Mae AstraZeneca Farxiga Wedi Sicrhau Cymhwyster Trac Cyflym FDA yr UD ar gyfer Trin Methiant y Galon ar ôl Cnawdnychiad Myocardaidd Acíwt!

Cyhoeddodd AstraZeneca yn ddiweddar fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau’r Unol Daleithiau (FDA) wedi rhoi cymhwyster llwybr cyflym Farxiga (enw generig: dapagliflozin) i leihau risg cleifion sy’n oedolion o gnawdnychiant myocardaidd acíwt (MI) neu drawiad ar y galon. Perygl yn yr ysbyty am fethiant y galon (hHF) neu farwolaeth gardiofasgwlaidd (CV).

Mae Farxiga yn atalydd cotransporter sodiwm-glwcos 2 (SGLT2) cyntaf erioed. Mae'r FTD yn seiliedig ar dreial Cam III DAPA-MI, a fydd yn archwilio effeithiolrwydd a diogelwch Farxiga yn y boblogaeth hon o gleifion. Mae cnawdnychiant myocardaidd acíwt (MI) yn glefyd difrifol ac yn achos hysbys o fethiant y galon (HF). Yn fyd-eang, mae oddeutu 7 miliwn o drawiadau ar y galon yn digwydd bob blwyddyn.

Yn flaenorol, rhoddodd yr FDA ddau FTD arall i Farxiga: (1) Fe'i defnyddir i ohirio dirywiad methiant arennol mewn cleifion â chlefyd cronig yr arennau (CKD) ac atal CV a marwolaeth yr arennau, gan gynnwys y rheini â diabetes math 2 (T2D) CKD neu hebddo. cleifion. (2) Fe'i defnyddir ar gyfer cleifion sy'n oedolion â methiant y galon gyda ffracsiwn alldafliad llai (HFrEF) neu fethiant y galon gyda ffracsiwn alldafliad cadwedig (HFpEF) i leihau'r risg o farwolaeth o CV neu waethygu HF.

Nod Cymhwyster Trac Cyflym (FTD) yw cyflymu datblygiad ac adolygiad cyflym o gyffuriau newydd ar gyfer clefydau difrifol i fynd i'r afael ag anghenion meddygol difrifol heb eu diwallu mewn meysydd allweddol. Mae cael ardystiad FTD ar gyfer cyffuriau sy'n cael eu datblygu yn golygu y gall cwmnïau fferyllol gael cyfarfodydd amlach gyda'r FDA yn ystod y cam ymchwil a datblygu, ac os ydynt yn cwrdd â'r safonau perthnasol ar ôl cyflwyno cais marchnata, maent yn gymwys i gael cymeradwyaeth gyflym ac adolygiad blaenoriaeth, fel yn ogystal â chyfleoedd adolygu treigl.

Yn ogystal â FTD, rhoddodd yr FDA gytundeb Asesu Protocol Arbennig (SPA) yn ddiweddar ar gyfer y treial DAPA-MI. Mae SPA yn ddatganiad lefel uchel a roddir yn anaml gan yr FDA y gellir defnyddio dyluniad treial cam III ar gyfer cymwysiadau marchnata yn y dyfodol. Pan fydd cwmni fferyllol yn cynnal ymchwil glinigol yn unol â'r protocol SPA a gymeradwywyd gan FDA, bydd tebygolrwydd ei gymhwysiad marchnata cyffuriau newydd yn cynyddu'n sylweddol.

Cynhaliwyd treial DAPA-MI mewn cydweithrediad â Chanolfan Ymchwil Glinigol Uppsala (UCR) a Minap yn y Deyrnas Unedig. Bydd yn archwilio buddion therapiwtig Farxiga ar ôl cnawdnychiant myocardaidd acíwt (MI) mewn cleifion â diabetes heb fod yn fath 2. Disgwylir i'r treial ddechrau recriwtio cleifion ym mhedwerydd chwarter 2020.

Mae treial DAPA-MI yn integreiddio gofal arferol â gofynion cofrestru llym ar gyfer treialon clinigol ar hap a reolir gan placebo i gyflawni arwyddion labelu cymeradwy. Mae meddygon fel arfer yn defnyddio'r gofrestrfa i storio data iechyd cleifion a gesglir dros amser yn ystod ymweliadau dilynol rheolaidd. Yn y treial DAPA-MI, bydd cleifion cofrestredig a'u meddygon sy'n mynychu yn ymuno â'r treial ac yn integreiddio'r broses dreialu yn eu hymarfer clinigol arferol. Yn wahanol i ymchwil draddodiadol lle mae angen i gleifion fynd i ganolfan brawf ymhell o gartref fel rheol, mae'r dull pragmatig ac arloesol hwn yn darparu data diogelwch ac effeithiolrwydd llym, gan leihau'r baich ar gleifion a symleiddio'r broses brawf.

Dywedodd Mene Pangalos, Is-lywydd Gweithredol Ymchwil a Datblygu Biofferyllol AstraZeneca: “Treial Cam III DAPA-MI yw’r hap-dreial rheoledig cyntaf yn seiliedig ar gofrestru arwyddion. Bydd yn darparu mynediad cyflymach i ddata, yn lleihau amser a chost recriwtio, a bydd y baich ar gleifion ac ymchwilwyr yn cael ei leihau. Mae penderfyniad FDA' s i ganiatáu FTD yn dangos bod yr asiantaeth yn cydnabod pwysigrwydd y treial hwn, a fydd yn darparu potensial therapiwtig Farxiga' s mewn cleifion sydd wedi cael trawiad ar y galon ac a fydd yn parhau i ddatblygu methiant y galon, Ac darparu mewnwelediadau gwerthfawr ar sut i wella dyluniad treialon clinigol yn y dyfodol. Quot GG;

Cynhwysyn fferyllol gweithredol Farxiga yw dapagliflozin, sy'n atalydd cotransporter sodiwm-glwcos (SGLT2) cyntaf, unwaith y dydd, sy'n gweithredu'n annibynnol ar inswlin ac yn atal SGLT2 yn yr arennau yn ddetholus. Gall helpu cleifion i ysgarthu gormod o glwcos o wrin. Yn ogystal â gostwng siwgr gwaed, mae gan y cyffur hefyd y buddion ychwanegol o golli pwysau a gostwng pwysedd gwaed.

Mae Farxiga wedi'i gymeradwyo ar gyfer sawl arwydd, gyda gwahaniaethau mewn gwahanol wledydd: (1) Fel monotherapi ac fel rhan o therapi cyfuniad, fe'i defnyddir mewn oedolion â diabetes math 2 i wella rheolaeth ar siwgr gwaed. (2) Ar gyfer cleifion â diabetes math 2, clefyd cardiofasgwlaidd (CV) neu sawl ffactor risg CV, i leihau'r risg o fethiant y galon (HF) yn yr ysbyty. (3) Fe'i defnyddir ar gyfer cleifion sy'n oedolion â methiant y galon (HFrEF) sydd â ffracsiwn alldafliad llai (gyda diabetes math 2 neu hebddo) i leihau'r risg o farwolaeth CV ac HF yn yr ysbyty. (4) Fel therapi cynorthwyol trwy'r geg o inswlin, fe'i defnyddir ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion â diabetes math 1 (T1D).

Ar hyn o bryd, mae Farxiga hefyd yn gwerthuso triniaeth cleifion â chlefyd cronig yr arennau (CKD) yn y treial Cam III DAPA-CKD. Ddiwedd mis Mawrth eleni, daeth yr astudiaeth i ben yn gynnar oherwydd data effeithiolrwydd llethol.

Yn Tsieina, cymeradwywyd dapagliflozin ym mis Mawrth 2017 fel monotherapi ar gyfer oedolion â diabetes math 2 i wella eu rheolaeth ar siwgr gwaed. Mae'r gymeradwyaeth hon yn golygu mai dapagliflozin yw'r atalydd SGLT2 cyntaf a gymeradwywyd yn y farchnad Tsieineaidd. Mae'r feddyginiaeth yn dabled lafar, pob un yn cynnwys 5mg neu 10mg dapagliflozin, y dos cychwynnol a argymhellir yw 5mg bob tro, a gymerir unwaith y dydd yn y bore.

O ran Asesu Protocol Arbennig (SPA): Mae SPA yn weithdrefn a sefydlwyd yn arbennig gan FDA yr UD i drafod a phenderfynu ar brotocol ymchwil glinigol cyffuriau sy'n destun ymchwiliad ymlaen llaw. Fel arfer, mae'r weithdrefn hon yn cael ei chyflawni gan adran adolygu FDA' s ac uned datblygu cyffuriau i ddod i gytundeb ar ddyluniad cynllun treialon clinigol cyffuriau, sgrinio cleifion sydd wedi'u cofrestru, gwerthuso pwyntiau terfyn cynradd ac eilaidd, a'r cyffredinol. cynllunio ar gyfer dadansoddiad ystadegol o ddata clinigol. Cytundeb rhywiol. Felly, ar ôl i'r SPA gael ei gymeradwyo, bydd yr uned ymchwil a datblygu cyffuriau newydd yn cynnal ymchwil yn unol â'r rhaglen glinigol a gymeradwywyd gan yr FDA, bydd cyfradd llwyddiant ei chymhwysiad marchnata cyffuriau newydd yn cael ei gwella'n sylweddol.