Mae FDA yr UD yn cymeradwyo Hetlioz (tasimelteon): y cyffur syndrom Smith-Maggie (SMS) cyntaf!

Cyhoeddodd Vanda Pharmaceuticals yn ddiweddar fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau’r Unol Daleithiau (FDA) wedi cymeradwyo Hetlioz (tasimelteon) capsiwlau a pharatoadau hylif ar gyfer cleifion sy'n oedolion a phediatreg, yn y drefn honno, i drin Syndrom Smith-Magenis (Syndrom Smith-Magenis, SMS). ) Anhwylderau cysgu nos cysylltiedig.

Mae'n werth nodi mai Hetlioz yw'r cyffur cyntaf a gymeradwywyd gan FDA yr UD i drin cleifion SMS. Mae SMS yn anhwylder niwroddatblygiadol prin. Ei nodwedd wahaniaethol yw'r dyfyniad GG; gwrthdroad" o'r rhythm circadian, sy'n ei gwneud hi'n anodd dros ben i gleifion SMS syrthio i gysgu yn y nos. Amcangyfrifir bod SMS yn effeithio ar oddeutu 15,000 o bobl yn yr Unol Daleithiau.

Cymeradwywyd Hetlioz trwy broses adolygu â blaenoriaeth. Yn eu plith, bydd capsiwlau Hetlioz yn cael eu lansio yn yr Unol Daleithiau ar unwaith, a disgwylir i baratoadau hylif Hetlioz gael eu lansio yn yr Unol Daleithiau yn chwarter cyntaf 2021.

Mae Syndrom Smith-Margilli (SMS) yn anhwylder datblygiadol a achosir gan ddileu segment bach o gromosom 17c dynol. Mewn achosion mwy prin, mae SMS yn cael ei achosi gan dreiglad pwynt yn y genyn RAI1, sydd wedi'i leoli yn y rhanbarth sydd ar goll.

Amcangyfrifir yn yr Unol Daleithiau, nifer yr achosion o SMS mewn babanod newydd-anedig yw 1 / 15,000-25,000. Fel rheol nid yw SMS yn cael ei etifeddu, ond oherwydd dileu de-novo. Bydd gan bobl â SMS rai problemau corfforol, seicolegol ac ymddygiadol. Symptom mwyaf cyffredin SMS yw aflonyddwch cysgu difrifol, ac aflonyddir yn ddifrifol ar fywydau cleifion a'u teuluoedd.

Strwythur moleciwlaidd Tasimelteon (ffynhonnell llun: Chemicalbook.com)

Hetlioz (tasimelteon) yn agonydd derbynnydd melatonin. Yn yr Unol Daleithiau a'r Undeb Ewropeaidd, mae Hetlioz wedi'i gymeradwyo ar gyfer trin anhwylderau cysgu heb fod yn 24 awr (anhwylder deffro cysgu heb fod yn 24 awr, dyfyniad GG; quot&nad yw'n 24;," non -24") mewn cleifion â dallineb llwyr, a'r cyffur hefyd yw'r Un cyffur cyntaf ar gyfer yr arwydd hwn.

Mae cymeradwyaeth Hetlioz' s ar gyfer trin anhwylderau cysgu nosol mewn cleifion SMS yn seiliedig ar un astudiaeth effeithiolrwydd a reolir gan blasebo ar gyfer y clefyd prin hwn. Ymchwiliodd yr astudiaeth i oedolion â SMS yn cymryd capsiwlau Hetlioz a phlant â SMS yn cymryd fformwleiddiadau hylif Tetlioz. Mae'r data'n dangos bod diogelwch Hetlioz yn debyg i astudiaeth flaenorol Hetlioz ar gyfer Non-24, ac mae hefyd yn debyg rhwng oedolion SMS a phlant.