Rhoddodd FDA y D.S. dynodiad therapi arloesol i dargedu'r avexitide gwrthelydd GLP-1 cyntaf!

Mae Eiger BioFferyllol yn gwmni biofferyllol sy'n ymroi i ddatblygu a masnacheiddio therapïau arloesol i drin clefydau prin a phrin iawn. Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r UD (FDA) wedi rhoi avexitide (a elwid gynt yn exendin 9-39) y dynodiad therapi arloesol (BTD) ar gyfer trin hyperinsulinemia cynhenid (HI). Mae'n werth sôn bod pob un o'r 5 prosiect cyffuriau amddifad o'r cwmni wedi cael BTD hyd yma.

Mae Avexitide yn wrthelydd GLP-1 wedi'i dargedu, yn y dosbarth cyntaf. Mae'n cael ei ddatblygu ar hyn o bryd fel fformiwleiddio hylif cyfleus a newydd i'w weinyddu drwy chwistrelliad iscutaidd ar gyfer trin anhwylderau metabolig, gan gynnwys Hyperinsulinemia cynhenid, gall clefyd pediatreg hypoglycemia sy'n bygwth bywyd, sy'n bygwth bywyd, achosi niwed na ellir ei wrthdroi i'r ymennydd mewn hyd at 50% o blant.

Mae BTD yn sianel adolygu cyffuriau newydd o'r FDA, sy'n anelu at gyflymu'r gwaith o ddatblygu ac adolygu cyffuriau newydd ar gyfer trin clefydau difrifol neu glefydau sy'n bygwth bywyd, ac mae tystiolaeth glinigol ragarweiniol, o'i chymharu â chyffuriau triniaeth presennol, cyffuriau newydd a all wella cyflwr y clefyd yn sylweddol. Gall cyffuriau a geir gan BTD gael canllawiau agosach gan gynnwys uwch swyddogion FDA yn ystod ymchwil a datblygu, ac maent yn gymwys i gael adolygiad treigl ac adolygiad blaenoriaeth posibl yn ystod yr adolygiad i sicrhau bod cleifion yn cael opsiynau triniaeth newydd yn yr amser byrraf.

Rhoddodd y FDA BTD avexitide yn seiliedig ar ddata o 3 astudiaeth Cam 2 a gwblhawyd a gynhaliwyd ar 39 o fabanod newydd-anedig, plant a phobl ifanc â hyperinsulinemia cynhenid.

Dywedodd Colleen Craig, MD, Is-lywydd Clefydau Metabolig Eiger: "mae avexitide yn cynrychioli triniaeth addawol, wedi'i thargedu ar gyfer hyperinsulinemia cynhenid. Mae angen meddygol brys, heb ei ddiwallu, am y clefyd hwn. Triniaeth gymeradwy. Edrychwn ymlaen at barhau i gydweithredu â'r FDA."

avexitide: 31 tameidiau asid amino o exenatide (ffynhonnell y llun: Eiger)

Inswlin yw'r prif hormon ffisiolegol a gyfrinach gan y corff i reoli hyperglycemia. Gall cynnydd annormal mewn cyfrinach inswlin arwain at hypoglycemia difrifol, a all arwain at gymhlethdodau difrifol, gan gynnwys atafaeliadau, difrod i'r ymennydd, a coma. Mae peptid-1 tebyg i Glucagon (GLP-1) yn hormon gastroberfeddol (llwybr) sy'n cael ei ryddhau o'r celloedd L coluddol ar ôl pryd o fwyd. Mae GLP-1 yn rhwymo'r derbynnydd GLP-1 ar gelloedd beta pancreaic ac yn cynyddu'r rhyddhau inswlin.

Mae Avexitide yn peptid asid 31-amino sy'n targedu ac yn rhwystro derbynyddion GLP-1 yn ddetholus, yn lleihau anhwylderau cyfrinach inswlin pancreaic, gan leihau hypoglycemia ffasgaidd ac ôl-frandio. Mae tair astudiaeth cam 2 mewn 39 o neoneon, plant a phobl ifanc â hyperinsulinemia cynhenid wedi dangos y cysyniad hwn. Yn yr Unol Daleithiau, mae'r FDA wedi rhoi dynodiad therapi arloesol (BTD) ar gyfer trin hyperinsulinemia cynhenid, dynodiad cyffuriau amddifad (ODD) ar gyfer trin hypoglycemia hyperinsulinemig (gan gynnwys hyperinsulinemia cynhenid) a Chymhwysedd Clefydau Pediatreg prin (RPDD). Yn yr Undeb Ewropeaidd, mae LCA wedi rhoi avexitide i ODD ar gyfer trin hyperinsulinemia cynhenid.

Ar hyn o bryd, mae avexitide hefyd yn cael ei ddatblygu i drin hypoglycemia ôl-fariatrig (PBH). Mae prosiect clinigol AVexitide PBH wedi trin 54 o gleifion PBH mewn 4 astudiaeth glinigol cam II, gan gynnwys triniaeth cleifion mewnol a thriniaeth cleifion allanol. Mae'r canlyniadau'n dangos bod avexitide yn cael effaith dda iawn wrth drin PBH. Mae Eiger wedi cael caniatâd unfrydol gan FDA'r UD ac LCA yr UE ar un treial clinigol cam 3 ar gyfer cleifion PBH.

mae avexitide yn fath newydd o driniaeth ar gyfer PBH. Mae PBH yn glefyd cronig sy'n digwydd mewn cleifion ar ôl llawdriniaeth fariatrig, gan arwain at lefelau glwcos gwaed isel iawn ar ôl prydau bwyd. Gall atafaeliadau PBH difrifol arwain at newidiadau mewn statws meddyliol, colli ymwybyddiaeth, atafaeliadau a llewygu. Oherwydd yr achosion cynyddol o ordewdra morbid, mae nifer y llawdriniaethau bariatrig hefyd yn cynyddu, gan arwain at gynnydd yn nifer y cleifion sy'n dioddef o PBH. Yn yr Undeb Ewropeaidd, mae avexitide wedi cael y dynodiad cyffuriau amddifad ar gyfer trin syndrom hypoglycemia sy'n deillio o is-fannau nad yw'n inswlin (NIPHS); yn yr Unol Daleithiau, mae avexitide wedi cael y dynodiad cyffuriau amddifad ar gyfer trin hypoglycemia hyperinsulinemig. Mae'r ddau gymhwyster cyffuriau amddifad eang hyn yn cynnwys PBH.