Cymeradwyodd FDA yr UD Livmarli: y cyffur cyntaf i drin pruritus cholestatig sy'n gysylltiedig â syndrom Alagille (ALGS)! --- 2/2

Dywedodd Chris Peetz, Llywydd a Phrif Swyddog Gweithredol Mirum:" Mae heddiw’n ddiwrnod gwych i gymuned ALGS. Cymeradwyodd yr FDA driniaeth newydd yr oedd mawr ei hangen i fynd i’r afael ag un o effeithiau mwyaf gwanychol y clefyd. Rydym yn ddiolchgar am hyrwyddo hyn. Cleifion, aelodau o'r teulu a gweithwyr meddygol proffesiynol a gymerodd ran yn astudiaeth glinigol Livmarli. Mae heddiw hefyd yn ddiwrnod carreg filltir i Mirum, gan ein bod wedi cymryd cam tuag at ddatblygu cyffuriau a allai newid bywyd ar gyfer clefydau prin yr afu."

Mecanwaith a strwythur cemegol maralixibat

Mae maralixibat yn atalydd cludo asid bustl ileal llafar (IBAT) newydd, wedi'i amsugno cyn lleied â phosibl, ac mae'n cael ei werthuso ar gyfer sawl afiechyd afu colestatig prin. gall maralixibat atal y cludwr asid bustl apical sy'n ddibynnol ar sodiwm (ASBT), gan arwain at fwy o ysgarthiad asid bustl mewn feces, gan arwain at ostyngiad yn lefelau asid bustl systemig, a thrwy hynny o bosibl leihau niwed i'r afu wedi'i gyfryngu gan asid bustl ac effeithiau a chymhlethdodau cysylltiedig.

Mae syndrom Alagille (ALGS) yn glefyd genetig prin a achosir gan ddwythellau bustl annormal (culhau, anffurfiad, gostyngiad yn y nifer), gan arwain at gronni bustl yn yr afu, sy'n datblygu i fod yn glefyd yr afu yn y pen draw. Amcangyfrifir bod nifer yr achosion o ALGS yn un achos ym mhob 30,000 o bobl. Mewn cleifion ALGS, gall mwtaniadau effeithio ar systemau organau lluosog, gan gynnwys yr afu, y galon, yr arennau, a'r system nerfol ganolog.

Mae cronni asidau bustl yn rhwystro gwaith arferol yr afu i gael gwared â gwastraff o'r gwaed. Yn ôl adroddiadau diweddar, mae 60% -75% o gleifion ALGS yn derbyn trawsblaniad afu cyn iddynt ddod yn oedolion. Gall arwyddion a symptomau a achosir gan ddifrod afu ALGS gynnwys clefyd melyn (melynu'r croen), xanthoma (sy'n dadffurfio dyddodion colesterol o dan y croen), a chosi. Y pruritus a brofir gan gleifion ALGS yw'r mwyaf difrifol o'r holl afiechydon cronig yr afu ac mae'n digwydd yn 3 oed yn y plant yr effeithir arnynt fwyaf.

Yn ogystal ag ALGS, mae maralixibat hefyd mewn datblygiad clinigol cam hwyr ar gyfer trin afiechydon afu colestatig prin eraill, gan gynnwys cholestasis intrahepatig teuluol blaengar (PFIC) ac atresia bustlog. Yn flaenorol, rhoddodd yr FDA ddynodiad therapi torri tir newydd (BTD) a dynodiad cyffuriau amddifad (ODD) ar gyfer maralixibat i drin y ddau afiechyd hyn.