Mae Otezla Cyffuriau Gwrthlidiol a Fewnforir yn cael ei Adolygu Yn Yr Unol Daleithiau: Gall Wella Difrifoldeb y Clefyd yn Sylweddol!

Cyhoeddodd Amgen yn ddiweddar fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r UD (FDA) wedi derbyn cais cyffuriau atodol newydd (sNDA) ar gyfer y cyffur gwrthlidiol trwy'r geg Otezla (apremilast): ar gyfer trin cleifion ysgafn sy'n gymwys ar gyfer ffototherapi neu therapi systemig Cleifion sy'n oedolion â soriasis plac cymedrol i gymedrol (PsO). Yn yr Unol Daleithiau, mae Otezla wedi'i gymeradwyo ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion â PsO cymedrol i ddifrifol. Nod yr sNDA yw ehangu cymhwysiad Otezla i gleifion sy'n oedolion â chlefyd ysgafn i gymedrol. Mae'r FDA wedi dynodi dyfynbris&yr sNDA; Deddf Taliadau Defnyddwyr Cyffuriau Rhagnodi" (PDUFA) dyddiad targed fel Rhagfyr 19, 2021.

Os caiff ei gymeradwyo, Otezla fydd y therapi llafar cyntaf a'r unig therapi llafar a gymeradwyir ar gyfer cleifion â soriasis plac ysgafn i gymedrol. Er bod opsiynau triniaeth leol ar gael ar hyn o bryd, mae llawer o gleifion â soriasis plac ysgafn i gymedrol yn dal i wynebu heriau sylweddol wrth reoli symptomau'r afiechyd, ac mae eu bywydau bob dydd yn cael eu heffeithio'n ddifrifol. Dangosodd data o dreial ADVANCE Cam 3, mewn cleifion â soriasis plac ysgafn i gymedrol, o'i gymharu â plasebo, fod Otezla wedi gwella difrifoldeb y clefyd yn sylweddol, waeth beth oedd arwynebedd corff (GSA) y claf' s yr effeithir arno gan y clefyd. .

Mae Otezla yn gyffur gwrthlidiol trwy'r geg o Celgene, a gafwyd gan Amgen am UD $ 13.4 biliwn ym mis Awst 2019. Ym mis Ionawr 2019, cafodd Bristol-Myers Squibb (BMS) Xinji am UD $ 74 biliwn. Fel rhan o adolygiad gwrthglymblaid' s (FTC) Comisiwn Masnach Ffederal yr Unol Daleithiau, gorfodwyd Otezla i werthu a chymerodd Amgen yr awenau.

Mae Otezla yn atalydd moleciwl bach detholus phosphodiesterase 4 (PDE4) ac mae wedi'i gymeradwyo ar gyfer 3 arwydd (soriasis plac cymedrol i ddifrifol, arthritis soriatig gweithredol, wlserau geneuol sy'n gysylltiedig â chlefyd Behcet). Ar adeg y caffaeliad, Otezla oedd yr unig therapi geneuol, biolegol ar gyfer soriasis ac arthritis soriatig, a'r unig gyffur ar gyfer trin wlserau geneuol sy'n gysylltiedig â chlefyd Behcet' Yn ôl adroddiad perfformiad 2020 a ryddhawyd gan Amgen, mae gan Otezla werthiannau o US $ 2.195 biliwn, sy'n golygu ei fod yn Amgen' s trydydd cyffur sy'n gwerthu orau.

Dywedodd David M. Reese, MD, Is-lywydd Gweithredol Ymchwil a Datblygu Amgen: “Mae Otezla wedi’i ragnodi i filoedd o gleifion â soriasis plac cymedrol i ddifrifol. Yn seiliedig ar y data cadarnhaol o astudiaeth Cam 3 ADVANCE, credwn y bydd Otezla yn gallu chwarae rhan bwysig a datrys y meddygol heb ei ddiwallu gan ddefnyddio therapïau lleol sy'n bodoli i drin cleifion sy'n oedolion â soriasis plac ysgafn i gymedrol na allant reoli'r afiechyd yn effeithiol. anghenion. Derbyniad yr FDA o sNDA Otezla yw cyflawni ein nod Carreg filltir bwysig yw darparu'r opsiwn triniaeth lafar gyntaf a'r unig opsiwn ar gyfer y boblogaeth dan do o gleifion ysgafn i gymedrol. Quot GG;

Mae ADVANCE (PSOR-022, NCT03721172) yn astudiaeth cam 3 aml-fenter, ar hap, a reolir gan placebo, sy'n gwerthuso effeithiolrwydd a diogelwch Otezla wrth drin psoriasis plac ysgafn i gymedrol. Diffinnir soriasis plac ysgafn i gymedrol fel: cyfranogiad arwynebedd corff (BSA) o 2% -15%, ardal psoriasis a sgôr mynegai difrifoldeb (PASI) o 2-15, sgôr asesiad cyffredinol meddyg statig (sPGA) Am 2-3 pwynt . Yn yr astudiaeth hon, rhannwyd 595 o gleifion ar hap yn 2 grŵp ar gymhareb o 1: 1. Derbyniodd un grŵp Otezla 30 mg ar lafar (n=297) ddwywaith y dydd, a derbyniodd y llall blasebo (n=298) am gyfnod o 16 Wythnos o driniaeth. Ar ôl cwblhau 16 wythnos o driniaeth, derbyniodd pob claf driniaeth Otezla yn ystod y cyfnod ehangu label agored tan yr 32ain wythnos. Y pwynt olaf sylfaenol oedd canran y cleifion a gyflawnodd ymateb sPGA yn wythnos 16. Diffinnir yr ymateb sPGA fel y sgôr sPGA i gael gwared â briw ar y croen (0 pwynt) neu eu tynnu bron yn llwyr (1 pwynt), a gostyngiad o 2 bwynt o leiaf. o'i gymharu â'r llinell sylfaen. .

Dangosodd y canlyniadau fod yr astudiaeth wedi cyrraedd y pwynt olaf sylfaenol: ar 16eg wythnos y driniaeth, o'i chymharu â'r grŵp plasebo, cyflawnodd cyfran sylweddol uwch o gleifion yn y grŵp triniaeth Otezla ymateb sPGA 0/1 (21.6% o'i gymharu â 4.1%, t.< 0.0001).="" parhaodd="" y="" gwelliannau="" clinigol="" hyn="" tan="" yr="" 32ain="" wythnos.="" yn="" ogystal,="" ar="" 16eg="" wythnos="" y="" driniaeth,="" o'i="" gymharu="" â'r="" grŵp="" plasebo,="" cafodd="" grŵp="" triniaeth="" otezla="" welliant="" ystadegol="" arwyddocaol="" ym="" mhob="" pwynt="" terfyn="" eilaidd,="" gan="" gynnwys:="" cyflawnodd="" cyfran="" uwch="" o="" gleifion="" â="" bsa="" ≤="" 5%="" bsa="" ≤="" 3%="" (71.7%="" o'i="" gymharu="" â="" 35.8%),="" gwellodd="" bsa="" o="" leiaf="" 75%="" (29.0%="" o'i="" gymharu="" â="" 6.1%),="" ac="" roedd="" sgôr="" ymateb="" pga="" croen="" y="" pen="" (scpga)="" yn="" gyflawn="" neu="" bron="" yn="" llwyr="" gael="" gwared="" ar="" y="" briwiau="" croen="" (scpga="" 0/1:="" 35.6%="" o'i="" gymharu="" â="" 12.9%)="" .="" mewn="" cleifion="" sy'n="" oedolion="" â="" bsa=""> 5%, cyflawnwyd gwelliant cyson o ran difrifoldeb afiechydon. Ar 16eg wythnos y driniaeth, o'i chymharu â'r grŵp plasebo, roedd cyfran uwch o gleifion yn y grŵp triniaeth Otezla â BSA> cyflawnodd 5% BSA≤3% (54.6% o'i gymharu â 14.9%), a gwellodd BSA o leiaf 75% (36.8% o'i gymharu â 8.6%)), sgôr ymateb ScPGA yw 0/1 (50.6% o'i gymharu â 19.2%).

Yn y treial hwn, mae'r digwyddiadau niweidiol a arsylwyd yn gyson â nodweddion diogelwch hysbys Otezla. Yn y grŵp triniaeth Otezla, y digwyddiadau niweidiol a adroddwyd amlaf (≥5%) yn ystod triniaeth oedd dolur rhydd (14.3%), cur pen (12.9%), cyfog (12.7%), haint y llwybr anadlol uchaf (8.5%) a Nasopharyngitis (6.8%).

Mae soriasis yn glefyd llidiol cronig difrifol a all achosi graddfeydd coch uwch ar y croen. Mae fel arfer yn effeithio ar benelinoedd, pengliniau, neu du allan croen y pen, ond gall hefyd ymddangos yn unrhyw le. Mae tua 125 miliwn o bobl ledled y byd yn dioddef o soriasis, gan gynnwys tua 14 miliwn yn Ewrop a mwy na 7.5 miliwn yn yr Unol Daleithiau. Mae gan oddeutu 80% o'r cleifion hyn soriasis plac.

Mae Otezla (apremilast) yn atalydd moleciwl bach ffosffodiesterase 4 (PDE4) dethol trwy'r geg sy'n rheoleiddio'r rhwydwaith o gyfryngwyr gwrthlidiol a gwrthlidiol mewn celloedd. Mae PDE4 yn PDE penodol adenosine monoffosffad (cAMP) penodol a'r prif PDE mewn celloedd llidiol. Mae ataliad PDE4 yn arwain at gynnydd yn lefelau cAMP mewngellol, y credir ei fod yn rheoleiddio cynhyrchu cyfryngwyr llidiol yn anuniongyrchol. Mae mecanwaith penodol effaith therapiwtig Otezla' s mewn cleifion yn dal yn aneglur.

Ar hyn o bryd, mae Otezla wedi'i gymeradwyo ar gyfer 3 arwydd triniaeth: (1) triniaeth cleifion sy'n oedolion â soriasis plac cymedrol i ddifrifol; (2) triniaeth cleifion sy'n oedolion ag arthritis soriatig gweithredol; (3) triniaeth gyda chleifion sy'n oedolion Behcet ag wlserau geneuol sy'n gysylltiedig â chlefydau. Ers iddo gael ei gymeradwyo gyntaf ar gyfer marchnata gan FDA yr UD yn 2014, mae mwy na 250,000 o gleifion â soriasis plac cymedrol i ddifrifol neu arthritis soriatig gweithredol wedi derbyn triniaeth Otezla yn yr Unol Daleithiau.