Cymeradwywyd Menarini Elzonris yn yr UE: Trin Tiwmor Cell Dendritig Plasmacytoid Blastic (BPDCN)!

Mae Grŵp Menarini yn gwmni fferyllol a diagnostig o'r Eidal a ddelir yn breifat. Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni fod y Comisiwn Ewropeaidd (CE) wedi cymeradwyo Elzonris (tagraxofusp) fel therapi adio ar gyfer triniaeth llinell gyntaf cleifion sy'n oedolion â thiwmor celloedd dendrig plasmacytoid chwyth (BPDCN). Mae BPDCN yn falaen hematolegol gyda rhagolygon gwael iawn. Mae'r gymeradwyaeth yn seiliedig ar y treial clinigol mwyaf a gynhaliwyd erioed mewn cleifion BPDCN nad ydynt wedi cael triniaeth (naïf) o'r blaen ac sydd wedi cael triniaeth (a gafodd driniaeth) o'r blaen.

Mae'n werth sôn mai Elzonris yw'r cyffur cyntaf a'r unig gyffur ar gyfer trin BPDCN a gymeradwywyd yn Ewrop a'r therapi cyntaf wedi'i dargedu gan CD123 a gymeradwywyd yn Ewrop. Yn y blaen, mae Elzonris wedi cael cyffur amddifad yn Ewrop, a bydd cymeradwyo'r cyffur yn mynd i'r afael ag anghenion meddygol nas diwallwyd yn y maes hwn. Mae BPDCN yn diwmor malaen prin ac ymosodol, ac nid oes triniaeth gymeradwy yn yr UE o'r blaen.

Dywedodd Prif Swyddog Gweithredol Grŵp Menarini Elcin Barker Ergun: "Mae'r gymeradwyaeth hon yn garreg filltir bwysig i gleifion BPDCN yn Ewrop. Bydd y cleifion hyn yn cael y cyfle cyntaf i elwa o driniaeth Elzonris. Bydd cymeradwyo'r cyffur hwn yn gwneud newid mawr yn y ffordd y caiff BPDCN ei drin am ei fod yn rhoi therapi wedi'i dargedu i glinigwyr i helpu cleifion. Rydym yn gweithio'n galed i lansio Elzonris yn Ewrop yn yr amser byrraf posibl."

Mae Elzonris yn therapi wedi'i dargedu ar gyfer CD123, a gafodd ei drefnu gyntaf gan Therapiwics Stemline yn yr Unol Daleithiau. Mae'r cwmni bellach yn rhan o Grŵp Menarini. Yn ôl telerau'r caffaeliad, cafodd cyfranddalwyr Stemline hawl nad oedd yn dradwyadwy neu'n werthfawr (CVR). Ar ôl i'r Comisiwn Ewropeaidd gael ei gymeradwyo, ar ôl cwblhau gwerthiant cyntaf Elzonris mewn unrhyw wlad yn yr UE-5, bydd pob cyfranddaliwr yn cael $1.00 mewn arian parod fesul cyfran.

Cymeradwywyd Elzonris gan FDA'r DU ym mis Rhagfyr 2018 ar gyfer trin plant ac oedolion BPDCN 2 oed a hŷn, gan gynnwys cleifion BPDNC nad ydynt wedi cael triniaeth (naïf) ac sydd wedi cael triniaeth (wedi'u trin). Mae'n werth sôn bod y gymeradwyaeth hon yn gwneud Elzonris y cyffur cyntaf a gymeradwywyd ar gyfer trin BPDCN a'r cyffur cyntaf a dargedwyd gan CD123 wedi'i gymeradwyo.

Mae BPDCN yn diwmor malaen cywarch ymosodol a phrin gyda rhagolygon gwael. Mae hwn yn faes triniaeth sydd ag anghenion meddygol nas diwallwyd. Gall nodweddion BPDCN fod yn debyg i rai clefydau, neu gellir ei gamddiagnosio fel rhai clefydau, gan gynnwys lewkemia myeloid acíwt (AML), lymffoma nad yw'n Hodgkin (NHL), lewkemia lymffocytig acíwt (POB), a syndrom myelodysplastig Clefyd, lewkemia myelogenaidd cronig (CML) a thiwbiau malaen eraill gyda maniffestos croen. Mae BPDCN fel arfer yn cael ei ganfod ym mêr yr esgyrn a/neu'r croen, a gall hefyd gynnwys nodau lymff ac organau mewnol. Mae'r diagnosis o BPDCN yn seiliedig ar y triawd imiwndiagnostig o CD123, CD4, a CD56. Mae CD123 (IL-3R) yn farciwr allweddol ar gyfer nodi BPDCN a tharged sy'n datblygu'n gyflym mewn ymchwil amrywiol i driniaeth canser.

Mae Elzonris yn cytotocsin dan gyfarwyddyd CD123, wedi'i gynllunio'n benodol ar gyfer targed CD123. Mae'r cyffur yn ymasiad atgof o IL-3 dynol a gwenwyn difftheria wedi'i chwtogi (DT). Gall y parth IL-3 drosi tameidiau DT cytotocig. Canllaw i gelloedd tiwmor yn mynegi CD123. Ar ôl cael ei fewnoli gan gelloedd tiwmor, gall Elzonris atal synthesis protein yn ddiymdwm a ysgogi apoptosis celloedd targed.

Ar hyn o bryd, mae Elzonris hefyd yn cael ei werthuso mewn treialon clinigol eraill i drin arwyddion CD123-cadarnhaol eraill, gan gynnwys: lewkemia myelomonocytig cronig (CMML), myelofibrosis (MF) ac arwyddion cynlluniedig eraill.