Menarini Elzonris Ar Fin cael ei Gymeradwyo Yn yr UE: Trin Tumors Cell Dendritig Plasmacytoid Blastic (BPDCN)!

Mae Grŵp Menarini yn gwmni fferyllol a diagnostig o'r Eidal a ddelir yn breifat. Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni fod Pwyllgor yr Asiantaeth Feddyginiaethau Ewropeaidd (LCA) ar gyfer Cynhyrchion Medicinal at Ddefnydd Dynol (CHMP) wedi cyhoeddi adolygiad cadarnhaol sy'n awgrymu bod Elzonris (tagraxofusp) yn cael ei gymeradwyo fel therapi ychwanegu ar gyfer trin plasma ffrwydrol cleifion sy'n oedolion â thiwmor celloedd dendrig cytoidid (BPDCN). Mae BPDCN yn falaen hematolegol gyda rhagolygon gwael iawn. Mae'r adolygiad cadarnhaol o CHMP yn seiliedig ar y treial clinigol arfaethedig mwyaf a gynhaliwyd erioed mewn cleifion BPDCN nad ydynt wedi cael triniaeth o'r blaen (triniaeth gychwynnol) ac sydd wedi cael triniaeth (eu trin) o'r blaen.

Yn awr, bydd barn CHMP yn cael ei chyflwyno i'r Comisiwn Ewropeaidd (CE) i'w hadolygu, sydd fel arfer yn gwneud penderfyniad adolygu terfynol o fewn 2 fis. Os caiff ei gymeradwyo, Elzonris fydd y cyffur cyntaf a'r unig gyffur ar gyfer trin BPDCN yn Ewrop, a dyma hefyd fydd y therapi cyntaf a gymeradwywyd gan CD123 wedi'i dargedu yn Ewrop.

Dywedodd Prif Swyddog Gweithredol Grŵp Menarini Elcin Barker Ergun: "Mae'r farn gadarnhaol heddiw gan CHMP yn garreg filltir bwysig i gleifion BPDCN yn Ewrop. Mae'n dangos ein hymrwymiad cadarn i wella bywydau cleifion â chanser atblygol. Mae BPDCN yn glefyd prin ac ymosodol nad oes ganddo driniaeth gymeradwy yn yr UE ar hyn o bryd. Am y rheswm hwn, rydym yn arbennig o falch o allu darparu Elzonris i gleifion BPDCN."

Mae Elzonris yn therapi wedi'i dargedu ar gyfer CD123, a gafodd ei drefnu gyntaf gan Therapiwics Stemline yn yr Unol Daleithiau. Mae'r cwmni bellach yn rhan o Grŵp Menarini. Yn ôl telerau'r caffaeliad, cafodd cyfranddalwyr Stemline hawl nad oedd yn dradwyadwy neu'n werthfawr (CVR). Ar ôl i'r Comisiwn Ewropeaidd gael ei gymeradwyo, ar ôl cwblhau gwerthiant cyntaf Elzonris mewn unrhyw wlad yn yr UE-5, bydd pob cyfranddaliwr yn cael $1.00 mewn arian parod fesul cyfran.

Cymeradwywyd Elzonris gan FDA'r DU ym mis Rhagfyr 2018 ar gyfer trin plant ac oedolion BPDCN 2 oed a hŷn, gan gynnwys cleifion BPDNC nad ydynt wedi cael triniaeth (naïf) ac sydd wedi cael triniaeth (wedi'u trin). Mae'n werth sôn bod y gymeradwyaeth hon yn gwneud Elzonris y cyffur cyntaf a gymeradwywyd ar gyfer trin BPDCN a'r cyffur cyntaf a dargedwyd gan CD123 wedi'i gymeradwyo.

Mae BPDCN yn diwmor malaen cywarch ymosodol a phrin gyda rhagolygon gwael. Mae hwn yn faes triniaeth sydd ag anghenion meddygol nas diwallwyd. Gall nodweddion BPDCN fod yn debyg i rai clefydau, neu gellir ei gamddiagnosio fel rhai clefydau, gan gynnwys lewkemia myeloid acíwt (AML), lymffoma nad yw'n Hodgkin (NHL), lewkemia lymffocytig acíwt (POB), a syndrom myelodysplastig Clefyd, lewkemia myelogenaidd cronig (CML) a thiwbiau malaen eraill gyda maniffestos croen. Mae BPDCN fel arfer yn cael ei ganfod ym mêr yr esgyrn a/neu'r croen, a gall hefyd gynnwys nodau lymff ac organau mewnol. Mae'r diagnosis o BPDCN yn seiliedig ar y triawd imiwndiagnostig o CD123, CD4, a CD56. Mae CD123 (IL-3R) yn farciwr allweddol ar gyfer nodi BPDCN a tharged sy'n datblygu'n gyflym mewn ymchwil amrywiol i driniaeth canser.

Mae Elzonris yn cytotocsin dan gyfarwyddyd CD123, wedi'i gynllunio'n benodol ar gyfer targed CD123. Mae'r cyffur yn ymasiad atgof o IL-3 dynol a gwenwyn difftheria wedi'i chwtogi (DT). Gall y parth IL-3 drosi tameidiau DT cytotocig. Canllaw i gelloedd tiwmor yn mynegi CD123. Ar ôl cael ei fewnoli gan gelloedd tiwmor, gall Elzonris atal synthesis protein yn ddiymdymdymdwm a ysgogi apoptosis celloedd targed.

Ar hyn o bryd, mae Elzonris hefyd yn cael ei werthuso mewn treialon clinigol eraill i drin arwyddion CD123-cadarnhaol eraill, gan gynnwys: lewkemia myelomonocytig cronig (CMML), myelofibrosis (MF) ac arwyddion cynlluniedig eraill.