Roedd Treial Clinigol Cam 3 DaxibotulinumtoxinA yn Llwyddiannus a Chyflwynwyd Fosun Pharma i China i'w Ddatblygu!

Cwmni biotechnoleg yw Revance Therapeutics sy'n canolbwyntio ar gynhyrchion esthetig a therapiwtig arloesol. Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni ganlyniadau llinell flaen gadarnhaol treial clinigol ASPEN-1 Cam 3. Mae hwn yn dreial Cam 3 ar hap, dwbl-ddall, a reolir gan placebo, sy'n gwerthuso effeithiolrwydd a diogelwch tocsin botulinwm Daxibotulinumtoxin A (RT002) wrth drin dystonia ceg y groth. Mae dystonia gwddf yn glefyd niwrolegol cronig, gwanychol sy'n effeithio ar gyhyrau'r gwddf.

Cofrestrodd y treial canolog hwn 301 o bynciau mewn 60 o leoliadau clinigol yn yr Unol Daleithiau, Canada ac Ewrop. Yn yr astudiaeth, rhannwyd pynciau ar hap yn grwpiau o 3: 3: 1 a chawsant chwistrelliad sengl o 125 uned, 250 uned o DaxibotulinumtoxinA a plasebo, a gwnaed gwaith dilynol arno am 36 wythnos.

Dangosodd y canlyniadau fod y ddau ddos ​​o DaxibotulinumtoxinA wedi cyrraedd y pwynt terfyn effeithiolrwydd sylfaenol: gwelliant sylweddol yn glinigol yn symptomau ac arwyddion dystonia ceg y groth ar y 4edd a'r 6ed wythnos. Y data penodol yw: O'u cymharu â'r grŵp plasebo, roedd gan gleifion a dderbyniodd 125 o unedau a 250 o unedau DaxibotulinumtoxinA newidiadau ystadegol arwyddocaol yng nghyfanswm sgôr Graddfa Sgorio Torticollis Spasmodig Gorllewinol Toronto (TWSTRS) o'i gymharu â'r llinell sylfaen. (12.7 a 10.9 o'i gymharu â 4.3 yn y drefn honno, p< 0.0001="" a="" p="0.0006)." yn="" ôl="" cyfrifiad="" yr="" amser="" canolrif="" i="" 80%="" diflannodd="" yr="" effaith="" therapiwtig="" brig,="" hyd="" canolrif="" effaith="" therapiwtig="" y="" grŵp="" dos="" 125="" uned="" a'r="" grŵp="" dos="" 250="" uned="" oedd="" 24.0="" wythnos="" a="" 20.3="" wythnos,="" yn="" y="" drefn="" honno.="" yn="" yr="" astudiaeth,="" mae="" daxibotulinumtoxina="" yn="" gyffredinol="" ddiogel,="" mae'r="" ddau="" ddos="" ​​yn="" cael="" eu="" goddef="" yn="" dda,="" ac="" mae'r="" diogelwch="" yn="">

Mae Revance yn disgwyl y disgwylir i ganlyniadau treial clinigol diogelwch tymor hir cyfochrog cam 3 ASPEN-OLS fod ar gael yn 2021, gyda 354 o bynciau wedi'u cofrestru yn y treial.

Dywedodd Dr. Joseph Jankovic, ymchwilydd y treial a sylfaenydd a chyfarwyddwr Canolfan Glefyd Parkinson' s a Chlinig Dyskinesia Coleg Meddygaeth Baylor:" Rwy'n falch iawn o weld gradd a hyd y rhyddhad. o DaxibotulinumtoxinA mewn cleifion yn y treial ASPEN-1. Mae'n rhaid i'r rhan fwyaf o gleifion â dystonia ceg y groth fynd i'r ysbyty i gael pigiadau 3-4 gwaith y flwyddyn, sy'n rhoi baich trwm ar amser ac amserlen y claf. Os gall cyffur gael effaith hirach, a thrwy hynny leihau'r pigiad blynyddol rwy'n credu y bydd cleifion yn ei gael yn fuddiol iawn. Quot GG;

Dywedodd Llywydd a Phrif Swyddog Gweithredol Reavices, Mark Foley:" Rydym yn falch iawn o adrodd ar ganlyniadau cadarnhaol treial Cam 3 ASPEN-1 oherwydd dyma ail brosiect Cam 3 llwyddiannus y cwmni' s, gan ddangos hyd estynedig DaxibotulinumtoxinA . Nawr Yn rhychwantu 2 gategori triniaeth wahanol - estheteg a therapiwteg. Yn ogystal â gosod sylfaen ar gyfer ein masnachfraint triniaeth, mae'r canlyniadau hyn yn gwella ei botensial mewn symudiadau cyhyrau eraill ac anhwylderau poen. Dystonia serfigol gydag effeithiolrwydd hirach Mae gan y cynllun triniaeth y gallu i roi rhyddhad symptomau hirfaith ystyrlon i gleifion, tra hefyd yn darparu nodwedd ffaro-economeg argyhoeddiadol. Rydym yn edrych ymlaen at barhau i ddefnyddio perfformiad gwahaniaethol DaxibotulinumtoxinA yn y farchnad niwrogodulator byd-eang.

Mae RT002 yn niwrodromedr hir-weithredol (niwrogodulator) a ddatblygwyd yn seiliedig ar blatfform technoleg perchnogol Revance Therapeutics Peptide Companion Technology (TransMTS). Ei gynhwysyn fferyllol gweithredol yw tocsin botulinwm math A Daxibotulinumtoxin, ac nid yw ei baratoi yn cynnwys Deunydd sy'n deillio o waed dynol neu gall protein sy'n deillio o anifeiliaid gynnal sefydlogrwydd am 2 flynedd heb oergell. Yn ôl canlyniadau ei astudiaethau preclinical a chlinigol gorffenedig, gellir defnyddio RT002 ar gyfer arwyddion cosmetig, megis dileu llinellau ael cymedrol i ddifrifol; ac arwyddion triniaeth, fel dystonia ceg y groth.

O'i gymharu â'r cynhyrchion pigiad tocsin botulinwm a ddefnyddir yn gyffredin ar hyn o bryd (onabotulinumtoxinA), yr effaith hirhoedlog yw nodwedd fwyaf RT002, a daw'r nodwedd hon o'r dechnoleg peptid patent TransMTS, sy'n gwneud peptidau â gwefr bositif iawn a quot GG; Dyfyniad Gx Daxi; (Cynhwysyn meddygol gweithredol 150kD; moleciwl BoNT / A) yn ffurfio bond nad yw'n gofalent, yn tywys y cynhwysyn actif i'r safle targed yn gywir ac yn atal agregu a achosir gan dymheredd, ac felly'n chwarae rhan bwysig wrth sefydlogi'r cynhwysyn actif.

Ym mis Rhagfyr 2018, cyrhaeddodd Fosun Pharmaceutical Industry, is-gwmni i Fosun Pharmaceutical Holdings, a Revance Therapeutics drwydded gydweithredu ar gyfer defnydd unigryw, mewnforio, gwerthu a masnacheiddio arall (heb gynnwys gweithgynhyrchu) DaxibotulinumtoxinA yn y rhanbarth a'r maes. Mae'r meysydd cais awdurdodedig yn cynnwys harddwch Ar gyfer arwyddion ac arwyddion triniaeth, mae Diwydiant Fferyllol Fosun wedi cyfarwyddo Revance i dalu hyd at US $ 88 miliwn mewn ffioedd trwyddedu a thalu cerrig milltir gwerthiant cyfatebol. Ym mis Mai eleni, mae buddsoddiad cronnus Fosun Pharma' s R& D yn RT002 wedi rhagori ar 200 miliwn yuan (heb ei archwilio, gan gynnwys ffioedd trwyddedu).