Cymeradwywyd Plasma Kallikrein Atal Orladeyo (berotralstat) yn yr UE!

Cyhoeddodd BioCryst Fferyllfeydd dreial cam allweddol 3 APeX-2 o Orladeyo (berotralstat, capsiwl) ar gyfer trin angioedema etifeddol (HAE) yng nghynhadledd gymysg ar-lein Cymdeithas Alergedd ac Imiwleg Glinigol (EAACI) 2021. Data newydd. Dangosodd y canlyniadau fod gan gleifion a neilltuwyd ar hap i dderbyn dos llafar o Orladeyo 150 mg unwaith y dydd ar ddechrau'r treial gyfradd ymosodiadau misol gyfartalog o 80% yn is na'r llinell sylfaen yn ystod Wythnosau 25-96. Yn ystod yr un cyfnod, 16 allan o 17 mis, gostyngodd nifer canolrif yr atafaeliadau hefyd o 2.7 y mis ar y llinell sylfaen i 0.0 y mis.

O'i gymharu â rhan 1 (0-24 wythnos) a rhan 2 (25-48 wythnos) o'r treial, roedd Orladeyo yn cael ei oddef yn dda ac adroddwyd am ddigwyddiadau andwyol sy'n gysylltiedig â chyffuriau yn ystod triniaeth yn rhan 3 (49-96 wythnos) yn llai. O'r cleifion a ymunodd â'r treial, cwblhaodd 81% y treial.

Dywedodd William Sheridan, Prif Swyddog Meddygol BioCryst: "Mae'r data hirdymor o'n rhaglen glinigol ers 2 flynedd wedi cryfhau effeithiolrwydd a diogelwch hirdymor sylweddol a pharhaus Orladeyo wrth leihau episodau HAE. Mae'r canlyniadau hyn yn cyd-fynd â'r ffaith bod llawer o gleifion yn y byd go iawn wedi gweld Orladeyo ers i ni lansio Orladeyo. Mae'r profiad yn gyson. Mae Orladeyo yn sbardun allweddol wrth fynd i'r afael ag anghenion cleifion. Rydym wedi gweld cleifion yn symud o gyffuriau ataliol chwistrelladwy a chyffuriau triniaeth acíwt chwistrelladwy i Orladeyo llafar unwaith y dydd i reoli ymosodiadau HAE."

Strwythur cemegol cynhwysyn fferyllol gweithredol Orladeyoberotralstat(ffynhonnell y llun: probechem.cn)

Orladeyo yw'r therapi llafar cyntaf wedi'i dargedu a gymeradwywyd ar gyfer atal ymosodiadau HAE. Mae'r cyffur yn gyffur llafar, unwaith y dydd a ddefnyddir ar gyfer plant ac oedolion 12 oed a hŷn i atal ymosodiadau HAE. Ym mis Rhagfyr 2020, Ionawr 2021, ac Ebrill 2021, cymeradwywyd Orladeyo yn yr Unol Daleithiau, Japan a'r Undeb Ewropeaidd yn y drefn honno. Mae cymeradwyo'r cyffur ar y farchnad wedi dod â chynnydd sylweddol i driniaeth cleifion HAE sydd wedi bod yn aros am opsiynau triniaeth ataliol ar lafar. Bydd yn helpu i leihau baich triniaeth i gleifion.

Mae cynhwysyn fferyllol gweithredol Orladeyo ynberotralstat, sy'n rhwystr newydd, llafar, unwaith y dydd, yn rymus ac yn ddetholus o kallikrein plasma dynol, sy'n gweithio drwy leihau gweithgarwch plasma kallikrein. Datblygwyd y cyffur ar gyfer cleifion HAE i atal a thrin dechrau angioedema. Ar hyn o bryd, mae BioCryst yn datblygu dau fformiwleiddio o berotralstat, datblygir capsiwlau i atal ymosodiadau HAE, a defnyddir fformiwleiddio hylif llafar i drin ymosodiadau HAE acíwt.

berotralstatdull gweithredu

Llai o feddyginiaeth ar alw ar gyfer cleifion HAE a gafodd eu trin ag Orladeyo (150 mg) yn y treial APeX-2: Mewn cleifion a dderbyniodd Orladeyo 150 mg ar lafar unwaith y dydd ac y gostyngodd eu cyfradd atafaelu o ≥50% o'r llinell sylfaen, defnyddiwyd meddyginiaeth ar alw (Dose/mis) 78% o'r llinell sylfaen i wythnos 24. Ymhlith cleifion y gostyngodd eu cyfradd atafaelu ≥70% o'r llinell sylfaen, gostyngodd meddyginiaeth ar alw 85% o'r llinell sylfaen i wythnos 24, a gostyngodd meddyginiaeth fisol ar alw 2.2 dos.

Dangosodd cleifion ifanc a driniwyd gan Orladeyo gyda HAE gyfradd ymosod gyson isel: yn yr astudiaeth diogelwch ar y label agored APeX-S, dadansoddiad o gleifion ifanc (12-17 oed) a gafodd eu trin ag Orladeyo 150 mg ar lafar unwaith y dydd yn dangos mai'r pedwerydd Y gyfradd atafaelu gyfartalog wythnosol (SEM) yw 0. 4 gwaith/mis, sydd fel arfer yn para tan y 48fed wythnos. Yn ystod y 48 wythnos o driniaeth, cyfradd atafaelu gyfartalog y cleifion ifanc hyn oedd 0.0 ymosodiad y mis. Ni chafodd mwy na 70% o gleifion unrhyw atafaeliadau o'r 4ydd i'r 48fed wythnos. Roedd Orladeyo yn cael ei oddef yn dda yn yr astudiaeth APeX-S.

Mae Orladeyo yn arddangos cyfradd ymosodiad haE sy'n gyson isel yn ystod COVID-19: Straen yw'r sbardun ar gyfer ymosodiadau HAE, ac mae data arolwg meddygon a chleifion a gyhoeddwyd yn ddiweddar yn dangos bod cleifion wedi nodi cyfraddau ymosodiadau HAE oherwydd cynnydd mewn straen sy'n gysylltiedig â'r cynnydd pandemig COVID-19 (cyn COVID: 1.5 gwaith/3 mis, yn ystod COVID: 4.4 gwaith/3 mis). Yn y treial APeX-S, dangosodd dadansoddiad o gleifion HAE a gafodd orladeyo llafar 150mg unwaith y dydd fod y gyfradd ymosodiadau HAE fisol, gan gynnwys cyn COVID ac yn ystod COVID, bob amser yn parhau ar lefel isel (<1 time/="" moon).="" patients="" treated="" with="" orladeyo="" maintain="" a="" low="" seizure="" rate="" during="" periods="" of="" high="" social="" stress="" and="">