Mae'r trydydd dangosiad ar gyfer Otezla, cyffur gwrth-lidiol geneuol blockbuster a gaffaelwyd gan amgen ar gyfer $13,200,000,000, yn cael ei gymeradwyo yn yr UE cyn bo hir!

Yn ddiweddar, cyhoeddodd Pwyllgor yr Asiantaeth Feddyginiaethau Ewropeaidd (LCA) ar gyfer cynhyrchion meddygol ar gyfer defnydd dynol (CHMP) farn adolygiad cadarnhaol, yn argymell cymeradwyo'r cyffur gwrth-lidiol a fewnforiwyd Otezla (apremilast) ar gyfer cleifion sy'n oedolion sy'n addas ar gyfer therapi systemig, trin clefyd Behcet, BD) wlserau llafar cysylltiedig. Nawr, bydd sylwadau CHMP yn cael eu cyflwyno i'r Comisiwn Ewropeaidd (CE) i'w hadolygu, a fydd yn gwneud penderfyniad terfynol am adolygiad o fewn y 2-3 mis nesaf. Yn yr Unol Daleithiau, derbyniodd Otezla gymeradwyaeth FDA ym mis Gorffennaf 2019 ar gyfer trin wlserau llafar a gysylltir â chlefyd Behcet (BD) mewn oedolion.

Mae clefyd behcet (BD) yn glefyd llidiol aml-system cronig prin sy'n anodd ei drin. Wlser llafar yw symptom mwyaf cyffredin y clefyd. Mae'n digwydd ym mron pob un (mwy na 98%) cleifion sydd â chlefyd Behcet. Mae ymosodiadau mynych yn gwneud pobl yn wan a gallant gael effaith negyddol ddifrifol ar ansawdd bywyd y cleifion.

Otezla yn ataliwr ffosphodiesteras llafar, dethol 4 (PDE4). Dyma'r cyffur cyntaf a'r unig gyffur i gael cymeradwyaeth reoleiddiol i drin wlserau geneuol sy'n gysylltiedig â chlefyd Behcet (BD). Ers ei restru am y tro cyntaf yn 2014, mae Otezla wedi cael ei gymeradwyo am dri arwydd triniaeth ledled y byd: (1) trin oedolion â phla plac cymedrol i ddifrifol; (2) trin oedolion â chleifion arthritis psoriatic gweithredol; (3) trin cleifion sy'n oedolion ag wlserau geneuol sy'n gysylltiedig â chlefyd Behcet. Yn benodol, mae Otezla ar hyn o bryd yr unig therapi llafar, di-fiolegol yn trin y psoriasis a'r arthritis psoriatic.

Mae CHMP yn argymell Otezla i drin wlserau geneuol sy'n gysylltiedig â chlefydau Behcet, yn seiliedig ar ganlyniadau effeithiolrwydd a diogelwch ar hap, astudiaeth RHYDDHAD Cam III a reolir gan placebo. Roedd yr astudiaeth yn cynnwys 207 o gleifion sy'n oedolion gyda chlefyd Behcet gydag wlserau geneuol gweithredol. Roedd y cleifion hyn wedi derbyn o leiaf un driniaeth cyffuriau nad oedd yn fiolegol ac roeddent yn addas ar gyfer triniaeth systemig. Gwerthusodd yr astudiaeth effeithiolrwydd a diogelwch Otezla o'i gymharu â phlasebo.

Dangosodd y canlyniadau fod y boen wlser geneuol a fesurwyd gan y raddfa analog weledol (VAS) yn y grŵp triniaeth Otezla 30 mg ddwywaith y dydd (AGB) yn ystod wythnos 12 wedi gostwng 42.7 pwynt o'r waelodlin a gostyngodd y grŵp plasebo o 18.7 o bwyntiau o'r waelodlin. Roedd cyfran y cleifion a gyflawnodd wlserau yn y geg yn llwyr (heb wlserau ar y geg) yn ystod wythnos 12 yn 52.9% yn y grŵp triniaeth Otezla a 22.3% yn y grŵp plasebo. Roedd cyfran y cleifion a gyflawnodd beidio â chodi wlserau geneuol yn llwyr yn ystod wythnos 6 ac a barhaodd i gynnal wlser llafar yn rhad ac am ddim am y 6 wythnos oedd yn weddill o'r cyfnod triniaeth o 12 wythnos yn 29.8% yn y grŵp triniaeth Otezla a 4.9% yn y grŵp plasebo. Yn ystod y cyfnod triniaeth 12 wythnos, y nifer cyfartalog dyddiol o wlserau llafar yn y grŵp triniaeth Otezla a'r grŵp plasebo oedd 1.5 a 2.6, yn y drefn honno (yn seiliedig ar y ceudod llafar wedi ei fesur yn y waelodlin ac ar 1, 2, 4, 6, 8, 10, a 12 wythnos yn Cyfri Ulcer).

Yn yr astudiaeth, y digwyddiadau anffafriol mwyaf cyffredin a welwyd oedd dyddiaduron (41.3% yn y grŵp Otezla, 20.4% yn y grŵp plasebo), cyfog (19.2% yn y grŵp Otezla, 10.7% yn y grŵp plasebo), a cur pen (14.4% yn y grŵp Otezla, 10.7 yn y grŵp placebo)%), haint y llwybr anadlu uchaf (11.5% yng ngrŵp Otezla a 4.9% yn y grŵp plasebo) Mae nodweddion diogelwch Otezla yn gyson â nodweddion diogelwch hysbys y cyffur.

Mae clefyd behcet (BD), a elwir hefyd yn syndrom cenhedlol y geg, yn glefyd prin, cronig, amlsynnwyr, a llidiol a nodweddir gan wlserau geneuol rheolaidd, wlserau rhywiol, ac arwyddion ocwlar (fel grawnwin) llid yr ymennydd, conjunctivitis) a chyfranogiad systemig arall. Mae'r clefyd yn glefyd byd-eang, ond mae gwahaniaethau daearyddol amlwg. Mae'n fwy cyffredin yng ngwledydd arfordirol môr y Canoldir fel Gwlad Groeg, gwledydd y dwyrain canol fel Twrci, a gwledydd dwyrain Asia fel Tsieina, Gogledd Corea, a Siapan. Mae'n gyson yn fras â'r hen ffordd sidan, felly mae wedi dod yn "sidan". Clefyd y ffyrdd ". Yn yr Unol Daleithiau, mae nifer yr achosion o glefyd Behcet yn bump yn 100,000, a ddosberthir yn glefyd prin

Mae otezla (apremilast) yn foleciwl moleciwl bach llafar phosphodiesterase (PDE4) sy'n rheoleiddio rhwydwaith o gyfryngwyr pro-chwyddedig a gwrthlidiol o fewn y gell. PDE4 yw PDE yn unfosffad cylchol (cAMP) penodol, ac mae'n y Prif PDE mewn celloedd llidiol. PDE4 ataliad yn arwain at gynnydd mewn lefelau cAMP mewngellol, y credir ei fod yn rheoleiddio cynhyrchu cyfryngwyr llidiol yn anuniongyrchol. Nid yw'r mecanwaith penodol a wna Otezla yn chwarae rôl therapiwtig mewn cleifion yn glir.

Roedd otezla yn wreiddiol yn gyffur blockbuster o Xinji, gyda gwerthiannau byd-eang yn rhagori ni $1,600,000,000 yn 2018. Ym mis Ionawr 2019, gwnaeth Bristol-Myers Squibb gyhoeddi $74,000,000,000 o gaffael Xinji. Fel rhan o benderfyniad consensws gyda Chomisiwn masnach ffederal yr Unol Daleithiau (FTC), difreiniwyd Otezla. Ym mis Awst 2019, cyhoeddodd amgen gaffael Otezla ar gyfer $13,200,000,000 a chwblhaodd y trafodyn ar 21 Tachwedd, 2019. Yn ôl yr adroddiad perfformiad 2019 a ryddhawyd gan amgen, mae Otezla wedi dod â $178,000,000 mewn gwerthiannau mewn tua 5 wythnos.

Yn ôl yr adroddiad perfformiad a ryddhawyd gan shk, gwerthiannau otezla yn y cyntaf, yr ail, a thrydydd chwarter o 2019 oedd 389,000,000, 493,000,000, ac 547,000,000 doler yr Unol Daleithiau, yn y drefn honno, ac yn cyfanswm gost oedd 1,429,000,000 doler yr Unol Daleithiau yn y tri chwarter cyntaf. Yn ôl y dyfalu hwn, gwerthiannau byd-eang Otezla yn 2019 fydd 2,000,000,000 doler yr Unol Daleithiau.