Mae FDA yr UD wedi rhoi cymhwyster cyffuriau arloesol brensocatib atalydd DPP1!

Mae Insmed yn gwmni biofaethygol byd-eang sy'n ymroddedig i newid bywydau cleifion â chlefydau prin difrifol. Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r UD (FDA) wedi rhoi Cymhwyster Cyffuriau Torri Brensocatib (a elwid gynt yn INS1007) ar gyfer trin bronciectasis ffibrog nad yw'n systig oedolion (NCFBE) ac yn lleddfu dirywiad y cyflwr. . Ar hyn o bryd, nid oes triniaeth benodol ar gyfer NCFBE.

Mae brensocatib yn atalydd dipeptidyl peptidase 1 (DPP1) newydd, llafar, cildroadwy sy'n cael ei ddatblygu ar hyn o bryd ar gyfer trin bronciectasis a chlefydau llidiol eraill.

Mae Cymhwyster Cyffuriau Breakthrough (BTD) yn sianel adolygu cyffuriau newydd a grëwyd gan yr FDA yn 2012 i gyflymu datblygiad ac adolygiad triniaethau ar gyfer afiechydon difrifol neu fygythiad bywyd, ac mae tystiolaeth glinigol ragarweiniol bod y cyffur yn debyg i gyffuriau therapiwtig presennol Cyffuriau newydd a all wella'r cyflwr yn sylweddol. Gall cael cyffuriau BTD gael arweiniad agosach gan gynnwys uwch swyddogion yr FDA yn ystod ymchwil a datblygu. Mae'r adolygiad newydd o'r farchnad gyffuriau yn gymwys ar gyfer adolygiad treigl ac adolygiad blaenoriaeth i sicrhau bod cleifion yn cael opsiynau triniaeth newydd yn yr amser byrraf.

Dyfarnodd yr FDA brensocatib BTD yn seiliedig ar ganlyniadau astudiaeth Cyfnod II WILLOW. Mae hwn yn astudiaeth fyd-eang ar hap, dwbl-ddall, a reolir gan placebo a gynhaliwyd mewn cleifion sy'n oedolion â NCFBE i werthuso effeithiolrwydd a diogelwch brensocatib.

Dangosodd y canlyniadau fod yr astudiaeth wedi cyrraedd y pwynt olaf sylfaenol: cyn pen 6 mis ar ôl y driniaeth, roedd gan y ddau ddos ​​(10 mg a 25 mg) o'r grŵp triniaeth brensocatib risg sylweddol o waethygu 40% o'i gymharu â'r grŵp plasebo (p=0.027 ar gyfer y grŵp 10 mg, grŵp 25mg p=0.044). Yn ogystal, cyrhaeddodd yr astudiaeth ddiweddbwynt eilaidd allweddol: o'i gymharu â'r grŵp plasebo, roedd gan y ddau ddos ​​(10 mg a 25 mg) o'r grŵp triniaeth brensocatib 36% (p=0.041) a 25% (p=0.167) gostyngiad yn amlder gwaethygu'r ysgyfaint, yn y drefn honno. .

Fel y soniwyd yn gynharach, bydd canlyniadau llawn yr astudiaeth yn cael eu cyhoeddi yng nghyfarfod Treialon Clinigol Rhithiol Cymdeithas Cymdeithas Thorasig America (ATS) ar Fehefin 24, 2020.

Mae bronciectasis ffibrog nad yw'n systig (NCFBE) yn glefyd ysgyfaint cronig difrifol sy'n ehangu'n barhaol oherwydd cylchrediad yr haint, llid, a niwed i feinwe'r ysgyfaint. Nodweddir y clefyd gan ddirywiad ysgyfaint yn aml ac mae angen triniaeth wrthfiotig a / neu fynd i'r ysbyty. Mae symptomau’r afiechyd yn cynnwys peswch cronig, cynhyrchu gormod o sbwtwm, diffyg anadl, a heintiau anadlol dro ar ôl tro, a gall pob un ohonynt waethygu’r afiechyd sylfaenol. Mae NCFBE yn effeithio ar oddeutu 340,000 i 520,000 o gleifion yn yr Unol Daleithiau. Ar hyn o bryd, nid oes triniaeth benodol ar gyfer NCFBE yn yr Unol Daleithiau, Ewrop a Japan

Mae brensocatib yn atalydd dipeptidyl peptidase I (DPP1) cildroadwy llafar moleciwl bach a ddatblygwyd gan Insmed ar gyfer trin bronciectasis. Mae DPP1 yn ensym. Pan ffurfir niwtroffiliau ym mêr yr esgyrn, mae'n gyfrifol am actifadu proteasau serine niwtroffil (NSP), fel neutrophil elastase.

Niwtrophils yw'r math mwyaf cyffredin o gelloedd gwaed gwyn ac maent yn chwarae rhan bwysig mewn dinistrio pathogen a rheoleiddio llid. Mewn clefyd llidiol cronig yr ysgyfaint, mae niwtroffiliau yn cronni yn y llwybrau anadlu, gan achosi NSP gorweithgar, gan arwain at ddinistrio'r ysgyfaint a llid. gall brensocatib leihau difrod afiechydon llidiol fel bronciectasis trwy atal DPP1 a'i actifadu o NSP.

Mae Insmed yn disgwyl cychwyn prosiect cam III brensocatib ar gyfer trin bronciectasis yn ail hanner 2020.