Yr UE yn Cymeradwyo Aspaveli: Trin Hemoglobinuria Nos Paroxysmal (PNH)

Cyhoeddodd Apellis Fferyllfeydd a Biovitrum Orphan Sweden AB (Sobi) yn ddiweddar fod y Comisiwn Ewropeaidd (CE) wedi cymeradwyo Aspaveli (pegcetacoplan) ar gyfer trin cwsg parocsmal a achosir gan anemia ar ôl derbyn ataliwr C5 am o leiaf 3 mis. Cleifion sy'n oedolion â hemoglobinuria rhywiol (PNH). Ym mis Mai 2021, y cyffur oedd y cyntaf i gael ei gymeradwyo yn yr Unol Daleithiau o dan yr enw masnach Empaveli. Gellir ei ddefnyddio ar gyfer cleifion PNH sy'n oedolion nad ydynt wedi cael eu trin o'r blaen, a gellir ei ddefnyddio hefyd ar gyfer cleifion sy'n oedolion PNH sydd wedi newid triniaethau gan atalyddion C5 (Soliris ac Ultomiris). Disgwylir i gymeradwyaeth pegcetacoplan ar gyfer marchnata wella safon gofal PNH ac ailddiffinio'r driniaeth o PNH.

Mae'n werth sôn mai pegcetacoplan yw'r therapi cyntaf a dim ond C3 wedi'i dargedu i gael cymeradwyaeth reoleiddiol. Yn ystod y degawd diwethaf, yr unig opsiwn ar gyfer trin PNH oedd atalyddion C5, ond mae llawer o gleifion yn dal i brofi hypohemoglobinopathi parhaus, gan arwain yn aml at flinder gwan a thrallwysiadau gwaed mynych. Mewn treialon clinigol, gall pegcetacoplan ddarparu rheolaeth helaeth ar PNH, gan wella bywydau cleifion PNH drwy gynyddu lefelau hemoglobin a lleihau'r angen am drallwysiadau gwaed.

mae pegcetacoplan wedi cael cymeradwyaeth reoleiddiol yn yr Unol Daleithiau a'r Undeb Ewropeaidd, yn seiliedig ar ganlyniadau astudiaeth PEGASUS cam 3 pen-i-ben (NCT03500549) (gweler: Cyflwyniad Galwadau Cynhadledd Canlyniadau Llinell Uchaf PEGASUS Cam 3). Cyrhaeddodd yr astudiaeth y prif bwynt terfyn, gan ddangos bod pegcetacoplan yn well na Soliris, safon cyffuriau gofal PNH: mae'n well na Soliris yn y newid lefel hemoglobin o'r lefel sylfaenol ar yr 16eg wythnos, a chynyddodd y lefel hemoglobin wedi'i haddasu 3. 84g/dL ar gyfartaledd (p<0.0001)>

Yn ogystal, cyflawnodd pegcetacoplan ddiffyg israddoldeb wrth osgoi pwyntiau terfyn trallwyso gwaed o'i gymharu â Soliris. Nid oedd gan 85% o gleifion yn y grŵp triniaeth pegcetacoplan unrhyw drallwysiad gwaed o fewn 16 wythnos, o'i gymharu â 15% yng ngrŵp triniaeth Soliris. Ar yr un pryd, o'i gymharu â chleifion yng ngrŵp triniaeth Soliris, mae gan gleifion yn y grŵp triniaeth pegcetacoplan gyfradd normaleiddio uwch o farciwyr hemolysis allweddol, ac mae gan y sgôr blinder FACIT welliant clinigol arwyddocaol. Yn yr astudiaeth hon, mae pegcetacoplan mor ddiogel â Soliris.

dull gweithredu pegcetacoplan

pegcetacoplan yw'r therapi cyntaf i ddangos lefelau hemoglobin uwch na Soliris, ac nid oes gan hyd at 85% o gleifion sy'n cael eu trin â pegcetacoplan drallwysiad gwaed. Mae'r rhan fwyaf o'r cleifion PNH sy'n cael triniaeth Soliris ar hyn o bryd yn dioddef o anemia parhaus. Mae canlyniadau astudiaeth PEGASUS yn dangos bod gan pegcetacoplan y potensial i ddod yn safon gofal newydd i gleifion â PNH.

Mae Pegcetacoplan yn rhwystr C3 wedi'i dargedu sydd wedi'i gynllunio i reoleiddio'r gwaith o ysgogi'r cyflenwad yn ormodol, sy'n achosi digwyddiadau a datblygiad llawer o glefydau difrifol. Mae Pegcetacoplan yn peptid cylchol synthetig sy'n rhwymo polymer glycol polyethylen ac yn rhwymo'n benodol i C3 a C3b. Ar hyn o bryd, mae pegcetacoplan yn cael ei ddatblygu i drin amrywiaeth o glefydau, gan gynnwys PNH, atrophy daearyddol (GA) a C3 glomerulopathi. Yn yr Unol Daleithiau, mae'r FDA wedi rhoi cymhwyster llwybr carlam pegcetacoplan ar gyfer trin PNH a GA.

Ar hyn o bryd, nid oes unrhyw gyffuriau i drin GA. Mae Apellis yn bwriadu cyflwyno cais newydd am gyffuriau ar gyfer chwistrelliad ymwthiol o pegcetacoplan i drin dirywiad macwlaidd sy'n gysylltiedig ag oedran (AMD) uwchradd GA yn 2022.