Mallinckrodt Methiant Aren Cyffuriau wedi'u Gwrthod gan FDA

Yn ddiweddar, gwrthododd fda gais Mallinckrodt am terlipressin ar gyfer trin methiant arennol cynyddol prin. Er bod y cyffur wedi cyrraedd ei brif nod yng Ngham 3 o'r blaen ac wedi ennill cefnogaeth y pwyllgor cynghori.

Mae Terlipressin yn analog fasgasio sy'n ddewisol ar gyfer y derbynnydd V1. Fe'i datblygwyd yn wreiddiol gan Therapiwics Orphan a cheisiodd ei gyflwyno i farchnad yr Unol Daleithiau. Dechreuodd yr FDA adolygu'r cyffur dros ddeng mlynedd yn ôl, er nad oedd treial clinigol gwreiddiol Cam 3 yn bodloni'r prif bwynt terfyn. Mae'r canlyniad yn amlwg, gwrthododd fda Orphan. Wedi hynny, cafodd Ikaria hawliau marchnad terlipressin yng Ngogledd America gan Orphan. Erbyn 2015 caffaelodd Mallinckrodt Ikaria ar gyfer USD 2.3 biliwn, a syrthiodd hawliau marchnad Gogledd America Terlipressin i ddwylo Mallinckrodt o'r diwedd.

Tan y llynedd, cynhaliodd y cyffur dreialon clinigol cam 3 yn llwyddiannus mewn 300 o gleifion â syndrom hepatorenal math 1 (HRS-1). Dangosodd y canlyniadau fod 29% o gleifion sy'n cael gwrthdroi HRS wedi'u profi (gostyngodd lefel creaduriaid serum o 2.25 mg/dL neu fwy i 1. 5 mg/dL ar ddiwrnod 14 neu adeg rhyddhau), tra bod rhai cleifion plasebo Dim ond 16% oedd y gyfran hon, a chyrraedd yr astudiaeth ei phrif bwynt terfyn.

Fodd bynnag, pan gyhoeddodd FDA ddogfen friffio cyn cyfarfod pwyllgor cynghori mis Gorffennaf, cododd trafferthion annisgwyl. Adroddir bod fda wedi gofyn i'r pwyllgor ystyried a fyddai effaith terlipressin ar lefelau creaduriaid serum yn effeithio ar ganlyniad triniaeth glinigol.

Yn y pen draw, pleidleisiodd y pwyllgor 8 i 7 o blaid cais terlipressin, ond mae'n debyg iddo fethu â lleddfu holl bryderon FDA. Yn y llythyr ymateb llawn, dywedodd Mallinckrodt fod gan fda amheuon ynghylch a fydd y pwyntiau terfyn amgylchynol a ddefnyddir yng ngham 3 treialon clinigol yn trosi'n fanteision clinigol ystyrlon (a all wrthbwyso'r risgiau gan gynnwys sepsis). Mae FDA yn credu bod angen mwy o wybodaeth. Cefnogir bod manteision terlipressin mewn cleifion HRS-1 yn drech na'r risgiau.

Dywedodd Steven Romano, prif swyddog gwyddonol Mallinckrodt, na allai gytuno â phenderfyniad fda ac y byddai'n chwilio am bob ffordd ymarferol o ddod â'r cyffur i farchnad yr Unol Daleithiau. Yn y gorffennol, mae cwmnïau eraill wedi ceisio cyflawni'r nod hwn.

Oherwydd cyfres o faterion, mae pris stoc Mallinckrodt wedi gostwng mwy na 65% eleni, gan gynnwys trafodaethau gyda "chredydwyr ariannol a hawlwyr ymgyfreitha," a achosodd i'r cwmni roi'r gorau i'r sesiwn holi ac ateb yn ystod galwad cynhadledd enillion y chwarter diwethaf. Adroddir y disgwylir i werthiannau blynyddol terlipressin gyrraedd 300 miliwn o ddoleri'r UD, a fydd yn gallu lleddfu anawsterau busnes presennol Mallinckrodt.