Rhoddodd FDA yr UD gymhwyster trac cyflym arfolitixorin

Cyhoeddodd Isofol Medical AB yn ddiweddar fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau’r Unol Daleithiau (FDA) wedi rhoi cymhwyster trac cyflym Modufolin (arfolitixorin, [6R] -5,10-methylenetetrahydrofolate, [6R] -5,10-methylenetetrahydrofolate, [6R] -MTHF) i'w ddefnyddio Ar gyfer trin metastatig canser y colon a'r rhefr (mCRC). Mae Arfolitixorin yn gyfansoddyn newydd sy'n seiliedig ar asid ffolig, a ddefnyddir i wella effeithiolrwydd a lleihau sgîl-effeithiau gwrthfiotabolion wrth drin canser. Mae Isofol wedi llofnodi cytundeb trwydded ecsgliwsif byd-eang gyda Merck KGaA i ddatblygu a masnacheiddio arfolitixorin ar gyfer arwyddion oncoleg.

Arfolitixorin yw metabolyn gweithredol allweddol y cyffuriau asid ffolig leucovorin a levoleucovorin. Rhaid trosi asid ffolig ac asid levofolinig i'r ffurf weithredol [6R] -MTHF yn y corff i fod yn effeithiol. Mae hyn yn dibynnu, er enghraifft, ar dueddiad genetig. Nid yw pob claf yn sbarduno'r actifadu hwn. Mae astudiaethau wedi dangos nad oes gan dri chwarter y cleifion mCRC allu digonol i drawsnewid leucovorin ac asid levofolinic, ac mae'r goroesiad di-ddilyniant (PFS) yn cael ei leihau'n sylweddol o'i gymharu â chleifion â gallu trawsnewid da.

Mae Arfolitixorin yn gyffur ar gyfer trin CRC datblygedig. Gan nad oes angen actifadu metabolig cymhleth i weithredu, gall arfolitixorin fod yn addas ar gyfer pob claf â CRC datblygedig, waeth beth yw ei allu i actifadu asid ffolig.

Nod Cymhwyster Trac Cyflym (FTD) yw cyflymu datblygiad cyffuriau ac adolygiad cyflym ar gyfer clefydau difrifol i fynd i'r afael ag anghenion meddygol difrifol heb eu diwallu mewn meysydd allweddol. Mae sicrhau cymwysterau llwybr cyflym ar gyfer cyffuriau sy'n cael eu datblygu yn golygu y gall cwmnïau fferyllol ryngweithio â'r FDA yn amlach yn ystod y cam ymchwil a datblygu. Ar ôl cyflwyno cais marchnata, maent yn gymwys i gael cymeradwyaeth carlam ac adolygiad blaenoriaeth os ydynt yn cwrdd â safonau perthnasol. Yn ogystal, maent hefyd yn gymwys i gael adolygiad treigl.

Yn yr Unol Daleithiau, CRC yw ail brif achos marwolaeth canser a'r trydydd math mwyaf cyffredin o ganser. O ran triniaeth mCRC, mae angen meddygol sylweddol heb ei ddiwallu am opsiynau triniaeth newydd a mwy effeithiol. Caniataodd yr FDA arfolitixorin FTD yn seiliedig ar botensial y cyffur' s i fynd i'r afael ag anghenion meddygol sylweddol heb eu diwallu mCRC.

Fel y sylwedd cyntaf metabolig asid ffolig pur ([6R] -MTHF) sy'n cynyddu cytotoxicity 5-fluorouracil (5-FU), mae arfolitixorin yn cael ei gynnal ar hyn o bryd mewn astudiaeth AGENT Cam 3 fyd-eang allweddol (NCT03750786). Disgwylir i'r astudiaeth gael ei chwblhau yn 2022. Ar ôl hynny, mae Isofol yn bwriadu cyflwyno ceisiadau marchnata i FDA yr UD ac EMA yr UE, a disgwylir iddo gael ei fasnacheiddio mor gynnar â 2023.

Dywedodd Ulf Jugnelius, Prif Swyddog Gweithredol Isofol:" Rydym yn falch iawn bod yr FDA wedi rhoi statws trac cyflym arfolitixorin i'n prif ymgeisydd cyffuriau. Mae hwn yn gydnabyddiaeth allanol gref o fuddion posibl arfolitixorin wrth drin mCRC, clefyd dinistriol. Ein carreg filltir glinigol nesaf yw Cyflawni 300 o ddigwyddiadau goroesi heb ddilyniant yn astudiaeth Cam 3 AGENT, ac yna dad-rwymo'r data fel y gallwn ddadansoddi a chyflwyno'r canlyniadau llinell uchaf yn hanner cyntaf 2022. Bydd cymhwyster FTD yn caniatáu inni gydweithredu gyda'r FDA yn amlach, Er mwyn gwneud y gorau o gynllun datblygu parhaus arfolitixorin, a gallai ei wneud y cyffur newydd cyntaf i wella safon y gofal ar gyfer mCRC mewn mwy na 40 mlynedd."