Mae'r Fintepla (fenfluramine) yn cael ei Gymeradwyo gan yr Undeb Ewropeaidd i Drin Cleifion â Syndrom Dravet ≥ 2 flwydd oed!

Mae Zogenix yn gwmni fferyllol sy'n ymroddedig i ddatblygu cyffuriau ar gyfer trin afiechydon prin. Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni fod y Comisiwn Ewropeaidd (EC) wedi cymeradwyo datrysiad llafar Fintepla (fenfluramine) fel therapi ychwanegol i gyffuriau gwrth-epileptig eraill i gleifion ≥ 2 oed i drin epilepsi sy'n gysylltiedig ag ymosodiad syndrom Dravet.

Yn yr Unol Daleithiau, cymeradwywyd Fintepla ym mis Mehefin eleni i gleifion ≥2 oed drin epilepsi sy'n gysylltiedig â syndrom Dravet. Cymeradwywyd y cyffur trwy'r broses adolygu blaenoriaeth. Yn flaenorol, roedd yr FDA wedi rhoi’r Dynodiad Cyffuriau Amddifad (ODD) a Dynodiad Cyffuriau Breakthrough (BTD) i Fintepla ar gyfer trin epilepsi cysylltiedig â syndrom Dravet.

Mae syndrom dravet yn fath prin o epilepsi gydol oes sy'n dechrau yn ystod babandod ac sy'n cael ei nodweddu gan drawiadau anhydrin difrifol, argyfyngau meddygol aml, namau gwybyddol ac ymddygiadol difrifol, a risg uwch o farwolaeth annisgwyl sydyn (SUDEP). Mae llawer o gleifion â syndrom Dravet yn cael ffitiau difrifol yn aml hyd yn oed wrth gymryd un neu fwy o gyffuriau gwrth-epileptig sydd ar gael ar hyn o bryd. Lleihau amlder trawiadau yw'r cam cyntaf a phwysicaf wrth drin pob plentyn â syndrom Dravet.

Mae Fintepla yn fformiwleiddiad hylifol o fenfluramine dos isel, a all leihau amlder trawiadau trwy reoleiddio gweithgaredd derbynnydd serotonin a derbynnydd sigma-1 (gweler y cyfeirnod: Mae Fenfluramine yn lleihau trawiadau cyfryngol derbynnydd NMDA trwy ei weithgaredd cymysg yn serotonin 5HT2A a'i fath 1 derbynydd sigma). Mae gan y feddyginiaeth hon effaith ffarmacolegol wahanol i wrthlyngyryddion eraill. Dangosodd data o ddau dreial clinigol cam III a reolir gan placebo, mewn cleifion nad oedd eu trawiadau yn cael eu rheoli'n ddigonol gan gyffuriau eraill, bod Fintepla wedi lleihau amlder trawiadau yn sylweddol o gymharu â plasebo.

Strwythur Fenfluramine-moleciwlaidd (ffynhonnell llun: Wikipedia.org)

Mae cymeradwyaeth yr UE yn seiliedig ar ddata o 2 dreial clinigol cam III ar hap, dwbl-ddall, a reolir gan placebo (a gynhaliwyd mewn cleifion 2-18 oed, gyda'r canlyniadau'n cael eu cyhoeddi yn Niwroleg Lancet a JAMA, yn y drefn honno), ac agored tymor hir agored. treial estyniad label (Derbyniodd llawer o gleifion driniaeth Fintepla am hyd at 3 blynedd) Data dadansoddi dros dro. Dangosodd y canlyniadau, yn yr astudiaeth, fod cleifion a gymerodd un neu fwy o gyffuriau gwrth-epileptig na allent reoli trawiadau yn ddigonol, yn seiliedig ar y cynllun triniaeth presennol, bod Fintepla wedi lleihau trawiadau argyhoeddiadol misol yn sylweddol (trawiadau argyhoeddiadol) o gymharu â plasebo. trawiadau, CS) amledd. Yn ogystal, ymatebodd mwyafrif cleifion yr astudiaeth cyn pen 3-4 wythnos ar ôl dechrau triniaeth Fintepla, a chynnal canlyniadau cyson trwy gydol y cyfnod triniaeth.

Yn yr astudiaethau hyn, roedd y digwyddiadau niweidiol mwyaf cyffredin yn cynnwys: dolur rhydd, twymyn, blinder, haint y llwybr anadlol uchaf, syrthni a broncitis. Ni phrofodd yr un o'r cleifion unrhyw ddigwyddiadau cardiofasgwlaidd niweidiol, gan gynnwys clefyd y galon neu orbwysedd yr ysgyfaint.

Yn ogystal â syndrom Dravet, mae Zogenix hefyd yn datblygu Fintepla ar gyfer trin trawiadau sy'n gysylltiedig â syndrom Lennox-Gastaut (LGS). Mae syndrom dravet a LGS yn ddau epilepsi plentyndod prin ac yn aml yn drychinebus. Mae ganddynt nodweddion cychwyniad cynnar, gwahanol fathau o drawiadau, amledd trawiad uchel, nam difrifol ar ddeallusrwydd, ac anhawster wrth drin.