Imiwnotherapi Ataliol Gwrthgyrff Monoclonaidd Teplizumab sy'n Gymwys i'w Rhestru yn yr Unol Daleithiau

Mae Provention Bio yn gwmni biofaethygol cam clinigol sy'n ymroddedig i ddatblygu therapïau arloesol sy'n rhyng-gipio ac yn atal afiechydon sy'n cael eu cyfryngu gan imiwnedd. Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni ei fod wedi cychwyn cyflwyno cais am drwydded cynnyrch biolegol (BLA) o teplizumab (PRV-30 1) i Weinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau yr Unol Daleithiau (FDA), sy'n wrth-CD 3 gwrthgorff monoclonaidd a ddefnyddir i atal grwpiau risg uchel Neu oedi cyn i ddiabetes math clinigol 1 ddigwydd (T 1 D), lle mae'r boblogaeth risg uchel yn cyfeirio at bresenoldeb 2 neu fwy o autoantibodies T 1 D-gysylltiedig yn y corff.

Yn yr Unol Daleithiau a'r Undeb Ewropeaidd, dyfarnwyd Cymhwyster Cyffuriau Torri Newydd (BTD) a Chymhwyster Cyffuriau Blaenoriaeth (PRIME) i teplizumab. Os caiff ei gymeradwyo, teplizumab fydd y driniaeth gyntaf i atal / gohirio datblygu diabetes math clinigol 1 (T 1 D) mewn grwpiau risg uchel.

Mae cyflwyno treigl yn caniatáu i gwmnïau fferyllol gyflwyno rhai modiwlau wedi'u cwblhau yn y BLA i'r FDA i'w hadolygu heb orfod aros i bob modiwl gael ei gwblhau cyn cyflwyno i'w adolygu. Ar hyn o bryd, mae Provention wedi cyflwyno modiwlau anghlinigol ac yn disgwyl cyflwyno modiwlau clinigol a modiwlau cemegol, gweithgynhyrchu a rheoli (CMC) yn nhrydydd chwarter 2020. Unwaith y bydd y modiwl BLA terfynol wedi'i gyflwyno, bydd FDA yn nodi'r dyddiad targed ar gyfer dull ffioedd defnyddiwr cyffuriau presgripsiwn BLA (PDUFA).

Teplizumab 0010010 # {{1}}; s Mae cyflwyniad BLA yn seiliedig ar ddata clinigol o'r dyfynbris 0010010 ; Mewn Perygl 0010010 quot; astudiaeth a gynhaliwyd gan TrialNet. Gwerthusodd yr astudiaeth effeithiolrwydd a diogelwch teplizumab ar gyfer atal neu oedi diabetes math 1 (T 1 D) mewn grwpiau risg uchel. Rhyddhawyd y data ymchwil yng Nghyfarfod Gwyddonol 79 fed Cymdeithas Diabetes America (ADA20 1 9) yn San Francisco ym Mehefin 20 1 9. Dangosodd y canlyniadau fod un cwrs 2 wythnos (1 4 diwrnod) o driniaeth teplizumab wedi gohirio cychwyn a diagnosis T 1 D yn sylweddol mewn plant ac oedolion risg uchel o gymharu â plasebo. Gostyngwyd nifer yr achosion o T 1 D gan {{1 6}}%, a gohiriwyd yr amser canolrif o ddechrau o leiaf {{1 7}} y flwyddyn. Mae'r data hyn yn dangos yn glir y gall imiwnotherapi tymor byr ohirio datblygiad clinigol T 1 D yn sylweddol, a bydd datblygu cyffuriau imiwnomodulatory nad oes angen triniaeth barhaus arnynt i effeithio ar glefydau hunanimiwn yn newid paradeim mawr.

Yn ôl y dyfynbris 0010010 ; Mewn Perygl 0010010 quot; astudiaeth, teplizumab yw'r immunomodulator cyntaf a all ohirio cychwyn clinigol T 1 D yn sylweddol. Disgwylir iddo ymyrryd a newid cynnydd T 1 D yn sylfaenol mewn grwpiau risg uchel!

Dywedodd Ashleigh Palmer, Llywydd a Phrif Swyddog Gweithredol Darpariaeth: 0010010 quot; Mae lansio ein proses gyflwyno BLA teplizumab yn garreg filltir bwysig ar gyfer Atal, sydd â'r potensial i fod y cyffur cyntaf a ddefnyddiwyd erioed i atal / gohirio math clinigol. Diabetes {{1}} mewn grwpiau risg uchel. Y llynedd Data o'r dyfynbris 0010010 cyhoeddedig; Mewn Perygl 0010010 quot; mae astudiaeth yn tanlinellu potensial therapiwtig trawsnewidiol teplizumab wrth ohirio neu atal T 1 D sy'n ddibynnol ar inswlin yn y cyfnod clinigol. Byddwn yn ymdrechu i gwblhau'r cyflwyniad BLA erbyn diwedd y flwyddyn ac yn edrych ymlaen at hyrwyddo'r broses reoleiddio Hefyd gweithio'n agos gyda FDA. 0010010 quot;

teplizumab (PRV-03 1) atal ac ymyrryd cwrs math {{1}} diabetes (T 1 D)

Mae teplizumab yn gwrthgorff monoclonaidd gwrth-CD {{1}} a ddatblygwyd i ryng-gipio ac atal T 1 D. Mae'r gwrthgorff wedi'i werthuso mewn sawl astudiaeth glinigol sy'n cynnwys mwy na 1, 000 o gleifion, y cafodd mwy na 800 ohonynt teplizumab. Dangosodd ymchwil flaenorol a gynhaliwyd mewn cleifion sydd newydd gael eu diagnosio bod teplizumab yn parhau i ddangos ei allu i gynnal swyddogaeth celloedd β a lleihau'r defnydd o inswlin alldarddol. Ar hyn o bryd, mae Provention Bio yn gwerthuso teplizumab ar gyfer cleifion â T 1 D (astudiaeth Cam III DIOGELU) sydd newydd gael eu diagnosio, ac mae hefyd yn gwerthuso potensial teplizumab ar gyfer atal T 1 D ymhlith risg uchel. unigolion mewn perthnasau i gleifion T 1 D.

Y dyfyniad 0010010 ; Mewn Perygl 0010010 quot; cofrestrodd yr astudiaeth gyfanswm o 76 0010010 quot; risg uchel 0010010 quot; pynciau 8-49 oed. Roedd gan y pynciau hyn 2 neu fwy autoantibodïau T 1 D a metaboledd glwcos annormal (glwcos gwaed annormal). 72 Roedd% o'r pynciau o dan 1 8 oed. Yn yr astudiaeth, cafodd y pynciau hyn eu hapoli i dderbyn teplizumab neu blasebo.

Dangosodd canlyniadau'r astudiaeth, mewn plant risg uchel ac oedolion, bod un cwrs 1 4 diwrnod o driniaeth teplizumab wedi gohirio cychwyn a diagnosis T 1 D yn sylweddol o'i gymharu â plasebo, gyda a oedi canolrif o 2 mlynedd. Yn benodol, roedd yr amser canolrif i ddiagnosis clinigol o T 1 D yn y grŵp plasebo ychydig dros 24 mis. Mewn cyferbyniad, roedd yr amser canolrif ar gyfer diagnosis clinigol o T 1 D yn y grŵp teplizumab ychydig dros 48 mis (p=0. 006). Yn ystod cyfnod yr astudiaeth, datblygodd 72% o gleifion yn y grŵp plasebo ddiabetes clinigol, o'i gymharu â dim ond 43% yn y grŵp teplizumab. Yn yr astudiaeth, roedd teplizumab wedi'i oddef yn dda, ac roedd y data diogelwch yn gyson ag astudiaethau blaenorol ar gleifion sydd newydd gael eu diagnosio.

Dywedodd Dr. Eleanor Ramos, Prif Swyddog Meddygol a Phrif Swyddog Gweithredol Provention Bio: 0010010 quot; Mae'r astudiaeth arloesol hon yn dangos y gallwn ddefnyddio imiwnotherapi, yn enwedig teplizumab, i atal neu oedi'n sylweddol ddechrau'r math clinigol { {1}} diabetes am o leiaf 2 mlynedd Yn bwysicach fyth, ni ddatblygodd tua 60% o'r pynciau yn yr astudiaeth T 1 D ar ôl cwrs o driniaeth teplizumab , sydd ddwywaith cyfradd y grŵp plasebo. Teplizumab yw'r immunomodulation cyntaf a all ohirio cychwyn clinigol Asiant T 1 D. 0010010 quot;

Dywedodd Kevan Herold, Ph.D., prif ymchwilydd yr astudiaeth ac athro imiwnobioleg a meddygaeth ym Mhrifysgol Iâl: 0010010 quot; Mae gan y canlyniadau hyn arwyddocâd clinigol go iawn i unigolion sydd mewn perygl o gael math {{{{ 2}}}} diabetes, fel aelodau teulu cleifion. Gall gohirio cychwyn T 1 D clinigol olygu y gellir gohirio baich afiechyd nes y gall cleifion reoli eu clefyd yn well, megis ar ôl babandod, ysgol elfennol, ysgol uwchradd neu hyd yn oed goleg. Gyda teplizumab, gallwn nawr ymyrryd a newid yn sylfaenol ddilyniant T 1 D y pynciau risg uchel hyn. Yn ogystal, edrychwn ymlaen at ddysgu mwy am arsylwi cleifion yn ystod gwaith dilynol yr astudiaeth, a fydd hefyd yn gwerthuso canlyniadau tymor hir cleifion sy'n gohirio diagnosis o'r clefyd ac yn gweld a fyddant yn cael diagnosis o T { {2}} D neu wedi'i warchod. 0010010 quot;