Cymeradwyodd FDA yr UD Jelmyto (mitomycin) gyda chyfradd dileu cyflawn o 58%

Yn ddiweddar, mae UroGen Pharmaceuticals wedi cyhoeddi bod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau’r Unol Daleithiau (FDA) wedi cymeradwyo paratoi gel calyces pyelonecal Jelmyto (mitomycin) yn gyflym, sef cyffur o’r radd flaenaf a ddefnyddir i drin oedolion gradd isel Carcinoma wrothelaidd Uchaf (LG-UTUC ). Cymeradwywyd Jelmyto trwy broses adolygu â blaenoriaeth a chyn hynny cafodd Gymhwyster Cyffuriau Torri Newydd (BTD). Mae'n werth nodi mai Jelmyto yw'r opsiwn triniaeth an-lawfeddygol gyntaf a'r unig opsiwn a gymeradwywyd ar gyfer trin LG-UTUC.

Mae Jelmyto yn cynnwys mitomycin (cyffur cemotherapiwtig) a gel di-haint, a ddatblygwyd gan ddefnyddio technoleg UGGen' s technoleg rhyddhau araf perchnogol RTGel ™. Mae'r cyffur wedi'i gynllunio i ddatgelu meinwe'r llwybr wrinol i mitomycin am amser hir, gan ei gwneud hi'n bosibl trin tiwmorau trwy ddulliau nad ydynt yn rhai llawfeddygol.

Mae'r gymeradwyaeth carreg filltir hon yn seiliedig ar ganlyniadau cadarnhaol prawf OLYMPUS cam III. Dangosodd y treial fod Jelmyto wedi dileu clefydau clinigol arwyddocaol mewn cleifion LG-UTUC sy'n oedolion: roedd y gyfradd ymateb gyflawn mor uchel â 58%, ac nid oedd hyd canolrif yr ymateb (DOR) wedi'i gyrraedd eto. Mae'r data hyn yn awgrymu, ar gyfer y claf canser prin ac anodd ei drin LG-UTUC, y bydd Jelmyto yn darparu opsiwn triniaeth effeithiol sy'n cadw'r arennau.

Mae canlyniadau'r astudiaeth hon yn cynnwys: (1) Yn y boblogaeth bwriad-i-drin a'r is-grŵp o bobl yr ystyriwyd eu bod yn anweithredol adeg y diagnosis, y gyfradd ymateb gyflawn (CR, pwynt terfynol cynradd) oedd {{{{10 }}}}%. ({{4}}) Ar bwynt 1 {{4}} - mis ar gyfer gwerthuso hyd y rhyddhad, 1 Roedd 9 claf yn dal i fod mewn statws CR , 7 roedd cleifion yn digwydd eto, a pharhaodd cleifion 9 i ddilyn i werthuso 1 {{4}} - data dileu mis. (3) Y gyfradd barhaus o 1 {{4}} - rhyddhad y mis a aseswyd gan ddadansoddiad Kaplan-Meier oedd 84% (yn seiliedig ar ddata dros dro). (4) Yr adweithiau niweidiol mwyaf cyffredin (GG gt; {{4}} 0%) yw rhwystro ureteral, poen cefn isel, haint y llwybr wrinol, hematuria, annigonolrwydd arennol, blinder, cyfog, abdomen poen, dysuria, a chwydu. Mae'r mwyafrif o ddigwyddiadau niweidiol yn ysgafn i gymedrol. Gellir ei reoli gan ddefnyddio'r dulliau triniaeth presennol ac ni chafwyd unrhyw farwolaethau sy'n gysylltiedig â thriniaeth.

Mae LG-UTUC yn ganser prin sy'n digwydd yn y llwybr wrinol uchaf, yr wreteri a'r arennau. Yn yr Unol Daleithiau, mae oddeutu 6000-7000 o gleifion LG-UTUC newydd neu ailwaelu bob blwyddyn. Mae anatomeg y system wrinol yn gymhleth, ac mae'r driniaeth yn anodd. Mae'r safonau gofal cyfredol yn cynnwys sawl meddygfa, ac mae angen nephroureterectomi radical ar y mwyafrif o gleifion, gan gynnwys tynnu'r pelfis, yr aren, yr wreter, a chyff y bledren. Triniaeth gymhleth yw bod LG-UTUC i'w weld amlaf mewn cleifion dros 70 oed. Efallai bod gan y cleifion hyn swyddogaeth arennol â nam arnynt eisoes a gallant ddioddef cymhlethdodau pellach oherwydd llawfeddygaeth fawr.

Dywedodd Seth Lerner, MD, prif ymchwilydd treial OLYMPUS ac athro wroleg yng Ngholeg Meddygaeth Baylor yn Texas:" Mae nephroureterectomi radical yn gysylltiedig â llai o swyddogaeth arennau a chymhlethdodau eraill. Bydd Jelmyto yn gyfrifol am y rhai a allai fod angen aren radical. Mae cleifion sy'n cael eu trin ag ureterectomi yn darparu triniaeth an-lawfeddygol newydd. Efallai y bydd y driniaeth newydd hon, sy'n lleiaf ymledol, sy'n cadw'r arennau, yn newid triniaeth canser wrothelaidd uchaf gradd isel, gan helpu cleifion i osgoi llawfeddygaeth a chymhlethdodau tymor hir sy'n gysylltiedig â cholli'r arennau. Quot GG;

Dywedodd Andrea Maddox-Smith, Prif Swyddog Gweithredol Rhwydwaith Eiriolaeth Canser y Bledren:" Am ddegawdau, nid yw'r driniaeth o garsinoma wrothelaidd uchaf gradd isel (LG-UTUC) wedi gwneud fawr o gynnydd. Mae cleifion ag arennau sydd wedi'u tynnu trwy lawdriniaeth yn dod â newid yn y model triniaeth. Rydym yn cymeradwyo cymeradwyaeth yr FDA ar gyfer Jelmyto. Mae LG-UTUC yn effeithio'n ddifrifol ar gleifion oedrannus. Mae llawer ohonyn nhw wedi bod yn brwydro yn erbyn y clefyd ac wedi bod eisiau opsiwn an-lawfeddygol erioed. Quot GG;