effeithiolrwydd a diogelwch.

Dywedodd Dr. Jaime Altcheh, ymchwilydd cydlynol astudiaeth CHICO a phennaeth Adran Parasitoleg a Chlefyd Chagas Ysbyty Plant Ricardo Gutierrez yn Buenos Aires, yr Ariannin: “Mewn gwirionedd, po ieuengaf y claf, y mwyaf yw'r siawns o adferiad. Ydw. Gyda'r fformiwla bediatreg newydd, gallwn drin babanod newydd-anedig a babanod yn fwy cywir. Gellir rhannu'r dabled fformiwla newydd hon yn hawdd ac mae'n hydoddi'n gyflym iawn mewn dŵr. Mae hyn yn arbennig o bwysig oherwydd nad yw'r plant ifanc iawn hyn yn gallu llyncu pils solet, ond rhaid eu trin â meddyginiaeth dair gwaith y dydd o fewn 60 diwrnod. Mae'r fformiwla newydd nifurtimox yn gam mawr tuag at y nod o drin pob plentyn sydd wedi'i heintio. Mae triniaeth gynnar ar ôl haint yn bwysig iawn i atal amlygiadau o glefydau oedolion Yn astudiaeth CHICO, dangosodd Lampit weithgaredd gwrth-frotozoal da mewn cleifion pediatreg 0-17 oed. Quot GG;

Y nod o reoli clefyd Chagas yw dileu trosglwyddiad, rheoli'r fector, trin merched a menywod o oedran magu plant (er mwyn osgoi trosglwyddiad trawsblannol), a phrofi gwaed cyn trallwysiad. Yn ogystal, ei bwrpas yw caniatáu i bobl heintiedig gael amddiffyniad meddygol ar bob cam o'r afiechyd.

Mae triniaeth clefyd Chagas yn seiliedig ar ddim ond dau gyfansoddyn heterocyclaidd nitro, nifurtimox a benznidazole. Hyd yn hyn, dim ond fel tabled 120 mg y mae nifurtimox ar gael, sy'n anodd ei weinyddu, yn enwedig i blant ifanc. Mae Bayer bellach wedi datblygu tabled 30 mg. Mae'r ddwy dabled hon bellach yn fformiwlâu sy'n gwasgaru'n gyflym, y gellir eu rhannu'n hawdd. Gallant hefyd gael eu toddi'n gyflym mewn dŵr i ffurfio slyri i gleifion sy'n ei chael hi'n anodd llyncu tabledi. Defnyddiwyd y fformiwla newydd yn llwyddiannus yn astudiaeth CHICO, gan wella cywirdeb, diogelwch a chydymffurfiaeth triniaeth plant o bob grŵp oedran.

Bydd y nifurtimox sydd newydd ei lunio yn gwella gweinyddiaeth babanod newydd-anedig, babanod a phlant, sef y grŵp mwyaf agored i niwed o gleifion sy'n dioddef o glefyd Chagas, a bydd yn gwneud cyfraniad sylweddol at reoli'r afiechyd.

Trypanosoma cruzi (ffynhonnell llun: WHO)

Mae clefyd Chagas yn cael ei achosi gan trypanosoma cruzi. Y prif fector trosglwyddo yw bygiau byg sy'n sugno gwaed. Fe'i darganfuwyd gan Dr. Chagas ym 1908, felly fe'i gelwir hefyd yn glefyd Chagas. Yn gyffredin yng Nghanol a De America yn bennaf, felly fe'i gelwir hefyd yn glefyd Chagas. Mae Trypanosoma cruzi yn byw yng ngwaed a chelloedd meinwe amrywiol bodau dynol a mamaliaid. Mae dau fath o pyramidalis ac amastigotau yn hanes ei fywyd. Mae'r conemastigotes yn goresgyn gwaed dynol trwy haint clwyf ar y croen. Gall y clefyd hefyd gael ei heintio trwy laeth y fron, brych, trallwysiad gwaed, neu amlyncu bwyd sydd wedi'i halogi gan feces triatomine heintus. Amcangyfrifir bod 20 miliwn o bobl heintiedig yng Nghanol a De America.

Mae'r mwyafrif o heintiau yn anghymesur. Mae achosion symptomig yn dangos symptomau ysgafn tebyg i ffliw yn unig, sy'n ymddangos yn uniongyrchol ar ôl yr haint. Tua 2 fis yn ddiweddarach, aeth clefyd Chagas i gyfnod cronig a barhaodd am nifer o flynyddoedd, gan achosi niwed difrifol i organau ac yn y pen draw marwolaeth sydyn ar y galon. Addysg, diagnosis cynnar a thriniaeth yw'r allweddi i atal clefyd Chagas.

Ar hyn o bryd, oherwydd ymwybyddiaeth annigonol o glefydau a mynediad cyfyngedig i driniaeth, mae llai nag 1% o gleifion sydd wedi'u heintio â chlefyd Chagas yn derbyn triniaeth. Mae Bayer wedi ymrwymo i ehangu caffael a defnyddio nifurtimox trwy geisiadau cofrestru newydd a darparu paratoadau newydd mewn gwledydd sydd â beichiau afiechyd uchel.