Faricimab Roche yn Llwyddiannus Yn y Driniaeth o Dirywiad Macwlaidd sy'n gysylltiedig ag Oedran Neofasgwlaidd (nAMD) Yng Ngham 3!

Cyhoeddodd Roche yn ddiweddar ganlyniadau llinell uchaf cadarnhaol dwy astudiaeth cam 3 byd-eang o'r un dyluniad, TENAYA (NCT03823287) a LUCERNE (NCT03823300). Mae'r ddwy astudiaeth hyn yn gwerthuso'r ffarmig gwrthgyrff bisgedi wrth drin cleifion â dirywiad macwlaidd neofasgwlaidd neu "wlyb" sy'n gysylltiedig ag oedran (nAMD). Mae gan bob astudiaeth 2 grŵp triniaeth: faricimab 6. 0mg (bob 8 wythnos, neu 12 wythnos, neu 16 wythnos unwaith y bydd trefn dosio cyfnod penodol, yn ôl yr asesiad o weithgarwch clefydau'r 20fed a'r 24ain wythnos), Eylea (aflibercept, Aflibercept) 2. Amserlen ddosio cyfnod o 0 mg bob 8 wythnos.

Cyrhaeddodd y ddwy astudiaeth y prif bwynt terfyn a dangosodd nad oedd canlyniadau'r weledigaeth a gafwyd gan gleifion a gafodd chwistrelliad ffarmimab bob 16 wythnos yn israddol i'r rhai a gafodd chwistrelliad Eylea bob 8 wythnos. Yn y ddwy astudiaeth hyn, mae bron i hanner (45%) o gleifion yn cael pigiadau ffarmimab bob 16 wythnos yn ystod y flwyddyn gyntaf.

Mae'n werth sôn mai dyma'r tro cyntaf i gyffur offthalmig chwistrellu gyrraedd y lefel hon o barhad mewn astudiaeth Cam 3 a gynhaliwyd mewn cleifion nAMD. Mewn 2 astudiaeth, roedd ffarmimab yn cael ei oddef yn dda ar y cyfan, ac ni chanfuwyd unrhyw signalau diogelwch newydd nac annisgwyl.

Mae canlyniadau TENAYA a LUCERNE yn seiliedig ar ganlyniadau cadarnhaol astudiaethau Cam 3 o YOSEMITE a RHINE. Mae'r ddau olaf yn astudiaethau Cam 3 byd-eang gyda'r un dyluniad. Cyhoeddwyd y canlyniadau llinell uchaf cadarnhaol ym mis Rhagfyr 2020. Mae'r data'n cefnogi potensial ffarmimab fel opsiwn triniaeth ar gyfer edema macwlaidd diabetig (DME). Bydd canlyniadau manwl y pedair astudiaeth hyn yn cael eu cyhoeddi yng Nghynhadledd Flynyddol 18fed America ar "Angiogenesis, Ehangu a Dirywiad 2021" ym mis Chwefror 2021, a chaiff ei chyflwyno i FDA'r Unol Daleithiau a'i Gymeradwyo gan asiantaethau rheoleiddio byd-eang gan gynnwys LCA yr UE.

Faricimab yw'r gwrthgyrff bispecific cyntaf sydd wedi'u cynllunio'n benodol ar gyfer y llygad, gan dargedu dau lwybr gwahanol drwy angiopoietin-2 (Ang-2) a ffactor twf endootheliol fasgwlaidd A (VEGF-A), gall y ddau lwybr hyn yrru amrywiaeth o glefydau retinol, gan gynnwys nAMD a DME. Mae Ang-2 a VEGF-A yn dadsefydlogi pibellau gwaed, yn achosi i gychod gwaed newydd sy'n gollwng ffurfio, ac yn cynyddu chwyddiant, sy'n arwain at lai o weledigaeth. Drwy flocio'r ddau lwybr hyn yn unig, nod ffarmimab yw sefydlogi pibellau gwaed, ac i gleifion â chlefydau retinol, mae ganddo'r potensial i gael gwell canlyniadau gweledigaeth yn y tymor hir.

Mae dirywiad macwlaidd sy'n gysylltiedig ag oedran Neofasgwlaidd (nAMD, a elwir hefyd yn AMD gwlyb, AMD gwlyb) yn effeithio ar tua 20 miliwn o bobl yn fyd-eang a dyma brif achos dallineb ymhlith pobl 60 oed a hŷn. Mae safon bresennol y gofal, sef pigiadau sy'n llesteirio ffactor twf endootheliol fasgwlaidd (VEGF), wedi lleihau'n sylweddol y gyfradd colli golwg a achosir gan nAMD. Fodd bynnag, nid VEGF yw'r unig ffordd o gymryd rhan yn y gwaith o ddatblygu'r clefyd cymhleth hwn. Gyda monotherapi ffactor twf endootheliol gwrth-fasgwlaidd, rhaid i gleifion nAMD fynd i'r offthalmolegydd am bigiadau misol er mwyn helpu i gynnal gwell gweledigaeth a/neu atal colli golwg. Gall y baich triniaeth uchel hwn arwain at driniaeth annigonol a gall arwain at ganlyniadau gweledigaeth is-optimaidd. Mae dros 15 mlynedd wedi mynd heibio ers i gyffur â dull gweithredu newydd gael ei gymeradwyo ar gyfer trin nAMD.

Dywedodd Levi Garraway, MD, Prif Swyddog Meddygol Roche a Phennaeth Datblygu Cynnyrch Byd-eang: "Mae'r canlyniadau hyn yn dangos potensial ffarmimab fel cyffur newydd a all ymestyn y cyfwng triniaeth i gleifion â dirywiad macwlaidd neofasgwlaidd sy'n gysylltiedig ag oedran (nAMD). Rydym bellach wedi gweld canlyniadau cadarnhaol a chyson mewn edema macwlaidd nAMD a diabetig (DME) mewn 4 astudiaeth cam III o faricimab. Edrychwn ymlaen at gyflwyno'r data hyn i asiantaethau rheoleiddio byd-eang fel bod hyn yn addo'r cynllun triniaeth i'r claf."

Yn y byd, amcangyfrifir bod 21 miliwn o gleifion â DME, sef tua 21 miliwn o bobl ledled y byd sy'n dioddef o ddiethyl ether, sef prif achos colli golwg ymhlith oedolion o oedran gweithio. Er bod pigiadau un asiant ffactor twf endootheliol gwrth-fasgwlaidd (VEGF) yn lleihau'r weledigaeth a gollir mewn cleifion DME yn sylweddol, gall y baich triniaeth sy'n gysylltiedig â chwistrelliadau llygaid mynych ac ymweliadau gan feddygon arwain at driniaeth annigonol a gall arwain at ganlyniadau gweledigaeth is-optimaidd . Mae bron i ddegawd wedi mynd heibio ers i gyffur gyda mecanwaith gweithredu newydd gael ei gymeradwyo i drin DME.

Yn y 2 astudiaeth cam 3 (YOSEMITE, RHINE) a gyhoeddwyd ym mis Rhagfyr 2020, mae gan bob astudiaeth 3 grŵp triniaeth, ac mae cleifion yn cael eu neilltuo ar hap i dderbyn faricimab neu Eylea mewn cyfnod penodol o 8 wythnos o ddosio (dosio unwaith bob 8 wythnos) ), neu dderbyn gatrawd dosio cyfnod personol o 16 wythnos o faricimab (dosio unwaith bob 16 wythnos).

Dangosodd y canlyniadau fod y ddwy astudiaeth wedi cyrraedd y prif bwyntiau diddiwedd: gweinyddwyd ffarmimab unwaith bob 8 wythnos ac roedd y cyfnod dosio personol o hyd at 16 wythnos, o'i gymharu ag Eylea unwaith bob 8 wythnos, yn dangos gwell gweledigaeth Heb fod yn israddol. O ran pwynt terfyn eilaidd, yn y ddwy astudiaeth, roedd mwy na hanner y cleifion yn y grŵp gweinyddu personol ffarmimab yn cynnal cyfnod o 16 wythnos rhwng triniaethau yn y flwyddyn gyntaf. Mae'n werth sôn mai dyma'r tro cyntaf i gyffur ymchwilio gyflawni'r lefel hon o barhad mewn astudiaeth Cam 3 a gynhaliwyd mewn cleifion DME. Mewn 2 astudiaeth, roedd ffarmimab yn cael ei oddef yn dda ac ni chanfuwyd unrhyw signalau diogelwch newydd.