Ym mis Chwefror 2021, Cymeradwywyd Swp Cyntaf y Byd o 7 Cyffur Newydd, y Bedwaredd Therapi CAR-T Breyanzi gan yr FDA

Yn ôl cronfa ddata gyffuriau fyd-eang Yaodu, ym mis Chwefror 2021, cymeradwywyd 7 cyffur newydd i'w marchnata am y tro cyntaf yn y byd, a chymeradwywyd pob un ohonynt gan yr FDA. Yn eu plith, mae 5 endid moleciwlaidd newydd, un gwrthgorff ac un therapi celloedd.

Y byd' s pedwerydd therapi CAR-T Lisocabtagene maraleucel (enw masnach: Breyanzi)

Cyffur lymffoma newydd Umbralisib (enw masnach: Ukoniq)

Trilaciclib, cyffur newydd ar gyfer amddiffyn mêr esgyrn mewn cemotherapi (enw masnach: COSELA)

Cyffur newydd sy'n gostwng lipidau Evinacumab (enw masnach: EVKEEZA)

Casimersen, cyffur newydd ar gyfer nychdod cyhyrol blaengar Duchenne' s (enw masnach: Amondys 45)

Cyffur newydd ar gyfer diffyg cofactor molybdenwm math A: Fosdenopterin (enw masnach: Nulibry)

Therapi newydd ar gyfer myeloma (cyffur cyfun peptid) Melflufen (enw masnach: Pepaxto)

01Lisocabtagene maraleucel

Mae Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) yn therapi celloedd derbynnydd antigen simnai ataliol (iCAR) wedi'i dargedu gan CD19 a ddatblygwyd gan BMS ac a gymeradwywyd i'w ddefnyddio mewn cleifion sy'n oedolion â thriniaeth lymffoma celloedd B mawr gwasgaredig / anhydrin (DLBCL).

Breyanzi yw pedwerydd therapi CAR-T cymeradwy'r byd. Yn flaenorol, mae wedi cael dynodiad therapi torri tir newydd gan yr FDA, dynodiad therapi uwch meddygaeth adfywiol (RMAT), lymffoma celloedd B mawr gwasgaredig, a lymffoma canolfan ffoliglaidd. 4 cymhwyster cyffuriau amddifad ar gyfer lymffoma celloedd B mediastinal cynradd a lymffoma celloedd mantell. Y nodwedd arbennig yw y gellir rheoli cymhareb celloedd CD8-positif a CD4-positif T (1: 1) yn y therapi yn effeithiol, er mwyn rheoli sgîl-effeithiau therapi celloedd yn well.

02Umbralisib

Datblygwyd Umbralisib gan TG Therapeutics ac fe'i cymeradwyir ar gyfer trin cleifion â lymffoma parth ymylol atglafychol / anhydrin (MZL) sydd wedi derbyn o leiaf un therapi gwrth-CD20 yn y gorffennol, yn ogystal â chleifion atglafychol / anhydrin sydd wedi derbyn o leiaf. therapi systemig trydydd llinell yn y gorffennol Cleifion sy'n oedolion â lymffoma ffoliglaidd (FL).

Umbralisib yw'r atalydd PI3Kδ / CK1ε llafar cymeradwy cyntaf. Yn y gorffennol mae wedi sicrhau cymhwyster llwybr cyflym, cymhwyster cyffuriau amddifad, cymhwyster adolygu blaenoriaeth a dynodiad therapi torri tir newydd a roddwyd gan FDA yr UD.

03Trilaciclib

Mae Trilaciclib yn atalydd CDK4 / 6 byr-weithredol y gellir ei wrthdroi a ddatblygwyd gan G1 Therapeutics. Fe'i cymeradwyir i atal ataliad mêr esgyrn a achosir gan gemotherapi mewn cleifion sy'n oedolion rhag lledaenu canser yr ysgyfaint celloedd bach.

Trilaciclib yw cynnyrch cyntaf a unig' s y byd sy'n cael ei weinyddu'n proffylactig yn ystod cemotherapi i amddiffyn y mêr esgyrn a'r system imiwnedd. Disgwylir iddo gael ei ddefnyddio fel ychwanegiad at ddulliau cemotherapi sylfaenol i gwmpasu poblogaeth ehangach o gleifion.

Ym mis Awst 2020, daeth Simcere Pharmaceuticals i gytundeb trwydded unigryw gyda G1, a chael hawliau datblygu a masnacheiddio Trilaciclib ar gyfer pob arwydd yn rhanbarth Greater China.

04Evinacumab

Datblygwyd Evinacumab gan Regeneron ac fe'i cymeradwyir ar gyfer trin plant 12 oed a hŷn neu oedolion â hypercholesterolemia homosygaidd teuluol (HoFH).

Mae Evinacumab yn gwrthgorff monoclonaidd IgG4κ cwbl ddynol sy'n targedu protein 3 tebyg i angiopoietin (ANGPTL3). Mae'n gyffur sy'n gostwng lipidau gyda mecanwaith newydd sy'n cyflymu dirywiad braster y corff yn anuniongyrchol trwy atal ANGPTL3. Cyn hyn, mae wedi sicrhau'r cymhwyster cyffuriau amddifad, y cymhwyster adolygu blaenoriaeth a'r dynodiad therapi torri tir newydd a roddwyd gan yr FDA, a hwn yw'r atalydd ANGPTL3 cyntaf i gael ei farchnata.

05Casimersen

Mae Casimersen yn therapi oligonucleotide antisense sy'n targedu Dystroglycan. Fe'i datblygwyd gan Sarepta Therapeutics ac fe'i cymeradwywyd i drin nychdod cyhyrol blaengar Duchenne' s gyda threiglad genyn exon 45 yn sgipio. Dyma'r cyffur cyntaf a gymeradwywyd ar gyfer y math hwn o gleifion DMD wedi'u treiglo'n enetig.

Cymeradwywyd Casimersen i ddefnyddio'r sianel gymeradwyo carlam y tro hwn. Mae'r cyffur wedi sicrhau'r cymhwyster llwybr cyflym a roddwyd gan yr FDA, y cymhwyster adolygu blaenoriaeth a'r cymhwyster cyffuriau amddifad.

06Fosdenopterin

Datblygwyd Fosdenopterin gan Origin Biosciences ac fe'i cymeradwywyd i leihau'r risg o farwolaeth oherwydd diffyg cofactor molybdenwm math A (MoCD). Dyma'r driniaeth arloesol gyntaf a gymeradwywyd gan yr FDA ar gyfer trin MoCD math A, ac mae wedi cael dynodiad therapi torri tir newydd gan yr FDA Gyda chymeradwyaeth afiechydon pediatreg prin, mae Origin hefyd wedi derbyn taleb adolygiad blaenoriaeth gwerth dros 100 miliwn a gyhoeddwyd gan yr FDA.

Mae MoCD Math A yn glefyd etifeddol enciliol enciliol autosomal a achosir gan ymyrraeth synthesis cofactor molybdenwm, sy'n anghyffredin iawn. Mae'r cleifion fel arfer yn fabanod ag enseffalopathi difrifol a ffitiau anhydrin, gyda marwolaeth uchel ac amser goroesi canolrif o 4 blynedd. Yn flaenorol, yr unig opsiwn triniaeth oedd gofal a thriniaeth gefnogol ar gyfer cymhlethdodau a achoswyd gan y clefyd.

Mae Fosdenopterin yn therapi amnewid swbstrad a all ddisodli cPMP a chaniatáu i'r cam synthesis cofactor molybdenwm barhau. Mae'n actifadu ensymau cofactor molybdenwm-ddibynnol wrth ddileu sulfites, lleihau symptomau system nerfol ganolog, ac yna lleihau cyfradd marwolaeth cleifion MoCD math A.

07Melflufen

Datblygwyd Melflufen (a elwir hefyd yn Melphalan flufenamide) gan Oncopeptides. Ar Chwefror 26, cymeradwyodd yr FDA ei ddefnydd mewn cyfuniad â dexamethasone ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion â myeloma lluosog ailwael / anhydrin (MM). Dyma'r cyffur cyfun peptid gwrth-ganser cyntaf a gymeradwywyd gan yr FDA. Yn flaenorol, rhoddwyd adolygiad blaenoriaeth iddo a statws cyffuriau amddifad gan yr FDA.

Mae'r gymeradwyaeth hon yn seiliedig ar ganlyniadau treial clinigol canolog Cam 2 HORIZON. Yn y treial clinigol hwn, derbyniodd 157 o gleifion â MM atglafychol / gwrthsafol therapi cyfuniad Pepaxto a dexamethasone. Dangosodd canlyniadau'r profion fod y therapi cyfuniad wedi cyrraedd cyfradd dileu gyffredinol o 23.7%, a chanolrif hyd y rhyddhad oedd 4.2 mis.

Dyfyniad&yw Melflufen; quot&o'r radd flaenaf; cyffur peptid-gyfun. Mae'n defnyddio Oncopeptides' platfform conjugate peptid-cyffuriau perchnogol (PDC) i gyplysu'r asiant alkylating felphalan gyda pheptidau sy'n targedu aminopeptidase. gyda'n gilydd. Gall celloedd MM gymryd Melflufen yn gyflym oherwydd ei lipoffiligrwydd, ac yna caiff ei hydroli'n gyflym gan peptidase yn fewngellol, a thrwy hynny ryddhau asiant alkylating hydroffilig.

Mae Aminopeptidase yn cael ei or-or-ddweud mewn celloedd tiwmor, yn enwedig mewn canserau datblygedig neu diwmorau sydd â chyfadeiladau treiglo uchel. Mewn arbrofion in vitro, gall Melflufen gynyddu crynodiad asiant alkylating mewn celloedd, ac mae ei allu i ladd celloedd MM 50 gwaith yn uwch na gallu'r asiant alkylating y mae'n ei gario.